レット症候群のORCAコミュニケーション手段の開発 (Rett-ORCA)

この研究では、レット症候群の個人のコミュニケーション能力を適切に把握するために、もともとアンジェルマン症候群で検証されたオブザーバー報告コミュニケーション能力測定 (ORCA) を開発します。 ORCA Measure は、表現力、受容力、実用的なコミュニケーションを含む、子供のコミュニケーション能力に関する保護者の観察を収集する、保護者が報告するアンケートです。 この研究の目的は、レット症候群におけるコミュニケーションを包括的に評価し、臨床試験で使用するための重要なエンドポイントを作成するための検証済みツールを作成することです。

フェーズ 1 では、既存の ORCA 測定値を評価し、ORCA コンテンツの有効性を評価するために、概念の抽出と認知テストへのハイブリッド アプローチが介護者とともに行われます。 レット症候群の個人の約 20 人の親/介護者が定性的な詳細なインタビューに参加します。 ORCA の測定、指示、想起期間、および応答の選択肢が評価されます。

フェーズ 2 では、レット症候群患者の約 250 人の介護者と親を対象に、信頼性、床/天井効果、構成概念の有効性、テストと再テストなどの心理測定特性が評価されます。 介護者は、ORCA 測定値と既存の測定値を比較できるように、追加のアンケートにも記入します。 アナリストは、さまざまな統計的方法を使用して、レット症候群における ORCA 測定の心理測定特性を評価します。