Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera behandling av ADHD hos barn med Downs syndrom (TEAM-DS)

6 augusti 2026 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Utvärdering av bedömning och läkemedelsbehandling av ADHD hos barn med Downs syndrom

Barn med Downs syndrom (DS) har en 3-5 gånger högre förekomst av Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) än normalt utvecklande (TD) barn. Trots denna högre risk för ADHD är frekvensen av stimulerande läkemedelsbehandling oproportionerligt låg hos barn med DS+ADHD, även om stimulantia är den mest effektiva ADHD-behandlingen och rekommenderas av konsensusriktlinjer för användning hos barn med intellektuell funktionsnedsättning och ADHD.

Därför föreslår utredarna en klinisk pilotprövning för att stödja den första randomiserade kliniska prövningen av stimulerande medicinering hos barn med DS+ADHD. Syftet med denna studie är att informera om provstorleksuppskattningar för den större kliniska prövningen. Alla barn som är inskrivna i studien kommer att slutföra ett omfattande bedömningsbatteri som utvärderar diagnostiska kriterier för ADHD samt beteendemässiga, kognitiva, akademiska och funktionsnedsättningar. Vidare kommer barn att delta i pilotstudien med metylfenidat för att informera om behållna åtgärder och önskad provstorlek för den framtida kliniska prövningen.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att genomföra en liten pilotstudie av stimulerande läkemedelsbehandling (d.v.s. metylfenidat (MPH)) hos barn med DS+ADHD för att informera om provstorleksuppskattningar och effektberäkningar för en större klinisk prövning. Sammanfattningsvis kommer den här studien direkt att ta upp problem relaterat till underutnyttjande av stimulerande behandling hos barn med DS+ADHD, och den har potential att avsevärt förbättra resultaten för cirka 45 000 barn med DS+ADHD i hela landet.

För att uppnå detta, 30 barn med DS+ADHD, i åldrarna 6.00-17.99 år, kommer att bjudas in att delta i en klinisk pilotprövning på två platser. Efter förhandsgranskning för att fastställa studieberättigande kommer barn med DS+ADHD att bedömas vid 14 olika tidpunkter. Det första besöket före medicinering kommer att inkludera baseline-intelligens, diagnostiska, beteendemässiga, kognitiva, hälso- och funktionsbedömningar. Det andra till sjätte besöket kommer att inleda fas 1 av den kliniska pilotprövningen, och under denna tid kommer deltagarna att påbörja den lägsta dosen MPH och titrera stegvis uppåt enligt pediatriska riktlinjer baserat på deltagarens längd och vikt. Veckovisa diagnostiska och hälsobedömningar kommer att genomföras för att övervaka säkerheten och effekten av MPH under denna fas. Vidare kommer denna veckovisa övervakning i slutändan att styra valet av deltagarens optimala dos. Vid det sjunde besöket kommer deltagarna att gå in i fas 2 av den kliniska pilotstudien där de kommer att randomiseras för att få en optimal dos av MPH (som bestäms av de bedömningar som genomförts under titreringsfasen) eller placebo. Detta besök kommer att innebära en upprepning av de flesta av baslinjeåtgärderna. Det åttonde besöket kommer att inleda fas 3 av den kliniska pilotstudien där deltagarna kommer att gå över till studieinterventionen som inte tidigare tilldelats under fas 2. Till exempel kommer en deltagare som tilldelades sin optimala dos under fas 2 att få placebo under fas 2. 3 och vice versa. Vidare kommer detta besök att involvera en upprepning av de bedömningar som genomfördes under fas 2, vilket gör att varje deltagare kan fungera som sin egen kontroll och bidra med data både under en optimal dos av MPH och under placebo.

Innan fas 4 påbörjas kommer MPH icke-svarare eller placebo-responderare att tas bort från studien och remitteras till icke-studie (klinisk) behandling. Deltagare för vilka MPH bedöms vara effektiva och tolererbara baserat på läkares betyg och föräldrar/lärarerapporter kommer att bjudas in att genomgå en öppen studie med sin optimala MPH-dos under en underhållsperiod på sex månader. Under denna fas kommer deltagarna att genomgå månatliga diagnostiska och hälsobedömningar för att övervaka säkerheten och effekten av hans eller hennes optimala dos av MPH. Det sista besöket (vecka 31) kommer att omfatta diagnostiska, beteendemässiga, kognitiva, funktions- och hälsobedömningar för att utvärdera förändringar över tid.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

100

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis MIND Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15203
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av DS genom genetisk testning
  • Ålder 6.00-17.99 år
  • Engelska är huvudspråket
  • Uppfyll kriterier för ADHD på KSADS
  • Uppfyll kriterier för ADHD på Vanderbilt (historiskt eller för närvarande)

Exklusions kriterier:

  • Specifika hjärttillstånd inklusive följande: (1) QTc på baslinje-EKG >470 ms eller QTC > 500 hos patienter med reparerad CHD, enligt EKG; (2) Brugada-mönster som bestämts med EKG; (3) Baslinjepuls eller systoliskt blodtryck > 2 SD över medelvärdet för ålder; (4) Komplett AV-block enligt EKG; (5) Historik av aborterad plötslig hjärtdöd eller oförklarlig synkope enligt medicinsk historia; (6) Historik av en enda ventrikel enligt medicinsk historia; (7) måttlig eller större AV-klaffuppstötning enligt ECHO; (8) måttlig eller större ventrikulär dysfunktion som fastställts av ECHO; (9) Pulmonell hypertoni, definierad som ett genomsnittligt pulmonellt artärtryck eller höger ventrikulärt tryck utan höger ventrikulärt utflödeskanalobstruktion >25 mmHg av ECHO; (10) Användning av en pacemaker (11); Wolff Parkinson White/preventrikulär excitation, bestämt med EKG; (12) Förstoring av höger kammare/avvikelse i höger axel, bestämt med EKG; (13) Intraventrikulär överledningsfördröjning >120 ms hos barn >12 år eller >100 ms hos barn < 8 år, bestämt med EKG hos individer utan tidigare hjärtkirurgi i anamnesen; (14) Höger eller vänster grenblock enligt EKG; (15) Atriell, junctional eller ventrikulär takyarytmi enligt EKG; (16) Frekventa prematura ventrikulära kontraktioner eller prematura förmakssammandragningar enligt EKG; (17) Onormala T-vågor med inversion i V5 och/eller V6, bisarr T-vågsmorfologi, skårade bifasiska T-vågor eller ST-segmentdepression som tyder på ischemi eller inflammation enligt EKG; . Detta kan verifieras i deltagarens EPIC EMR.
  • Barn med psykoser eller bipolär sjukdom baserat på diagnostisk intervju med föräldern.
  • Nonverbal mental ålder mindre än 36 månader (3 år) per förälderrapport.
  • Organisk hjärnskada: Barn får inte ha en historia av huvudtrauma med medvetslöshet, epilepsi eller någon annan organisk störning som kan påverka hjärnans funktion.
  • Behandling med en monoaminoxidashämmare (MAO-hämmare) eller användning av en MAO-hämmare inom 14 dagar.
  • Känd överkänslighet eller allergiska reaktioner mot metylfenidat eller produktkomponenter som bananer (beroende på att bananer fungerar som en aktiv ingrediens i utformningen av projektets studieintervention - Quillivant XR).
  • Eftersom det finns begränsad information om säkerheten för Quillivant XR under graviditet, kommer ett graviditetstest att utföras vid den medicinska skärmen för kvinnliga deltagare som har påbörjat menstruationscykeln. Om graviditet indikeras kommer deltagarens förälder/vårdnadshavare att meddelas, och deltagarna kommer att uteslutas från studien som en försiktighetsåtgärd.
  • Måttlig eller svår obstruktiv sömnapné (OSA) enligt McGill-index på 3 eller högre.
  • Nuvarande användning av ADHD-stimulerande eller icke-stimulerande mediciner.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Faktoriell uppgift
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Vätskebaserad suspension för att matcha färgen och banansmaken på Quillivant XR.
Läkemedel: Placebo
Flytande lösning för att efterlikna färgen och smaken av Quillivant XR.
Aktiv komparator: Quillivant XR
En gång dagligen, långvarig MPH-lösning med följande doseringsscheman: 7,5mg/15mg/22,5mg/30mg för barn 20-25 kg 10mg/20mg/30mg/40mg för barn 26-30kg 10mg/22mg/34mg/46mg för barn > 30 mg
Läkemedel: Quillivant XR
Långvarig flytande lösning av Quillivant XR.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring av ADHD-symtom mätt av föräldrar och lärares rapport på Vanderbilt ADHD Parent and Teacher Rating Scales, jämfört med placebo, under den optimala MPH-doseringsperioden. [ Tidsram: Fas 2, Fas 3 ]
Tidsram: Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
Ett mått på 49 punkter för föräldrar som används för att bedöma föräldrars och lärares uppfattningar om ungdomars skola och sociala funktion. De första 47 objekten bedömer symtom på ouppmärksamhet, hyperaktivitet, kombinerad ouppmärksamhet och hyperaktivitet, oppositionell trotsstörning, beteendestörning och ångest/depression. Dessa poster poängsätts på en skala 0-3 (0 = Aldrig; 1 = Ibland; 2 = Ofta; 3 = Mycket ofta). De följande två punkterna mäter funktionsnedsättning och poängsätts på en 1-5 skala (1 = över medel; 3 = medel; 5 = problematiskt). För båda underskalorna betyder lägre poäng bättre resultat. Data kommer att matas in i SPSS och användas som ett diagnostiskt utfallsmått.
Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
Genomsnittlig storlek på förändring i emotionsreglering mätt av förälders och lärares rapport om BRIEF2, jämfört med placebo, under den optimala MPH-dosperioden. [ Tidsram: Fas 2, Fas 3 ]
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 14 och vecka 30
En 63-punkters betygsskala för föräldrar och lärare som används för att bedöma vardagliga färdigheter som mäter verkställande funktion, inklusive hämning, skiftande uppmärksamhet, emotionell kontroll, initierande uppgifter, problemlösning, arbetsminne och övervakningsaktiviteter. Alla 63-objekt poängsätts på en 3-punktsskala (N = aldrig, S = Ibland, O = Ofta). Poängsättning utförs genom en mjukvara som genererar T-poäng för 13 sub-skalor, med gränsvärden och kliniska intervall identifierade. Lägre poäng på detta mått indikerar bättre resultat. Data kommer att matas in i SPSS och användas som ett beteendemässigt resultatmått.
Baslinje, vecka 12, vecka 14 och vecka 30

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig storleksförändring i externaliserande beteende mätt av föräldrar och lärares rapport på Achenbach Child Behavior Checklist (CBCL/TRF), jämfört med placebo, under den optimala MPH-dosperioden. [ Tidsram: Fas 2, Fas 3 ]
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 14 och vecka 30
En betygsskala med 113 punkter som används för att få föräldrars och lärares betyg av problembeteenden, förutom beskrivningar av ett barns styrkor och utmaningar. Alla objekt poängsätts på en skala 0-2 (0 = Inte sant; 1 = Något sant eller ibland sant; 2 = mycket sant eller ofta sant). T-poäng för 8 sub-skalor med borderline och kliniska intervall genereras och identifieras genom en poängmjukvara, och lägre poäng på detta mått indikerar bättre resultat. Data kommer att matas in i SPSS och användas som ett beteendemässigt resultatmått.
Baslinje, vecka 12, vecka 14 och vecka 30
Genomsnittlig storlek på förändring i beteendereglering mätt av föräldrar och lärares rapport om BRIEF2, jämfört med placebo, under den optimala MPH-dosperioden. [ Tidsram: Fas 2, Fas 3 ]
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 14 och vecka 30
En 63-punkters betygsskala för föräldrar och lärare som används för att bedöma vardagliga färdigheter som mäter verkställande funktion, inklusive hämning, skiftande uppmärksamhet, emotionell kontroll, initierande uppgifter, problemlösning, arbetsminne och övervakningsaktiviteter. Alla 63-objekt poängsätts på en 3-punktsskala (N = aldrig, S = Ibland, O = Ofta). Poängsättning utförs genom en mjukvara som genererar T-poäng för 13 sub-skalor, med gränsvärden och kliniska intervall identifierade. Lägre poäng på detta mått indikerar bättre resultat. Data kommer att matas in i SPSS och användas som ett beteendemässigt resultatmått.
Baslinje, vecka 12, vecka 14 och vecka 30
Frekvens av kliniskt signifikanta hjärthändelser som samlats in av läkare på MPH - kliniskt signifikant förändring från baslinjen i EKG-fynd under MPH-titreringsförsöket [Fas 1] och den optimala MPH-dosunderhållsperioden [Fas 4].
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 10, vecka 22 och vecka 30
Ett EKG kommer att tas med standardamplitud och hastighet (10 mm/mV och 25 mm/sek), och en elektrofysiolog kommer att inspektera det inspelade EKG:et för tillfredsställande kvalitet och fynd. Elektroderna och avledningstrådarna kommer att appliceras på extremiteterna och bröstkorgen med korrekt elektrodplacering. EKG-avläsningarna kommer att användas för att bedöma den kardiovaskulära säkerheten av behandling med stimulerande läkemedel bland deltagarna. Data kommer att granskas av en kardiolog och föras in i SPSS för att fungera som en säkerhetsåtgärd.
Baslinje, vecka 8, vecka 10, vecka 22 och vecka 30
Frekvens av kliniskt signifikanta hjärthändelser på MPH - kliniskt signifikanta förändringar för hjärtfrekvens (HR) under MPH-titreringsstudien [Fas 1] och MPH-dosunderhållsperioden [Fas 4].
Tidsram: Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
HR kommer att bedömas och samlas in av utbildad studiepersonal och kliniskt signifikanta förändringar kommer att spåras och bedömas baserat på deltagarens ålder.
Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
Frekvens av kliniskt signifikanta hjärtförekomster på MPH - kliniskt signifikanta förändringar för blodtryck (BP) under MPH-titreringsstudien [Fas 1] och MPH-doseringsperioden [Fas 4].
Tidsram: Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
BP-mätning kommer att förvärvas av utbildad studiepersonal eller medicinsk personal och kliniskt signifikanta förändringar kommer att spåras och bedömas baserat på deltagarens ålder och längd.
Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
Genomsnittlig storlek på förändring i hjärtfrekvens (HR) jämfört med deltagarnas baslinje före försöket, på maximal dos av MPH som erhölls under MPH-titreringsförsöket [Fas 1] och under den optimala MPH-dosperioden [Fas 4].
Tidsram: Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
HR kommer att förvärvas vid varje besök och jämföras med baslinjemätningar baserat på deltagarens ålder.
Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
Genomsnittlig förändring av systoliskt blodtryck (SBP) jämfört med deltagarnas baslinje före försöket, på maximal dos av MPH som erhölls under MPH-titreringsförsöket [Fas 1] och under den optimala MPH-dosunderhållsperioden [Fas 4].
Tidsram: Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
SBP kommer att förvärvas vid varje besök och jämföras med baslinjemätningar baserat på deltagarens ålder och längd.
Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
Genomsnittlig storlek på förändring i diastoliskt blodtryck (DBP) jämfört med deltagarnas baslinje före försöket, på maximal dos av MPH som erhölls under MPH-titreringsförsöket [Fas 1] och under den optimala MPH-dosperioden [Fas 4].
Tidsram: Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
DBP kommer att förvärvas vid varje besök och jämföras med baslinjemätning baserat på deltagarens ålder och längd.
Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
Frekvens av föräldraklassade MPH-biverkningar
Tidsram: Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30
En 19-punkts föräldravärderingsskala som används för att bedöma kända biverkningar kommer att administreras vid varje besök med hjälp av en 4-punktsskala (0-Ingen, 1-Lätt, 2-Måttlig, 3-Svår). En medicinsk intervju kommer att genomföras för att diskutera biverkningar utanför omfattningen av denna mätning och eventuella oväntade eller orelaterade biverkningar eller biverkningar,
Baslinje, vecka 2-14, vecka 18, 22, 26 och 30

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i föräldrarnas stress från baslinjen mätt av föräldrarnas rapport på Family Impact Questionnaire (FIQ).
Tidsram: Baslinje, vecka 6, vecka 7, vecka 31
Ett 50-objekt föräldrarapport som är utformat för att mäta föräldrars stress utöver stressen med att uppfostra ett barn med en utvecklingsstörning, särskilt hur barnet positivt och negativt påverkar föräldraskap, sociala relationer, ekonomi och, i förekommande fall, syskon och äktenskap. de första 48 objekten får 1-4 (1 = Inte alls; 2 = Något; 3 = Mycket; 4 = Väldigt mycket), och objekten 48 och 49 får 1-7 (1 = Mycket lättare; 2 = Lättare; 3 = Lite lättare; 4 = Ungefär likadant; 5 = Lite svårare; 6 = Svårare; 7 = Mycket svårare). Fem poster på måttet är omvänt poängsatta. Poängsättning ger T-poäng för 7 underskalor, med lägre poäng som indikerar bättre resultat. Data kommer att matas in i SPSS och användas som ett mått på föräldrastress.
Baslinje, vecka 6, vecka 7, vecka 31

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbetspartners

University of California, Davis
University of Pittsburgh Medical Center
Boston Children's Hospital, Boston, MA, USA

Utredare

  • Huvudutredare: Tanya Froehlich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Huvudutredare: Kathleen Angkustsiri, MD, University of California Davis MIND Institute
  • Huvudutredare: Anna Esbensen, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Huvudutredare: Benjamin Handen, MD, University of Pittsburgh Medical Center
  • Huvudutredare: Sabrina Sargado, MD, Boston Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 oktober 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2020

Första postat (Faktisk)

7 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2019-1016 (M D Anderson Cancer Center)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Forskargruppen kommer att lägga in information i den kliniska prövningsjournalen minst en gång per år och kommer att ange resultaten av de primära resultaten inom ett år efter det att prövningen avslutats.

Datauppsättningen som genereras och delas kommer att innehålla avidentifierad demografisk information, betygsskalor för föräldrar och lärare, biverkningar och vitala tecken, hjärtövervakning och blindade kliniska globala intryck. Datauppsättningen kommer att inkludera alla sammansatta variabler och poäng, utan identifierande information. Data och tillhörande dokumentation kommer endast att göras tillgängliga för användare under ett datadelningsavtal.

Tidsram för IPD-delning

På grund av arten av datainsamling i en blindad randomiserad klinisk prövning kommer data att göras tillgängliga efter avslutad provtagning och primäranalys. Data kommer också att arkiveras i enlighet med de vetenskapliga tidskrifter där rapporter från projektet publiceras.

Inför publicering kommer resultaten från projektet att delas brett vid konferenser där professionella deltar i interventionsarbete med barn med intellektuella och utvecklingsstörningar, och vid vetenskapliga möten med forskare med fokus på intellektuella och utvecklingsstörningar.

Kriterier för IPD Sharing Access

Data kommer att delas vid slutförandet av projektet enligt alla NIH-riktlinjer. Vidare kan data komma att delas med kollegor på andra platser i framtiden, men endast under villkor som specificeras av IRB:erna vid de deltagande universiteten och forskningsanläggningarna, och på ett sätt som överensstämmer med skriftligt informerat samtycke från deltagarna.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera