Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie trofinetidu pro léčbu dívek a žen s Rettovým syndromem (LAVENDER™)

5. dubna 2024 aktualizováno: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelně skupinová studie trofinetidu pro léčbu dívek a žen s Rettovým syndromem

Zkoumat účinnost léčby perorálním trofinetidem oproti placebu u žen s Rettovým syndromem

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

187

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ženy ve věku 5 až 20 let, včetně, při screeningu
  2. Tělesná hmotnost ≥12 kg při screeningu
  3. Může spolknout poskytnutou studijní medikaci jako tekutý roztok nebo ji může podat gastrostomickou sondou
  4. Má klasický/typický Rettův syndrom (RTT)
  5. Má zdokumentovanou chorobu způsobující mutaci v genu MECP2
  6. Má stabilní vzorec záchvatů nebo neměl žádné záchvaty do 8 týdnů od screeningu
  7. Subjekty ve fertilním věku se musí zdržet sexuální aktivity po dobu trvání studie a alespoň 30 dní poté nebo musí souhlasit s používáním přijatelných metod antikoncepce. Subjekt nesmí být těhotný nebo kojit.
  8. Ošetřovatel předmětu mluví anglicky a má dostatečné jazykové znalosti k dokončení hodnocení pečovatele
  9. Subjekt a pečovatel(é) musí bydlet v místě, kam lze studovaný lék doručit, a musí být ve svém současném bydlišti alespoň 3 měsíce před screeningem

Kritéria vyloučení:

  1. Byl léčen inzulínem do 12 týdnů od výchozího stavu
  2. Má v současné době klinicky významné kardiovaskulární, endokrinní (jako je hypo- nebo hypertyreóza, diabetes mellitus 1. typu nebo nekontrolovaný diabetes mellitus 2. typu), ledvinové, jaterní, respirační nebo gastrointestinální onemocnění (jako je celiakie nebo zánětlivé onemocnění střev) nebo má velkou operaci plánované během studia
  3. Má v anamnéze nebo v současnosti cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku
  4. Má výraznou, nekorigovanou zrakovou nebo nekorigovanou poruchu sluchu
  5. Má v anamnéze nebo v současnosti malignitu
  6. Má známou anamnézu nebo příznaky syndromu dlouhého QT intervalu

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení. Pacienti budou hodnoceni při screeningu, aby bylo zajištěno, že jsou splněna všechna kritéria pro účast ve studii. Pacienti mohou být na základě těchto hodnocení vyloučeni ze studie (a konkrétně, pokud se zjistí, že jejich výchozí zdravotní stav a stav nesplňují všechna předem specifikovaná vstupní kritéria).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lék - Trofinetid
Roztok 30-60 ml trofinetidu na základě základní hmotnosti subjektu, podávaný dvakrát denně ústy nebo gastrostomickou sondou (G-tuba)
Lék: Trofinetide
Roztok trofinetidu podávaný na základě tělesné hmotnosti subjektu na začátku, dvakrát denně po dobu 12 týdnů
Komparátor placeba: Placebo
Trofinetid placebo roztok 30-60 ml na základě tělesné hmotnosti subjektu při výchozím stavu, podávaný dvakrát denně ústy nebo gastrostomickou sondou (G-tuba)
Jiný: Placebo
Trofinetidový roztok placeba podávaný na základě tělesné hmotnosti subjektu při výchozím stavu, dvakrát denně po dobu 12 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) ve 12. týdnu
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
K hodnocení, jak moc se nemoc subjektu zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem, se používá 7bodová stupnice od 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo, 4=žádná změna, 5=minimálně se zhoršilo , 6=mnohem horší, 7=velmi mnohem horší.
Délka léčby 12 týdnů
Dotazník chování Rettova syndromu (RSBQ) Celkové skóre – změna od výchozího stavu k 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
RSBQ je 45položková hodnotící stupnice vyplněná pečovatelem, která zahrnuje 45 položek, z nichž 39 je seskupeno do 8 subškál, jejichž hodnocení odráží závažnost a frekvenci symptomů. Položky jsou hodnoceny jako 0 (není pravda), 1 (spíše nebo někdy pravdivá) nebo 2 (velmi pravdivá). Těchto 8 subškál jsou celková nálada, problémy s dýcháním, chování rukou, pohyby obličeje, houpání těla/obličej bez výrazu, noční chování, strach/úzkost a chůze/stání. Skóre pro položku 31 se při výpočtu celkového skóre obrátí. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 90 a vypočítává se jako součet skóre položek. Vyšší skóre znamená horší chování.
Výchozí stav a týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na týden 12 v komunikačních a symbolických škálách chování Kontrolní seznam pro profily kojenců a batolat™ – sociální složené skóre (CSBS-DP-IT Social)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Standardizovaná screeningová stupnice pro hodnocení komunikačních a prelingvistických dovedností u malých dětí 12-24 měsíců a lze ji použít u starších dětí s vývojovým opožděním. CSBS-DP obsahuje sadu tří samostatných opatření: Kontrolní seznam kojenců a batolat, následný dotazník pro pečovatele a Vzorek chování. V této studii byl použit pouze kontrolní seznam kojenců a batolat (CSBS-DP-IT). CSBS-DP-IT Checklist je 24bodová hodnotící stupnice a každá položka je hodnocena pomocí třístupňového hodnocení frekvence: „zatím ne“, „někdy“ a „často“. Skóre CSBS-DP-IT Social Composite bylo v rozmezí 0 až 26 a vyšší skóre představovalo horší výsledek. Lze vypočítat tři složená skóre: 1) Sociální složená; 2) Složená řeč; 3) Symbolický kompozit.
Délka léčby 12 týdnů
Změna celkového skóre na stupnici dopadu dětské neurologické disability (ICND) od výchozího stavu do 12. týdne
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Škála Impact of Childhood Neurological Disability (ICND) hodnotí vliv čtyř stavů nebo zdravotních problémů na 11 aspektů života dítěte nebo rodiny jako „hodně“, „některé“, „trochu“, „vůbec ne“, popř. "Neplatí". Čtyři stavy nebo zdravotní problémy jsou 1) nepozornost, impulzivita nebo nálada, 2) schopnost myslet a pamatovat si, 3) neurologická nebo fyzická omezení a 4) epilepsie. Skóre ICND je v rozmezí 0 až 132 a vyšší skóre představuje horší výsledek.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v hodnocení klinické funkce ruky (RTT-HF) Rettovým syndromem
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu používat ruce pro funkční účely (jako je sahání a uchopování předmětů, samokrmení nebo kreslení). Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na týden 12 v hodnocení klinického hodnocení chůze a hrubých motorických dovedností Rettova syndromu (RTT-AMB)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu sedět, stát a chodit (např. chůze, běh a šplhání po schodech). Hodnocení bylo provedeno na 8bodové Likertově škále (0 až 7), přičemž 0 značí normální fungování a 7 jako nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v hodnocení klinického hodnocení schopnosti komunikovat volby (RTT-COMC) Rettovým syndromem
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu sdělit své volby nebo preference, které může zahrnovat použití neverbálních prostředků, jako je oční kontakt nebo gesta. Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v hodnocení verbální komunikace klinického lékaře Rettova syndromu (RTT-VCOM)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu komunikovat verbálně (např. slova a fráze). Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v klinické globální závažnosti dojmu (CGI-S)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
7bodová stupnice, která hodnotí závažnost onemocnění subjektu v době hodnocení, ve vztahu ke zkušenostem lékaře s subjekty, které mají stejnou diagnózu. Subjekt je hodnocen podle závažnosti onemocnění v době hodnocení: 1, normální, vůbec ne nemocný; 2, hraničně nemocný; 3, mírně nemocný; 4, středně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, těžce nemocný; nebo 7, extrémně nemocný.
Délka léčby 12 týdnů
Změna ze základního stavu na týden 12 v celkovém skóre Rettova syndromu Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) (položky 1-24)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Škála Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) je určena k přímému řešení zátěže pečovatelů a nepřímo k posouzení významu účinků léčby na funkci v kontextu činností každodenního života. Hodnocení jsou na 5bodové Likertově stupnici včetně: 0-nikdy; 1-zřídka; 2-někdy; 3-často a 4-téměř vždy. Stejně jako v původním inventáři Caregiver Burden Inventory má RTT-CBI 24 negativně formulovaných položek (položky 1 až 24), což dává celkové skóre až 96. Rozsah RTT-CBI je 0 až 96 a vyšší skóre znamená horší výsledek.
Délka léčby 12 týdnů
Změna od výchozího stavu do 12. týdne v celkovém hodnocení kvality života škály dopadu dětské neurologické disability (ICND)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Celková kvalita života subjektu je také hodnocena odpovědí na následující: „Ohodnoťte, prosím, celkovou ‚Kvalitu života‘ vašeho dítěte na stupnici níže. Vyberte číslo, které se vám zdá nejlepší, a zakroužkujte ho." Možnosti jsou v rozsahu od 1 ("Špatné") do 6 ("Výborné").
Délka léčby 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

28. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

28. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

29. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACP-2566-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na Trofinetide

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit