Utveckling av ORCA Communication Measure for Rett Syndrome (Rett-ORCA)

Denna studie kommer att utveckla Observer-Reported Communication Ability Measure (ORCA), ursprungligen validerad för Angelmans syndrom, för att på lämpligt sätt fånga kommunikationsförmåga hos individer med Retts syndrom. ORCA-måttet är ett vårdgivarerapporterat frågeformulär som samlar vårdgivares observationer av deras barns kommunikationsförmåga inklusive uttrycksfull, receptiv och pragmatisk kommunikation. Målet med studien är att generera ett validerat verktyg för att heltäckande utvärdera kommunikation vid Retts syndrom och skapa ett viktigt slutpunkt för användning i kliniska prövningar.

I fas 1 kommer en hybrid metod för att framkalla koncept och kognitiva tester att ske med vårdgivare för att utvärdera det befintliga ORCA-måttet och utvärdera ORCA-innehållets validitet. Cirka 20 föräldrar/vårdgivare till individer med Retts syndrom kommer att delta i kvalitativa djupintervjuer. ORCA-måttet, instruktionerna, återkallningsperioden och svarsvalen kommer att utvärderas.

I fas 2 kommer psykometriska egenskaper inklusive tillförlitlighet, golv-/takeffekter, konstruktionsvaliditet och test-omtest att utvärderas med cirka 250 vårdgivare-föräldrar till individer med Retts syndrom. Vårdgivare kommer också att fylla i ytterligare frågeformulär för att möjliggöra jämförelse mellan ORCA-åtgärden och befintliga åtgärder. Analytiker kommer att använda en mängd olika statistiska metoder för att utvärdera de psykometriska egenskaperna hos ORCA-måttet vid Retts syndrom.