- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04920110
Desarrollo de la Medida de Comunicación ORCA para el Síndrome de Rett (Rett-ORCA)
Validación de la medida de capacidad de comunicación informada por el observador (ORCA) en el síndrome de Rett
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio desarrollará la Medida de la capacidad de comunicación informada por el observador (ORCA), originalmente validada para el síndrome de Angelman, para capturar adecuadamente las habilidades de comunicación en personas con síndrome de Rett. La Medida ORCA es un cuestionario informado por el cuidador que recopila las observaciones del cuidador sobre las habilidades de comunicación de su hijo, incluida la comunicación expresiva, receptiva y pragmática. El objetivo del estudio es generar una herramienta validada para evaluar de manera integral la comunicación en el síndrome de Rett y crear un criterio de valoración importante para su uso en ensayos clínicos.
En la fase 1, se realizará un enfoque híbrido para la elicitación de conceptos y las pruebas cognitivas con los cuidadores para evaluar la medida ORCA existente y evaluar la validez del contenido de ORCA. Aproximadamente 20 padres/cuidadores de personas con síndrome de Rett participarán en entrevistas cualitativas en profundidad. Se evaluarán la medida ORCA, las instrucciones, el período de recuperación y las opciones de respuesta.
En la fase 2, las propiedades psicométricas, incluida la fiabilidad, los efectos suelo/techo, la validez del constructo y la prueba-reprueba, se evaluarán con aproximadamente 250 padres-cuidadores de personas con síndrome de Rett. Los cuidadores también completarán cuestionarios adicionales para permitir la comparación entre la medida ORCA y las medidas existentes. Los analistas utilizarán una variedad de métodos estadísticos para evaluar las propiedades psicométricas de la medida ORCA en el síndrome de Rett.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27701
- Duke University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Padre o cuidador de al menos 18 años de edad, con una niña, de 2 años o más, diagnosticada con síndrome de Rett confirmado por una mutación genética MECP2 causante de la enfermedad.
- Fluidez en el idioma inglés
- Actualmente vive con el niño con síndrome de Rett
- Capacidad y disposición para participar en todas las actividades del estudio.
- Acceso a un teléfono y/o acceso a un dispositivo con acceso a Internet que sea capaz de admitir la realización de encuestas electrónicas
Criterio de exclusión:
- Padre o cuidador con condición clínicamente significativa o situación que lo haga no apto para el estudio, a juicio del personal investigador.
- Padre o cuidador de un niño con síndrome de Rett que también tiene otro diagnóstico además del síndrome de Rett.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Fase 1: Entrevistas Cualitativas
Aproximadamente 20 padres/cuidadores discutirán las habilidades de comunicación típicas de su ser querido y completarán la medida ORCA para determinar su validez de contenido a través de un enfoque híbrido de obtención de conceptos y pruebas cognitivas.
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Fase 2: Evaluación transversal de las propiedades psicométricas
Aproximadamente 250 padres/cuidadores completarán la medida ORCA y medidas adicionales para determinar sus propiedades psicométricas, incluida la fiabilidad, los efectos suelo/techo y la validez de construcción.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medida de la capacidad de comunicación informada por el observador (ORCA)
Periodo de tiempo: 1 año
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Usando una metodología cualitativa y cuantitativa, la medida ORCA existente se evaluará para su uso en el síndrome de Rett y se modificará si es necesario.
La medida ORCA produce una puntuación única que es una estimación del nivel general de capacidad de comunicación de un individuo.
Las puntuaciones más altas de ORCA reflejan una mayor capacidad de comunicación; el dominio de tipos de comunicación expresivos, receptivos y pragmáticos y vocabularios más elevados para palabras verbales y símbolos en dispositivos de asistencia.
El rango de puntuación T de ORCA es de 26,82 a 83,24.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Bryce B Reeve, PhD, Duke University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Otros números de identificación del estudio
- ORCA-101-RSRT
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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