Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Bulbo-Spinal Atrophy, X-Linked

Totalt 1842 resultat

Gianni Soraru
Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Rekrytering

En placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Clenbuterol hos patienter med spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA) (BetaSBMA)

Spinal och Bulbar muskelatrofi

Italien
Rigshospitalet, Denmark

Avslutad

MRT hos patienter med Kennedys sjukdom

Bulbo-Spinal Atrophy, X-Linked | Kennedys sjukdom

Danmark
Takeda

Rekrytering

Specificerad läkemedelsanvändningsundersökning av Leuprorelin Acetate Injection Kit 11,25 mg "Utredning i alla fall: Spinal and Bulbar Muscular Atrophy (SBMA)"

Spinal och Bulbar muskelatrofi

Japan
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Säkerhet, tolerabilitet och effekt av BVS857 hos patienter med spinal och bulbar muskelatrofi

Spinal och Bulbar muskelatrofi

Förenta staterna, Tyskland, Italien, Danmark
National Institute of Neurological Disorders and...

Avslutad

Dutasteride för att behandla spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA)

Spinal och Bulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdom

Förenta staterna
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.

Aktiv, inte rekryterande

En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos AJ201 hos patienter

Spinal och Bulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdom

Förenta staterna
Karen Brorup Heje Pedersen

Avslutad

Högintensiv träning hos patienter med spinal och bulbar muskelatrofi (HIT in Kennedy)

Friska ämnen | Spinal och Bulbar muskelatrofi

Danmark
Ramathibodi Hospital
AstraZeneca

Avslutad

Effekt av Goserelin (Zoladex®) vid spinal och bulbar muskelatrofi

Spinobulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdom

Thailand
National Institute of Neurological Disorders and...

Avslutad

Studie av leverfunktion hos patienter med spinal och bulbar muskelatrofi

Motorneuronsjuka | Spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA)

Förenta staterna
National Institute of Neurological Disorders and...

Avslutad

Effekt av funktionell träning hos patienter med spinal bulbar muskelatrofi

Motorneuronsjuka

Förenta staterna
National Institute of Neurological Disorders and...

Rekrytering

Kliniska, molekylära och avbildningsbiomarkörer vid spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA)

Motorneuronsjuka | Spinal och Bulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdom

Förenta staterna
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...

Rekrytering

Cellsignalering, reinnervation och metabolism vid Kennedys sjukdom och amyotrofisk lateralskleros (ALS) (CERMALS)

Amyotrofisk lateral skleros | Kennedys sjukdom

Frankrike
National Center for Research Resources (NCRR)
Ohio State University

Avslutad

Fas II-studie av leuprolid och testosteron för män med Kennedys sjukdom eller annan motorneuronsjukdom

Amyotrofisk lateral skleros | Spinal muskelatrofi | Spinobulbar muskelatrofi
Massachusetts General Hospital
Northwestern University; University of Florida; University of Minnesota; Henry... och andra samarbetspartners

Rekrytering

ALS/MND Natural History Study Data Repository

ALS | Kennedys sjukdom | MND (Motor Neuron Disease) | PLS | PMA - Progressiv muskelatrofi | PBP - Progressiv Bulbar Pares

Förenta staterna, Italien
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Avslutad

Akustiska och perceptuella markörer för dysartri vid amyotrofisk lateralskleros (ALS) (SPEECH-ALS)

Amyotrofisk lateral skleros | Primär lateral skleros | Kennedys sjukdom

Frankrike
West China Hospital

Rekrytering

Säkerhet och effekt av en enda subretinal injektion av JWK002 genterapi hos patienter med X-länkad retinoschisis (XLRS)

X Linked Retinoschisis

Kina
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Rekrytering

Myotubular och Centronuclear Myopathy Patient Register

X-länkad myotubular myopati | Centronukleär myopati | Myotubular myopati | Myotubular myopati 1 | Myotubulär (Centronuclear) Myopati | Centronukleär myopati, X-Linked

Storbritannien
Gillette Children's Specialty Healthcare

Avslutad

Effekter av att stå på icke-ambulerande barn med neuromuskulära tillstånd

Cerebral pares | Muskeldystrofi | Osteopeni | Retts syndrom | Spinal muskelatrofi | Ryggmärgsbråck

Förenta staterna
Astellas Gene Therapies

Avslutad

En klinisk bedömningsstudie i X-Linked Myotubular Myopati (XLMTM)-ämnen (INCEPTUS)

X-länkad myotubular myopati

Förenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Kanada, Tyskland
University of Florida
Audentes Therapeutics

Avslutad

Andningsmuskelfunktion vid obehandlad X-Linked Myotubulär Myopati (XLMTM)

X-länkad myotubular myopati

Förenta staterna
National Eye Institute (NEI)

Aktiv, inte rekryterande

Studie av RS1 okulär genöverföring för X-länkad retinoschisis

Retinoschisis | X-länkad

Förenta staterna
National Eye Institute (NEI)

Avslutad

Mödrars erfarenheter med X-länkad retinoschisis jämfört med pappas erfarenheter

Retinoschisis | X-länkad

Förenta staterna
Astellas Gene Therapies

Avslutad

En medicinsk översikt över patienter med X-Linked Myotubular Myopati (XLMTM)

Hanar med X-länkad myotubulär myopati (XLMTM)

Förenta staterna, Storbritannien
James Dowling
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... och andra samarbetspartners

Rekrytering

Tamoxifenterapi för myotubulär myopati (TAM4MTM)

X Linked Myotubular Myopati

Storbritannien, Kanada, Förenta staterna
Cure CMD
University of Michigan; Congenital Muscle Disease International Registr

Avslutad

Händelsestudie för myotubular myopati (MTMES)

X-länkad myotubular myopati

Förenta staterna
Ariel University
ASST Santi Paolo e Carlo

Avslutad

Intensiv anti-skolios postural intervention för individer med Rett syndrom som stöds av en smartphone-applikation

Retts syndrom

Italien
Columbia University
Muscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology

Avslutad

Bärbar teknologi för att bedöma gångfunktion i SMA och DMD

Duchennes muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi typ 3

Förenta staterna
Edimer Pharmaceuticals

Avslutad

En fas 1, öppen, multicenter, säkerhet och farmakokinetisk studie av EDI200

X-länkad Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Förenta staterna
Hospices Civils de Lyon

Okänd

Klinisk fenotypning och karakterisering av neurala nätverk och kognitiva processer involverade i mental retardation X-länkad (XLMR)

X-länkad psykisk utvecklingsstörning

Frankrike
University Hospital Erlangen
Edimer Pharmaceuticals

Avslutad

Undersökning av kroniska inflammatoriska processer hos manliga individer med hypohidrotisk ektodermal dysplasi

X-länkad Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Tyskland
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Rekrytering

Intraamniotiska administreringar av ER004 till manliga patienter med X-länkad hypohidrotisk ektodermal dysplasi (EDELIFE)

X-länkad hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED)

Förenta staterna, Spanien, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
Edimer Pharmaceuticals

Avslutad

Fenotypiska egenskaper hos individer som drabbats av XLHED (ECP-014)

X länkad hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Förenta staterna
University of Miami
Jackson Health System

Inte längre tillgänglig

cliniMACs HUD för utarmning av T-celler

x Länkad kombinerad immunbrist

Förenta staterna
Edimer Pharmaceuticals

Aktiv, inte rekryterande

Förlängningsstudie av XLHED-påverkade manliga försökspersoner behandlade med EDI200 i protokoll ECP-002 (ECP-002e)

X-länkad Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Förenta staterna, Storbritannien, Frankrike, Tyskland, Italien
Bahçeşehir University

Har inte rekryterat ännu

Allmänna attityder till SMA- och DMD-medvetenhet, screening av nyfödda och bärare och fysioterapipraxis

Duchennes muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Friska individer
University of California, Davis
University of Alberta; St. Justine's Hospital

Rekrytering

Ett försök med metformin hos individer med fragilt X-syndrom (Met)

Neurobehavioral manifestationer | Genetiska sjukdomar, X-länkade | Intellektuell funktionsnedsättning | Fragilt X-syndrom | Sexkromosomstörningar | Fragilt X Mental Retardation Syndrome | Trinukleotid upprepad expansion | Fra(X) syndrom | FXS | Psykisk utvecklingsstörning, X Linked

Förenta staterna, Kanada
National Eye Institute (NEI)

Avslutad

Människors förväntningar när de registrerar sig i en klinisk fas I/II RS1 okulär genöverföringsprövning

Retinoschisis | X-länkad

Förenta staterna
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Rekrytering

DDX3X Syndrome - Seaver Autism Center för forskning och behandling karaktäriserar DDX3X-relaterade neuroutvecklingsstörningar med hjälp av genetiska, medicinska och neuropsykologiska åtgärder.

Autismspektrumstörning | DDX3X | Mental retardation, X-länkad 102

Förenta staterna
Edimer Pharmaceuticals

Avslutad

Fenotypiska och genetiska egenskaper hos män i riskzonen för X-länkad hypohidrotisk ektodermal dysplasi: Utvärdering av en tidig diagnosteknik och tester för att bedöma näringsstatus (ECP-013)

X-länkad Hypohidrotisk ektodermal dysplasi | Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Förenta staterna
Edimer Pharmaceuticals

Avslutad

Utvärdering av fenotypiska och genetiska egenskaper hos manliga försökspersoner som drabbats av hypohidrotisk ektodermal dysplasi (ECP-012) (ECP-012)

X-länkad Hypohidrotisk ektodermal dysplasi | Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Spanien
Merve Kurt

Rekrytering

Genomförbarhet av virtuell verklighet hos barn med neuromuskulär sjukdom, effektiviteten av virtuell verklighet och biofeedback

Duchennes muskeldystrofi | Virtuell verklighet | Spinal muskelatrofi | Neuromuskulär sjukdom | Biofeedback

Kalkon
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekrytering

Lentiviral genöverföring för behandling av barn äldre än två år med X-länkad allvarlig kombinerad immunbrist (XSCID)

X-länkad allvarlig kombinerad immunbrist (XSCID)

Förenta staterna
David Williams

Aktiv, inte rekryterande

Fas I/II-studie av lentiviral genöverföring för SCID-X1 med lågdosriktad busulfankonditionering

Genterapi | Svår kombinerad immunbrist, X länkad

Förenta staterna, Storbritannien
Rare Thyroid Therapeutics International AB
Vitaccess Ltd

Avslutad

MCT8 Brist Caregiver Study

Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Monokarboxylat Transporter 8 (MCT8) brist

Storbritannien
Pitié-Salpêtrière Hospital

Rekrytering

Observatoire Des Patients Atteints de Laminopathies et Emerinopathies (Observatorium för patienter med Laminopathies och Emerinopathies) (OPALE)

Laminopatier | Emerinopatier

Frankrike
Viking Therapeutics, Inc.

Rekrytering

En studie för att bedöma farmakodynamiken hos VK0214 hos manliga försökspersoner med AMN

Adrenomyeloneuropati Form (AMN) av X-länkad adrenoleukodystrofi (X-ALD)

Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
Rare Thyroid Therapeutics International AB
Premier Research Group plc; Egetis Therapeutics

Rekrytering

Avbrytande av Tiratricol-behandling hos män med monokarboxylattransporter 8-brist (MCT8-brist) (ReTRIACt)

Monokarboxylat Transporter 8 Brist | Allan-Herndon-Dudleys syndrom

Förenta staterna, Storbritannien, Nederländerna
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Avslutad

Influensavaccinstudie i neuromuskulära patienter 2011

Duchennes muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Medfödd muskeldystrofi
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Avslutad

Karakterisering av rullstolsanvändares hållningsvanor Analys av acceptansen av internationella rekommendationer för att förebygga risken för trycksår genom att använda en ansluten textilsensor (Es-Alert)

Duchennes muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi

Frankrike
Zhongmou Therapeutics

Rekrytering

Säkerhets- och effektstudie av ny genterapi ZM-01 för X-länkade retinoschisispatienter

X-länkad retinoschisis

Kina

Kliniska prövningar på Bulbo-Spinal Atrophy, X-Linked

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser