다운증후군 아동의 ADHD 치료 평가 (TEAM-DS)
다운증후군 아동의 ADHD 평가 및 약물치료 평가
다운 증후군(DS)이 있는 어린이는 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD) 유병률이 일반적으로 발달하는(TD) 어린이보다 3-5배 더 높습니다. 이러한 ADHD 위험이 더 높음에도 불구하고, 각성제가 가장 효과적인 ADHD 치료법이고 지적 장애 및 ADHD가 있는 아동에게 사용하기 위한 합의된 지침에 의해 권장됨에도 불구하고, DS+ADHD 아동의 각성제 치료 비율은 불균형적으로 낮습니다.
따라서 조사관은 DS+ADHD 아동을 대상으로 자극제 약물의 첫 번째 무작위 임상 시험을 지원하기 위한 파일럿 임상 시험을 제안합니다. 이 연구의 목적은 더 큰 규모의 임상 시험에 대한 샘플 크기 추정치를 알리는 것입니다. 연구에 등록한 모든 어린이는 ADHD 진단 기준과 행동, 인지, 학업 및 기능 장애를 평가하는 포괄적인 평가 배터리를 완료합니다. 또한 어린이는 파일럿 메틸페니데이트 임상 시험에 참여하여 향후 임상 시험을 위해 유지된 측정 및 원하는 샘플 크기를 알릴 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 DS+ADHD가 있는 소아에서 각성제 약물 치료(즉, 메틸페니데이트(MPH))의 소규모 파일럿 임상 시험을 수행하여 더 큰 규모의 임상 시험을 위한 표본 크기 추정치 및 검정력 계산을 알리는 것입니다. 요컨대, 이 연구는 DS+ADHD 아동의 자극제 치료 부족과 관련된 문제를 직접적으로 다룰 것이며 전국적으로 DS+ADHD 아동 약 45,000명의 결과를 크게 개선할 수 있는 잠재력이 있습니다.
이를 달성하기 위해 6.00-17.99세 사이의 DS+ADHD 아동 30명 년, 두 사이트에서 파일럿 임상 시험에 참여하도록 초대됩니다. 연구 적격성을 결정하기 위한 사전 스크리닝 후 DS+ADHD가 있는 아동은 14개의 다른 시점에서 평가됩니다. 첫 번째 투약 전 방문에는 기본 지능, 진단, 행동, 인지, 건강 및 기능 평가가 포함됩니다. 두 번째에서 여섯 번째 방문은 파일럿 임상 시험의 1단계를 시작하며 이 기간 동안 참가자는 MPH의 최저 용량을 시작하고 참가자의 키와 체중을 기준으로 소아과 지침에 따라 점진적으로 상향 조정합니다. 주간 진단 및 건강 평가는 이 단계에서 MPH의 안전성과 효능을 모니터링하기 위해 수행됩니다. 또한, 이 주간 모니터링은 궁극적으로 참가자의 최적 용량 선택을 안내합니다. 7번째 방문에서 참가자는 최적의 MPH 용량(적정 단계 동안 수행된 평가에 의해 결정됨) 또는 위약을 받도록 무작위 배정되는 파일럿 임상 시험의 2단계에 진입합니다. 이 방문에는 대부분의 기본 조치가 반복됩니다. 여덟 번째 방문은 참가자가 2단계 동안 이전에 할당되지 않은 연구 개입으로 교차하는 파일럿 임상 시험의 3단계를 시작합니다. 예를 들어, 2단계 동안 자신의 최적 용량을 할당받은 참가자는 2단계 동안 위약을 받게 됩니다. 3, 그 반대도 마찬가지입니다. 또한, 이 방문에는 2단계 동안 수행된 평가의 반복이 포함되어 각 참가자가 자신의 통제 역할을 하여 최적의 MPH 용량과 위약을 사용하는 동안 데이터를 제공할 수 있습니다.
4상을 시작하기 전에 MPH 비반응자 또는 위약 반응자는 연구에서 제외되고 비연구(임상) 치료를 위해 의뢰됩니다. 임상의 평가 및 부모/교사 보고서를 기반으로 MPH가 효과적이고 견딜 수 있다고 판단되는 참가자는 6개월 유지 기간 동안 최적의 MPH 용량으로 공개 라벨 시험을 받도록 초대됩니다. 이 단계에서 참가자는 최적의 MPH 복용량의 안전성과 효능을 모니터링하기 위해 매월 진단 및 건강 평가를 받게 됩니다. 최종 방문(31주차)에는 시간 경과에 따른 변화를 평가하기 위한 진단, 행동, 인지, 기능 및 건강 평가가 포함됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Emily K Hoffman, MEd
- 전화번호: 513-803-3641
- 이메일: Emily.Hoffman1@cchmc.org
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- 완전한
- University of California Davis MIND Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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연락하다:
- Marie Canty
- 전화번호: 617-919-6809
- 이메일: marie.canty@childrens.harvard.edu
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연락하다:
- Sabrina Sargado, MD
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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연락하다:
- Emily K Hoffman, MEd
- 전화번호: 513-803-3641
- 이메일: Emily.Hoffman1@cchmc.org
-
연락하다:
- Anna Esbensen, PhD
-
연락하다:
- Tanya Froehlich, MD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15203
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center
-
연락하다:
- Sarah McAuliffe-Bellin, MEd
- 전화번호: 412-235-5447
- 이메일: mcausj@upmc.edu
-
연락하다:
- Emily Haus-McCarthy, OTD, OTR/L
- 전화번호: 724-996-5927
- 이메일: hausmccarthy@upmc.edu
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연락하다:
- Benjamin Handen, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 유전자 검사를 통한 DS의 문서화된 진단
- 6.00-17.99세
- 영어가 기본 언어입니다.
- KSADS에서 ADHD 기준 충족
- Vanderbilt에서 ADHD 기준 충족(과거 또는 현재)
제외 기준:
- 다음을 포함하는 특정 심장 상태: (1) ECG에 의해 결정된 바와 같이 수리된 CHD 환자에서 기준선 ECG > 470ms 또는 QTC > 500의 QTc; (2) ECG에 의해 결정된 Brugada 패턴; (3) 기준선 심박수 또는 수축기 혈압 > 연령 평균보다 2SD 이상; (4) ECG에 의해 결정된 완전한 AV 차단; (5) 병력에 의해 결정된 중단된 심장 돌연사 또는 설명되지 않는 실신의 병력; (6) 병력에 의해 결정된 단심실의 병력; (7) ECHO에 의해 결정된 중등도 이상의 AV 판막 역류; (8) ECHO에 의해 결정된 중등도 이상의 심실 기능장애; (9) ECHO에 의한 우심실 유출관 폐쇄 >25mmHg가 없는 평균 폐동맥압 또는 우심실압으로 정의되는 폐고혈압; (10) 페이스메이커(11)의 사용; 울프 파킨슨 화이트/심실전 흥분, ECG에 의해 결정됨; (12) ECG에 의해 결정된 우심실 확장/우축 편차; (13) 사전 심장 수술 이력이 없는 개인의 ECG에 의해 결정된 바와 같이, >12세 아동에서 >120ms 또는 >100ms 아동에서 >100ms의 심실내 전도 지연; (14) ECG에 의해 결정된 오른쪽 또는 왼쪽 번들 분기 블록; (15) ECG에 의해 결정된 심방, 접합부 또는 심실 빈맥; (16) ECG에 의해 결정된 잦은 조기 심실 수축 또는 조기 심방 수축; (17) V5 및/또는 V6에서 반전을 동반한 비정상 T파, 기괴한 T파 형태, 노치가 있는 2상 T파, 또는 ECG에 의해 결정된 허혈 또는 염증을 암시하는 ST 분절 함몰; . 참가자의 EPIC EMR에서 확인할 수 있습니다.
- 부모와의 진단 면담에 근거한 정신병 또는 양극성 장애가 있는 아동.
- 부모 보고서당 36개월(3년) 미만의 비언어적 정신 연령.
- 기질적 뇌 손상: 아동은 의식 상실, 간질 또는 뇌 기능에 영향을 미칠 수 있는 기타 기질적 장애를 동반한 두부 외상 병력이 없어야 합니다.
- 모노아민 옥시다제 억제제(MAOI)로 치료하거나 14일 이내에 MAOI를 사용합니다.
- 메틸페니데이트 또는 바나나와 같은 제품 구성 요소에 대한 알려진 과민성 또는 알레르기 반응(프로젝트의 연구 중재 - Quillivant XR 공식화에서 활성 성분으로 작용하는 바나나로 인해).
- 임신 중 Quillivant XR의 안전성에 대한 정보가 제한적이므로 월경 주기를 시작한 여성 참여자를 대상으로 의료 화면에서 임신 테스트를 실시합니다. 임신이 표시되면 참가자의 부모/보호자에게 통보되며 참가자는 예방 조치로 연구에서 제외됩니다.
- McGill 지수가 3 이상으로 평가한 중등도 또는 중증의 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA).
- 현재 ADHD 자극제 또는 비자극제 약물 사용.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 요인 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
Quillivant XR의 색상 및 바나나 맛과 일치하는 액체 기반 서스펜션.
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Quillivant XR의 색상과 맛을 모방하는 액체 용액.
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활성 비교기: 퀼리번트 XR
1일 1회, 다음 투여 일정으로 지속되는 MPH 솔루션: 7.5mg/15mg/22.5mg/30mg
어린이용 20-25kg 10mg/20mg/30mg/40mg 어린이용 26-30kg 어린이용 10mg/22mg/34mg/46mg > 30 mg
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Quillivant XR의 오래 지속되는 액체 솔루션.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Vanderbilt ADHD 학부모 및 교사 평가 척도에 대한 부모 및 교사 보고서에 의해 측정된 ADHD 증상의 변화의 평균 크기는 최적의 MPH 투여 기간 동안 위약과 비교됩니다. [ 기간: 2단계, 3단계 ]
기간: 기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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청소년의 학교 및 사회적 기능에 대한 부모 및 교사의 인식을 평가하는 데 사용되는 49개 항목의 부모 보고 측정.
처음 47개 문항은 부주의, 과잉행동, 부주의와 과잉행동의 결합, 적대적 반항 장애, 품행 장애, 불안/우울의 증상을 평가합니다.
이러한 항목은 0-3 척도(0 = 전혀 없음, 1 = 가끔 있음, 2 = 자주 있음, 3 = 매우 자주 있음)로 점수가 매겨집니다.
다음 두 항목은 수행 장애를 측정하고 1-5 척도로 점수가 매겨집니다(1 = 평균 이상, 3 = 평균, 5 = 문제가 있음).
두 하위 척도 모두 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
데이터는 SPSS에 입력되어 진단 결과 측정으로 사용됩니다.
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기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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최적의 MPH 투여 기간 동안 위약과 비교하여 BRIEF2에 대한 학부모 및 교사 보고서에 의해 측정된 감정 조절의 평균 변화 크기. [ 기간: 2단계, 3단계 ]
기간: 기준선, 12주차, 14주차 및 30주차
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억제, 주의 전환, 감정 조절, 작업 시작, 문제 해결, 작업 기억 및 모니터링 활동을 포함하여 실행 기능을 측정하는 일상적인 기술을 평가하는 데 사용되는 63개 항목의 부모 및 교사 등급 척도.
총 63개 항목은 3개 항목 척도(N = 전혀 없음, S = 가끔 있음, O = 자주 있음)로 채점됩니다.
경계선 및 임상 범위가 확인된 13개 하위 척도에 대한 T-점수를 생성하는 소프트웨어를 통해 채점을 수행합니다.
이 척도의 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
데이터는 SPSS에 입력되어 행동 결과 측정으로 사용됩니다.
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기준선, 12주차, 14주차 및 30주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최적의 MPH 투여 기간 동안 위약과 비교하여 Achenbach 아동 행동 체크리스트(CBCL/TRF)에 대한 부모 및 교사 보고서에 의해 측정된 외부화 행동의 평균 크기 변화. [ 기간: 2단계, 3단계 ]
기간: 기준선, 12주차, 14주차 및 30주차
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자녀의 강점과 어려움에 대한 설명과 함께 문제 행동에 대한 부모와 교사의 평가를 얻기 위해 사용되는 113개 항목 평가 척도.
모든 항목은 0-2 척도(0 = 사실이 아님, 1 = 다소 사실 또는 때때로 사실, 2 = 매우 사실 또는 종종 사실)로 점수가 매겨집니다.
경계선 및 임상 범위가 있는 8개의 하위 척도에 대한 T-점수는 채점 소프트웨어를 통해 생성 및 식별되며 이 척도의 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
데이터는 SPSS에 입력되어 행동 결과 측정으로 사용됩니다.
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기준선, 12주차, 14주차 및 30주차
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최적의 MPH 투여 기간 동안 위약과 비교하여 BRIEF2에 대한 부모 및 교사 보고서에 의해 측정된 행동 조절의 평균 변화 크기. [ 기간: 2단계, 3단계 ]
기간: 기준선, 12주차, 14주차 및 30주차
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억제, 주의 전환, 감정 조절, 작업 시작, 문제 해결, 작업 기억 및 모니터링 활동을 포함하여 실행 기능을 측정하는 일상적인 기술을 평가하는 데 사용되는 63개 항목의 부모 및 교사 등급 척도.
총 63개 항목은 3개 항목 척도(N = 전혀 없음, S = 가끔 있음, O = 자주 있음)로 채점됩니다.
경계선 및 임상 범위가 확인된 13개 하위 척도에 대한 T-점수를 생성하는 소프트웨어를 통해 채점을 수행합니다.
이 척도의 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
데이터는 SPSS에 입력되어 행동 결과 측정으로 사용됩니다.
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기준선, 12주차, 14주차 및 30주차
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MPH에서 임상적으로 유의한 의사가 수집한 심장 발생 빈도 - MPH 적정 시험[1단계] 및 최적의 MPH 용량 유지 기간[4단계] 동안 ECG 소견의 기준선에서 임상적으로 유의한 변화.
기간: 기준선, 8주차, 10주차, 22주차, 30주차
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표준 진폭과 속도(10mm/mV 및 25mm/초)에서 ECG를 획득하고 전기생리학자가 기록된 ECG를 검사하여 만족스러운 품질과 결과를 확인합니다.
전극과 리드 와이어는 사지와 가슴에 적절한 리드 배치와 함께 적용됩니다. ECG 판독값은 참가자들 사이에서 흥분제 약물 치료의 심혈관 안전성을 평가하는 데 사용됩니다.
데이터는 심장전문의가 검토하고 SPSS에 입력하여 안전 결과를 측정합니다.
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기준선, 8주차, 10주차, 22주차, 30주차
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MPH에서 임상적으로 중요한 심장 발생 빈도 - MPH 적정 시험[1상] 및 MPH 용량 유지 기간[4상] 동안 심박수(HR)에 대한 임상적으로 유의한 변화.
기간: 기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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HR은 훈련된 연구 직원에 의해 평가 및 수집되며 임상적으로 중요한 변화는 참가자의 연령에 따라 추적 및 평가됩니다.
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기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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MPH에서 임상적으로 유의미한 심장 발생 빈도 - MPH 적정 시험[1상] 및 MPH 용량 유지 기간[4상] 동안 혈압(BP)에 대한 임상적으로 유의미한 변화.
기간: 기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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BP 측정은 숙련된 연구 직원 또는 의료진이 획득하고 임상적으로 중요한 변화는 참가자의 나이와 키를 기준으로 추적 및 평가됩니다.
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기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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MPH 적정 시험[1단계] 및 최적의 MPH 용량 유지 기간[4단계] 동안 받은 MPH의 최대 용량에 대해 참가자의 사전 시험 기준선과 비교한 심박수(HR) 변화의 평균 크기.
기간: 기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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HR은 방문할 때마다 획득하고 참가자의 연령을 기준으로 기준선 측정과 비교합니다.
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기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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MPH 적정 시험[1단계] 및 최적의 MPH 용량 유지 기간[4단계] 동안 받은 MPH의 최대 용량에 대해 참가자의 시험 전 기준선과 비교한 수축기 혈압(SBP)의 평균 변화 크기.
기간: 기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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SBP는 방문할 때마다 획득하고 참가자의 나이와 키를 기준으로 기준 측정과 비교합니다.
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기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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MPH 적정 시험[1단계] 및 최적의 MPH 용량 유지 기간[4단계] 동안 받은 MPH의 최대 용량에 대해 참가자의 시험 전 기준선과 비교한 이완기 혈압(DBP)의 평균 변화 크기.
기간: 기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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DBP는 방문할 때마다 수집되며 참가자의 나이와 키를 기준으로 기준선 측정과 비교됩니다.
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기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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부모 평가 MPH 부작용의 빈도
기간: 기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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알려진 부작용을 평가하기 위해 사용되는 19개 항목 부모 평가 척도는 4개 항목 척도(0-없음, 1-경증, 2-중등도, 3-심각)를 사용하여 각 방문 시 시행됩니다.
이 측정 범위를 벗어난 부작용 및 예상치 못한 또는 관련 없는 부작용 또는 이상 반응을 논의하기 위해 의료 면담을 실시합니다.
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기준선, 2-14주, 18, 22, 26, 30주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FIQ(Family Impact Questionnaire)에 대한 부모 보고서로 측정한 기준선에서 부모 스트레스의 변화.
기간: 기준선, 6주차, 7주차, 31주차
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발달 장애가 있는 자녀를 양육하는 스트레스를 넘어서는 부모의 스트레스를 측정하기 위해 고안된 50개 항목의 부모 보고서 측정, 특히 자녀가 양육, 사회적 관계, 재정 및 해당되는 경우 형제자매 및 결혼에 긍정적 및 부정적 영향을 미치는 방식. 처음 48개 항목은 1~4점(1 = 전혀 아님, 2 = 다소; 3 = 많이, 4 = 매우 많이)으로 채점되고 48 및 49 항목은 1~7점(1 = 훨씬 더 쉬움, 2 = 더 쉬움, 3=약간 쉬움, 4=대략, 5=조금 더 어려움, 6=더 어려움, 7=훨씬 더 어려움).
척도의 5개 항목이 역점수됩니다.
채점은 7개의 하위 척도에 대한 T-점수를 산출하며 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
데이터는 SPSS에 입력되고 부모의 스트레스 결과 측정으로 사용됩니다.
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기준선, 6주차, 7주차, 31주차
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Tanya Froehlich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 수석 연구원: Kathleen Angkustsiri, MD, University of California Davis MIND Institute
- 수석 연구원: Anna Esbensen, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 수석 연구원: Benjamin Handen, MD, University of Pittsburgh Medical Center
- 수석 연구원: Sabrina Sargado, MD, Boston Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2019-1016 (기타 식별자: M D Anderson Cancer Center)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
연구팀은 최소 1년에 1회 이상 임상시험 기록에 정보를 입력하고 임상시험 완료 후 1년 이내에 1차 결과 결과를 입력한다.
생성 및 공유되는 데이터 세트에는 비식별 인구 통계 정보, 부모 및 교사 등급 척도, 부작용 및 활력 징후, 심장 모니터링 및 블라인드 임상 글로벌 인상이 포함됩니다. 데이터 세트에는 식별 정보가 포함되지 않은 모든 복합 변수와 점수가 포함됩니다. 데이터 및 관련 문서는 데이터 공유 계약에 따라 사용자에게만 제공됩니다.
IPD 공유 기간
맹검 무작위 임상 시험의 데이터 수집 특성으로 인해 샘플링 및 1차 분석이 완료되면 데이터를 사용할 수 있습니다. 데이터는 또한 프로젝트 보고서가 게시되는 과학 저널에 따라 보관됩니다.
출판 전에 프로젝트의 결과는 지적 및 발달 장애가 있는 아동과 중재 작업을 수행하는 전문가가 참석하는 회의와 지적 및 발달 장애에 초점을 맞춘 연구원이 참석하는 과학 회의에서 광범위하게 공유될 것입니다.
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ADHD에 대한 임상 시험
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Wuhan Sports University종료됨ADHD | ADHD - 복합형 | ADHD - 부주의 유형 | ADHD - 과잉 행동을 동반한 주의력 결핍 장애 | 특히 실행 기능 장애가 있는 ADHD중국
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King's College LondonSouth London and Maudsley NHS Foundation Trust초대로 등록
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University of Milano BicoccaIRCCS Eugenio Medea완전한
퀼리번트 XR에 대한 임상 시험
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Seattle Children's HospitalPfizer완전한
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VA Office of Research and DevelopmentVA New York Harbor Healthcare System; VA Boston Healthcare System; Portland VA Medical Center 그리고 다른 협력자들모병
-
Envisia Therapeutics완전한