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PORTIERE: Profilassi intramuscolare rispetto alla penicillina enterale per prevenire la progressione della sperimentazione RHD latente

16 marzo 2026 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Profilassi intramuscolare vs. enterale con penicillina per prevenire la progressione della cardiopatia reumatica latente: uno studio randomizzato di non inferiorità

L'obiettivo di questo studio clinico è determinare se la profilassi orale con penicillina due volte al giorno non è inferiore alla profilassi con penicillina IM mensile nel prevenire la progressione latente della cardiopatia reumatica nei bambini di età compresa tra 5 e 17 anni. L'obiettivo principale è quello di confrontare la percentuale di bambini di età compresa tra 5 e 17 anni con RHD latente che ricevono profilassi con penicillina orale che progredisce verso una malattia valvolare peggiore a 2 anni rispetto ai bambini che ricevono profilassi con penicillina IM.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

GOALIS è uno studio controllato randomizzato sviluppato per fornire prove contemporanee di alta qualità sull'efficacia della penicillina orale come profilassi RHD.

Obiettivo 1: Confrontare la percentuale di bambini di età compresa tra 5 e 17 anni con RHD latente che ricevono profilassi con penicillina orale che progredisce verso una malattia valvolare peggiore a 2 anni rispetto ai bambini che ricevono profilassi con penicillina IM.

Obiettivo 2: valutare l'equivalenza economica e il rapporto costo-efficacia della penicillina orale rispetto alla penicillina IM, dopo screening ecocardiografico per il rilevamento di RHD latente.

Obiettivo 3: confrontare i risultati riportati dai pazienti (accettazione del trattamento, soddisfazione del trattamento e qualità della vita correlata alla salute) tra i bambini che ricevono la profilassi con penicillina orale e IM.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

1004

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Uganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Uganda
        • Uganda Heart Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una nuova diagnosi di RHD latente rilevata attraverso lo screening ecocardiografico della scuola primaria o secondaria.
  • Ha accettato di partecipare allo studio tramite il processo di consenso/assenso informato dello studio.

Definizione operativa di RHD latente RHD borderline o RHD lieve definito (che deve includere non più di un lieve rigurgito alla valvola mitrale o aortica, gradienti medi normali della valvola mitrale e aortica, normale funzione biventricolare) secondo i criteri di consenso WHF 2012.

Criteri di esclusione:

  • Storia nota di ARF o RHD
  • RHD di nuova diagnosi mediante screening ecografico considerato "RHD clinico mancato" rispetto a RHD latente vero che include: > lieve rigurgito valvolare patologico alla valvola mitrale o alla valvola aortica, stenosi mitralica (gradiente MV medio ≥ 4 mmHg) (definito B61), aortico stenosi (gradiente AV medio ≥ 20 mmHg)
  • Difetti cardiaci strutturali o funzionali, diversi da quelli coerenti con la RHD, che erano noti prima o rilevati attraverso lo screening ecografico (eccetto forame ovale pervio, piccolo difetto del setto atriale, piccolo difetto del setto ventricolare, piccolo dotto arterioso pervio)
  • Autosegnalazione di precedente reazione allergica alla penicillina
  • Qualsiasi condizione nota che predispone alla trombocitopenia o all'ipercoagulabilità o altre controindicazioni all'iniezione intramuscolare
  • Qualsiasi condizione di comorbilità nota (es. HIV, deficienze renali, grave malnutrizione) che hanno portato alla prescrizione di profilassi antibiotica regolare)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Matita orale
Profilassi orale con fenossimetil penicillina (Pen V) 250 mg due volte al giorno.
Droga: fenossimetil penicillina
Profilassi
Altri nomi:
  • Penna V
Comparatore attivo: IM Penicillina
Profilassi intramuscolare con benzatina benzilpenicillina G (BPG) (600.000 UI per bambini <30 kg, 1,2 milioni UI per bambini ≥30 kg), ogni 28 giorni
Droga: profilassi intramuscolare con benzatina penicillina G (BPG).
Profilassi
Altri nomi:
  • benzatina penicillina G, BPG, profilassi della penicillina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione
Lasso di tempo: Punto finale di 2 anni
Progressione delle caratteristiche ecocardiografiche della RHD latente da borderline a definita, da definita a lieve o da definita a moderata/grave
Punto finale di 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dimostrare i costi e il rapporto costo-efficacia non inferiori della penicillina orale rispetto alla penicillina IM
Lasso di tempo: basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
L'obiettivo è comprendere i costi e l'efficacia dell'intervento. I costi includeranno i costi specifici per l'intervento e per la malattia, catturando i costi vivi sia del sistema sanitario che della famiglia. I partecipanti completeranno un questionario chiedendo informazioni sui costi vivi (farmaci, forniture, spese di consulenza) e sulla perdita di produttività (comprese le giornate scolastiche e lavorative perse) a causa dell'intervento. I costi saranno misurati nella valuta locale (scellini dell'Uganda) e presentati in dollari statunitensi (USD)
basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
Ottenere dati sui costi associati al ricevimento di penicillina orale o IM nella comunità dal punto di vista dell'operatore sanitario.
Lasso di tempo: Punto finale di 2 anni
Al fine di comprendere i costi dei centri sanitari e della comunità, 10 strutture sanitarie selezionate a caso (comprese le strutture di livello II, III e IV) saranno esaminate per ottenere i costi diretti di farmaci, forniture, nonché eventuali spese amministrative e professionali associate a pazienti ambulatoriali e visite di ricovero.
Punto finale di 2 anni
Accettazione del trattamento
Lasso di tempo: basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
L'accettazione del trattamento sarà valutata con il ampiamente utilizzato questionario di accettazione del trattamento cronico (ACCEPT), uno strumento generico di accettazione del farmaco convalidato per le condizioni croniche. Questa indagine di 25 punti è composta da sei aree di interesse: convenienza del farmaco (3 punti), durata del trattamento (2 punti), vincoli del farmaco (9 punti), effetti collaterali del farmaco (5 punti), efficacia del farmaco (3 punti), farmaco vantaggi (3 articoli). Le risposte sono valutate su una scala Likert a 5 punti e punteggi da 1 a 4 che indicano livelli crescenti di accettazione.
basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
Soddisfazione del trattamento
Lasso di tempo: basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
La soddisfazione del trattamento sarà valutata con il questionario abbreviato sulla soddisfazione del trattamento a 14 voci (v 1.4). Questo sondaggio ampiamente utilizzato contiene 4 aree di interesse tra cui la soddisfazione dell'efficacia del trattamento (3 elementi), la soddisfazione per gli effetti collaterali del trattamento (5 elementi), la soddisfazione per la convenienza del trattamento (3 elementi) e una soddisfazione globale del trattamento (3 elementi). I punteggi vengono quindi trasformati in un punteggio compreso tra 0 e 100 per creare il punteggio della scala complessiva e i punteggi delle sottocategorie, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore soddisfazione del trattamento in quel dominio.
basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
La qualità della vita correlata alla salute sarà misurata utilizzando il questionario Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0). Il PedsQLTM4.0 è un sondaggio di 23 item per bambini di età compresa tra 5 e 18 anni che valuta la HRQOL. Ha quattro aree di interesse: funzionamento fisico (8 item), funzionamento emotivo (5 item), funzionamento sociale (5 item), funzionamento scolastico (5 item). Ogni item ha cinque possibili risposte che misurano la misura in cui l'item è stato un problema durante l'ultimo mese. Le possibili risposte sono misurate utilizzando una scala Likert a 5 punti da 0=mai un problema a 4=quasi sempre un problema. Questi punteggi in scala inversa vengono quindi trasformati in un punteggio compreso tra 0 e 100 per creare il punteggio in scala complessivo e i punteggi delle sottocategorie, con punteggi più alti che rappresentano una migliore qualità della vita.
basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
Risultati riferiti dal paziente
Lasso di tempo: basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione
Le interviste saranno utilizzate per raccogliere dati qualitativi sulle percezioni dei partecipanti dell'impatto della RHD e del suo trattamento sulle loro attività della vita quotidiana e sulla qualità della vita, comprese le esperienze con IM o profilassi orale con penicillina.
basale, 6, 12, 18, 24 mesi dopo la randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Uganda Heart Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2022-0892

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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