Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo da trofinetida para o tratamento de meninas e mulheres com síndrome de Rett (LAVENDER™)

5 de abril de 2024 atualizado por: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo de trofinetida para o tratamento de meninas e mulheres com síndrome de Rett

Investigar a eficácia do tratamento com trofinetida oral versus placebo em mulheres com síndrome de Rett

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

187

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama At Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 20 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo feminino de 5 a 20 anos de idade, inclusive, na triagem
  2. Peso corporal ≥12 kg na triagem
  3. Pode engolir a medicação do estudo fornecida como uma solução líquida ou pode tomá-la por tubo de gastrostomia
  4. Tem síndrome de Rett clássica/típica (RTT)
  5. Tem uma mutação causadora de doença documentada no gene MECP2
  6. Tem um padrão estável de convulsões ou não teve convulsões dentro de 8 semanas após a triagem
  7. Indivíduos com potencial para engravidar devem se abster de atividade sexual durante o estudo e por pelo menos 30 dias depois ou devem concordar em usar métodos contraceptivos aceitáveis. O sujeito não deve estar grávida ou amamentando.
  8. O cuidador do sujeito fala inglês e tem habilidades linguísticas suficientes para concluir as avaliações do cuidador
  9. O sujeito e o(s) cuidador(es) devem residir em um local para o qual o medicamento do estudo possa ser entregue e estar em sua residência atual por pelo menos 3 meses antes da triagem

Critério de exclusão:

  1. Foi tratado com insulina dentro de 12 semanas da linha de base
  2. Tem doença cardiovascular, endócrina clinicamente significativa (como hipo ou hipertireoidismo, diabetes mellitus tipo 1 ou diabetes mellitus tipo 2 não controlada), doença renal, hepática, respiratória ou gastrointestinal (como doença celíaca ou doença inflamatória intestinal) ou cirurgia de grande porte planejado durante o estudo
  3. Tem um histórico de, ou atual, doença cerebrovascular ou trauma cerebral
  4. Tem deficiência visual ou auditiva significativa não corrigida
  5. Tem uma história de, ou atual, malignidade
  6. Tem um histórico conhecido ou sintomas de síndrome do QT longo

Aplicam-se critérios adicionais de inclusão/exclusão. Os pacientes serão avaliados na triagem para garantir que todos os critérios para participação no estudo sejam atendidos. Os pacientes podem ser excluídos do estudo com base nessas avaliações (e especificamente, se for determinado que sua saúde e condição inicial não atendem a todos os critérios de entrada pré-especificados).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Droga - Trofinetida
Solução de trofinetida de 30-60 mL com base no peso do indivíduo na linha de base, administrada duas vezes ao dia por via oral ou tubo de gastrostomia (tubo G)
Medicamento: Trofinetida
Solução de trofinetida administrada com base no peso do indivíduo na linha de base, duas vezes ao dia por 12 semanas
Comparador de Placebo: Placebo
Solução placebo de trofinetida de 30-60 mL com base no peso do indivíduo na linha de base, administrada duas vezes ao dia por via oral ou tubo de gastrostomia (tubo G)
Outro: Placebo
Solução placebo de trofinetida administrada com base no peso do sujeito na linha de base, duas vezes ao dia por 12 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I) na Semana 12
Prazo: 12 semanas de duração do tratamento
Para classificar o quanto a doença do sujeito melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base, uma escala de 7 pontos é usada de 1 = melhorou muito, 2 = melhorou muito, 3 = melhorou minimamente, 4 = sem alteração, 5 = minimamente pior , 6=muito pior, 7=muito pior.
12 semanas de duração do tratamento
Pontuação total do questionário de comportamento da síndrome de Rett (RSBQ) - mudança da linha de base para a semana 12
Prazo: Linha de base e semana 12
O RSBQ é uma escala de avaliação de 45 itens preenchida pelo cuidador que inclui 45 itens, 39 deles agrupados em 8 subescalas, cujas classificações refletem a gravidade e a frequência dos sintomas. Os itens são classificados como 0 (não verdadeiro), 1 (parcialmente ou às vezes verdadeiro) ou 2 (muito verdadeiro). As 8 subescalas são humor geral, problemas respiratórios, comportamento das mãos, movimentos faciais, balanço corporal/rosto inexpressivo, comportamentos noturnos, medo/ansiedade e andar/ficar em pé. As pontuações do item 31 são invertidas no cálculo da pontuação total. A pontuação total varia de 0 a 90 e é calculada como a soma das pontuações dos itens. Pontuações mais altas significam pior comportamento.
Linha de base e semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 12 nas escalas de comunicação e comportamento simbólico Developmental Profile™ Lista de verificação infantil-criança - pontuação composta social (CSBS-DP-IT Social)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Escala de triagem padronizada para avaliar a comunicação e habilidades pré-linguísticas em crianças pequenas de 12 a 24 meses e pode ser usada com crianças mais velhas com atraso no desenvolvimento. O CSBS-DP inclui um conjunto de três medidas distintas: a lista de verificação para bebês e crianças pequenas, um questionário de acompanhamento para cuidadores e um exemplo de comportamento. Neste estudo foi utilizado apenas o Checklist Infant-Toddler (CSBS-DP-IT). A lista de verificação CSBS-DP-IT é uma escala de classificação de 24 itens e cada item é pontuado usando uma classificação de frequência de três níveis: "ainda não", "às vezes" e "frequentemente". A pontuação do CSBS-DP-IT Social Composite a faixa foi de 0 a 26 e uma pontuação mais alta representou um pior resultado. Podem ser calculadas três pontuações compostas: 1) Composta Social; 2) Composição de Fala; 3) Composto Simbólico.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação total da escala de impacto da deficiência neurológica infantil (ICND)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
A escala Impacto da Deficiência Neurológica Infantil (ICND) avalia o efeito de quatro condições ou problemas de saúde em 11 aspectos da vida de uma criança ou família como "Muito", "Algum", "Um pouco", "Nada" ou "Não se aplica". As quatro condições ou problemas de saúde são 1) desatenção, impulsividade ou humor, 2) capacidade de pensar e lembrar, 3) limitações neurológicas ou físicas e 4) epilepsia. A pontuação da ICND varia de 0 a 132 e uma pontuação mais alta representa um pior resultado.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base até a semana 12 na avaliação clínica da função manual da síndrome de Rett (RTT-HF)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Avaliação clínica da capacidade do sujeito de usar as mãos para fins funcionais (como alcançar e agarrar objetos, alimentar-se sozinho ou desenhar). A avaliação é feita numa escala Likert de 8 pontos (0-7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 o comprometimento mais grave.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na avaliação clínica da síndrome de Rett de deambulação e habilidades motoras grossas (RTT-AMB)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Avaliação clínica da capacidade do sujeito de sentar, ficar em pé e deambular (por exemplo, caminhar, correr e subir escadas). A avaliação foi feita em uma escala Likert de 8 pontos (0 a 7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 como comprometimento mais grave.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na avaliação do médico da síndrome de Rett sobre a capacidade de comunicar escolhas (RTT-COMC)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Avaliação clínica da capacidade do sujeito de comunicar suas escolhas ou preferências, que pode incluir o uso de meios não-verbais, como contato visual ou gestos. A avaliação é feita numa escala Likert de 8 pontos (0-7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 o comprometimento mais grave.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na avaliação clínica da comunicação verbal da síndrome de Rett (RTT-VCOM)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Avaliação clínica da capacidade do sujeito de se comunicar verbalmente (por ex. palavras e frases). A avaliação é feita numa escala Likert de 8 pontos (0-7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 o comprometimento mais grave.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na gravidade da impressão clínica global (CGI-S)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Uma escala de 7 pontos que avalia a gravidade da doença do sujeito no momento da avaliação, em relação à experiência do médico com indivíduos que têm o mesmo diagnóstico. Um sujeito é avaliado quanto à gravidade da doença no momento da classificação: 1, normal, nada doente; 2, mal limítrofe; 3, doença leve; 4, moderadamente doente; 5, gravemente doente; 6, gravemente doente; ou 7, extremamente doente.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação total do Inventário de Sobrecarga do Cuidador da Síndrome de Rett (RTT-CBI) (Itens 1-24)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
A escala Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) destina-se a abordar diretamente a sobrecarga do cuidador e avaliar indiretamente a importância dos efeitos do tratamento na função no contexto das atividades da vida diária. As classificações estão numa escala Likert de 5 pontos, incluindo: 0-nunca; 1-raramente; 2-às vezes; 3-frequentemente e 4-quase sempre. Tal como no Inventário de Sobrecarga do Cuidador original, o RTT-CBI tem 24 itens formulados negativamente (itens 1 a 24) produzindo uma pontuação total de até 96. O intervalo do RTT-CBI é de 0 a 96 e uma pontuação mais alta representa um resultado pior.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base até a semana 12 na avaliação geral da qualidade de vida da escala de impacto da deficiência neurológica infantil (ICND)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
A qualidade de vida geral do sujeito também é avaliada respondendo ao seguinte: "Por favor, classifique a 'Qualidade de Vida' geral do seu filho na escala abaixo. Escolha o número que você acha melhor e circule-o." As opções variam de 1 (“Ruim”) a 6 (“Excelente”).
Duração do tratamento de 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

28 de outubro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

28 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de novembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

29 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACP-2566-003

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Rett

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Belarus

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever