Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvikling af ORCA Communication Measure for Rett Syndrome (Rett-ORCA)

20. april 2022 opdateret af: Rett Syndrome Research Trust

Validering af Observer-Reported Communication Ability (ORCA)-målet i Rett Syndrome

Denne måling valideringsundersøgelse vil bruge kvalitativ og kvantitativ metodologi til at evaluere Observer-Reported Communication Ability Measure (ORCA), for på passende måde at fange kommunikationsevner hos personer med Rett syndrom. ORCA-målet er et spørgeskema rapporteret af omsorgsgivere, der indsamler observationer fra omsorgspersoner af deres barns kommunikationsevner, herunder udtryksfulde, receptive og pragmatiske kommunikationstyper. Pårørende vil deltage via telefoninterviews og online-undersøgelser. Der vil blive tilmeldt cirka 270 deltagere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil udvikle Observer-Reported Communication Ability Measure (ORCA), oprindeligt valideret for Angelmans syndrom, for på passende vis at fange kommunikationsevner hos personer med Rett syndrom. ORCA-målet er et spørgeskema rapporteret af omsorgsgivere, der indsamler observationer fra omsorgspersoner af deres barns kommunikationsevner, herunder udtryksfuld, receptiv og pragmatisk kommunikation. Målet med undersøgelsen er at generere et valideret værktøj til omfattende vurdering af kommunikation i Retts syndrom og skabe et vigtigt endepunkt til brug i kliniske forsøg.

I fase 1 vil en hybrid tilgang til konceptfremkaldelse og kognitiv test forekomme med omsorgspersoner for at vurdere det eksisterende ORCA-mål og evaluere ORCA-indholdets validitet. Cirka 20 forældre/plejere til personer med Rett syndrom vil deltage i kvalitative dybdeinterviews. ORCA-mål, instruktioner, tilbagekaldelsesperiode og svarvalg vil blive evalueret.

I fase 2 vil psykometriske egenskaber, herunder reliabilitet, gulv/loft-effekter, konstruktionsvaliditet og test-gentest blive evalueret med cirka 250 omsorgspersoner-forældre til personer med Rett syndrom. Pårørende vil også udfylde yderligere spørgeskemaer for at muliggøre sammenligning mellem ORCA-foranstaltningen og eksisterende tiltag. Analytikere vil bruge en række statistiske metoder til at evaluere de psykometriske egenskaber af ORCA-målet i Rett syndrom.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

272

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27701
        • Duke University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forældre/plejere til personer med Rett syndrom bekræftet af en MECP2 genetisk mutation, som taler flydende engelsk.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forælder eller omsorgsperson på mindst 18 år, med et kvindeligt barn på 2 år eller ældre, diagnosticeret med Rett syndrom bekræftet af en sygdomsfremkaldende MECP2 genetisk mutation.
  • Flydende i det engelske sprog
  • Bor i øjeblikket sammen med barnet med Rett syndrom
  • Evne og vilje til at deltage i alle studieaktiviteter.
  • Adgang til en telefon og/eller adgang til en enhed med internetadgang, der er i stand til at understøtte elektronisk undersøgelsesudfyldelse

Ekskluderingskriterier:

  • Forælder eller omsorgsperson med klinisk signifikant tilstand eller situation, der gør dem ikke egnede til undersøgelsen, efter forskningspersonalets vurdering.
  • Forælder eller omsorgsperson til et barn med Rett syndrom, som også har en anden diagnose ud over Rett syndrom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Fase 1: Kvalitative interviews
Cirka 20 forældre/plejere vil diskutere typiske kommunikationsevner hos deres elskede og fuldføre ORCA-målet for at bestemme dets indholdsgyldighed gennem en hybrid tilgang til konceptfremkaldelse og kognitiv testning.
Fase 2: Tværsnitsvurdering af psykometriske egenskaber
Cirka 250 forældre/plejere vil fuldføre ORCA-målet og yderligere foranstaltninger for at bestemme dets psykometriske egenskaber, herunder pålidelighed, gulv/loft-effekter og konstruktionsvaliditet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Observer-rapporteret kommunikationsevnemål (ORCA)
Tidsramme: 1 år
Ved hjælp af kvalitativ og kvantitativ metodologi vil den eksisterende ORCA-måling blive evalueret til brug ved Retts syndrom og modificeret om nødvendigt. ORCA-målet producerer en enkelt score, der er et estimat af en persons samlede niveau af kommunikationsevne. Højere ORCA-score afspejler større kommunikationsevne; beherskelse af ekspressive, modtagelige og pragmatiske kommunikationstyper og højere ordforråd for verbale ord og symboler på hjælpemidler. ORCA T-score-intervallet er fra 26,82 til 83,24.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rett Syndrome Research Trust

Samarbejdspartnere

Duke University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bryce B Reeve, PhD, Duke University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

2. juli 2021

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

10. februar 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

10. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2021

Først opslået (FAKTISKE)

9. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

22. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ORCA-101-RSRT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner