MÅL: Intramuskulär vs. enteral penicillinprofylax för att förhindra progression av latent RHD-försök
18 juni 2026 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Intramuskulär vs. enteral penicillinprofylax för att förhindra progression av latent reumatisk hjärtsjukdom: en randomiserad studie utan underlägsenhet
Målet med denna kliniska prövning är att fastställa om oral penicillinprofylax två gånger dagligen inte är sämre än månatlig IM penicillinprofylax för att förhindra latent utveckling av reumatisk hjärtsjukdom hos barn mellan 5-17 år.
Huvudmålet är att jämföra andelen barn i åldrarna 5-17 år med latent RHD som får oral penicillinprofylax som utvecklas till värre klaffsjukdom vid 2-årsåldern jämfört med barn som får IM penicillinprofylax.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
GOALIS är en randomiserad kontrollerad studie utvecklad för att tillhandahålla högkvalitativ samtida bevis på effektiviteten av oralt penicillin som RHD-profylax.
Syfte 1: Att jämföra andelen barn i åldern 5-17 år med latent RHD som får oral penicillinprofylax som utvecklas till värre klaffsjukdom vid 2-årsåldern jämfört med barn som får IM penicillinprofylax.
Syfte 2: Att utvärdera den ekonomiska likvärdigheten och kostnadseffektiviteten av oralt penicillin jämfört med IM penicillin, efter ekokardiografisk screening för latent RHD-detektion.
Syfte 3: Jämför patientrapporterade resultat (behandlingsacceptans, behandlingstillfredsställelse och hälsorelaterad livskvalitet) mellan barn som får oral och IM penicillinprofylax.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
1004
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Uganda
-
Kampala, Uganda, Uganda
- Uganda Heart Institute
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en ny diagnos av latent RHD upptäckt genom ekokardiografisk screening i grundskolan eller gymnasiet.
- Har samtyckt till att delta i studien via studiens process för informerat samtycke/samtycke.
Operationell definition av latent RHD Borderline RHD eller Mild Definite RHD (för att inte inkludera mer än mild uppstötning vid mitralis- eller aortaklaffen, normala genomsnittliga mitrala- och aortaklaffgradienter, normal bi-ventrikulär funktion) enligt 2012 WHF-konsensuskriterier.
Exklusions kriterier:
- Känd historia av ARF eller RHD
- Nydiagnostiserad RHD genom ekoscreening anses vara "missad klinisk RHD" jämfört med sann latent RHD inklusive: > mild patologisk klaffuppstötning vid mitralisklaffen eller aortaklaffen, mitralisstenos (genomsnittlig MV-gradient ≥ 4 mmHg) (definitiv B61), aorta stenos (genomsnittlig AV-gradient ≥ 20 mmHg)
- Strukturella eller funktionella hjärtdefekter, andra än de som är förenliga med RHD, som var kända före eller upptäckts genom ekoscreening (förutom patent foramen ovale, liten förmaksseptumdefekt, liten kammarseptumdefekt, liten patenterad ductus arteriosus)
- Självrapportering av tidigare allergisk reaktion mot penicillin
- Alla kända tillstånd som predisponerar för trombocytopeni eller hyperkoagulabilitet, eller andra kontraindikationer för intramuskulär injektion
- Alla kända komorbida tillstånd (ex. HIV, njurbrist, allvarlig undernäring) som har resulterat i ordination av regelbunden antibiotikaprofylax)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Pencillin i munnen
Oral fenoximetylpenicillin (Pen V) profylax 250 mg två gånger dagligen.
|
Profylax
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: IM penicillin
Intramuskulär bensatinbensylpenicillin G (BPG) profylax (600 000 IE för barn <30 kg, 1,2 miljoner IE för barn ≥ 30 kg), var 28:e dag
|
Profylax
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Progression
Tidsram: 2 års slutpunkt
|
Progression av ekokardiografiska egenskaper hos latent RHD till borderline till bestämd, eller bestämd till mild eller bestämd till måttlig/svår
|
2 års slutpunkt
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Visa icke-sämre kostnader och kostnadseffektivitet för oralt penicillin jämfört med IM penicillin
Tidsram: baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
Syftet är att förstå kostnaderna och effektiviteten av insatsen.
Kostnaderna kommer att inkludera interventions- och sjukdomsspecifika kostnader, vilket täcker både sjukvårdssystemet och familjens kostnader.
Deltagarna kommer att fylla i ett frågeformulär där de frågar om egenkostnad (mediciner, förnödenheter, konsultationsavgifter) och förlorad produktivitet (inklusive missade skola och arbetsdagar) på grund av interventionen.
Kostnaderna kommer att mätas i den lokala valutan (Uganda shilling) och presenteras i amerikanska dollar (USD)
|
baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
|
Skaffa kostnadsdata förknippade med mottagandet av oralt eller IM penicillin i samhället från ett vårdgivareperspektiv.
Tidsram: 2 års slutpunkt
|
För att förstå vårdcentralens och samhällets kostnader kommer 10 slumpmässigt utvalda hälsovårdsinrättningar (inklusive nivå II, III och IV-inrättningar) att undersökas för att få direkta kostnader för mediciner, förnödenheter samt eventuella administrations- och yrkesarvoden i samband med öppenvård och slutenvårdsbesök.
|
2 års slutpunkt
|
|
Behandlingsacceptans
Tidsram: baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
Behandlingsacceptans kommer att bedömas med det brett använda frågeformuläret Chronic Treatment Acceptance (ACCEPT), ett generiskt läkemedelsacceptansinstrument validerat för kroniska tillstånd.
Denna undersökning med 25 punkter består av sex fokusområden: Läkemedelsbekvämlighet (3 artiklar), behandlingslängd (2 artiklar), läkemedelsbegränsningar (9 artiklar), läkemedelsbiverkningar (5 artiklar), läkemedelseffektivitet (3 artiklar), medicinering fördelar (3 artiklar).
Svaren betygsätts på en 5-gradig Likert-skala och poäng från 1 till 4, vilket indikerar ökande acceptansnivåer.
|
baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
|
Behandlingstillfredsställelse
Tidsram: baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
Behandlingstillfredsställelse kommer att bedömas med det 14-delade förkortade frågeformuläret om behandlingstillfredsställelse (v 1.4).
Denna allmänt använda undersökning innehåller 4 fokusområden inklusive tillfredsställelse av behandlingseffektivitet (3 poster), tillfredsställelse med behandlingsbiverkningar (5 poster), tillfredsställelse med behandlingsbekvämlighet (3 poster) och en global behandlingstillfredsställelse (3 poster).
Poängen omvandlas sedan till en poäng på 0-100 för att skapa den totala skalan och underkategorins poäng, med högre poäng som representerar högre behandlingstillfredsställelse på den domänen.
|
baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
|
Hälso-relaterad livskvalité
Tidsram: baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
Hälsorelaterad livskvalitet kommer att mätas med hjälp av Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0) frågeformuläret.
PedsQLTM4.0 är en undersökning med 23 artiklar för barn i åldern 5-18 som utvärderar HRQOL.
Den har fyra fokusområden: Fysisk funktion (8 punkter), emotionell funktion (5 punkter), social funktion (5 punkter), skolfunktion (5 punkter).
Varje objekt har fem möjliga svar som mäter i vilken utsträckning objektet var ett problem under den senaste månaden.
De möjliga svaren mäts med en 5-gradig Likert-skala från 0=aldrig ett problem till 4 = nästan alltid ett problem.
Dessa omvänd skalade poäng omvandlas sedan till en poäng på 0-100 för att skapa den totala skalade poängen och underkategoripoängen, med högre poäng som representerar bättre livskvalitet.
|
baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
|
Patientrapporterade utfall
Tidsram: baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
Intervjuer kommer att användas för att samla in kvalitativa data kring deltagarnas uppfattning om effekten av RHD och dess behandling på deras dagliga liv och livskvalitet inklusive erfarenheter av IM eller oral penicillinprofylax.
|
baslinje, 6, 12, 18, 24 månader efter randomisering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
31 mars 2027
Avslutad studie (Beräknad)
30 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 januari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 januari 2023
Första postat (Faktisk)
23 januari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Hjärtsjukdom
- Infektioner
- Gram-positiva bakteriella infektioner
- Bakteriella infektioner
- Bakteriella infektioner och mykoser
- Streptokockinfektioner
- Reumatisk feber
- Reumatisk hjärtsjukdom
- Svavelföreningar
- Organiska kemikalier
- Heterocykliska föreningar
- Heterocykliska föreningar, 2-ring
- Heterocykliska föreningar, smältring
- Amider
- beta-laktamer
- Laktam
- Penicilliner
- Penicillin V
- Penicillin G
Andra studie-ID-nummer
- 2022-0892
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .