Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MÅL: Intramuskulær vs. enteral penicillinprofylakse for å forhindre progresjon av latent RHD-forsøk

28. november 2023 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intramuskulær vs. enteral penicillinprofylakse for å forhindre progresjon av latent revmatisk hjertesykdom: en randomisert studie uten mindreverdighet

Målet med denne kliniske studien er å avgjøre om oral penicillinprofylakse to ganger daglig er ikke dårligere enn månedlig IM penicillinprofylakse for å forhindre latent revmatisk hjertesykdomsprogresjon hos barn i alderen 5-17 år. Hovedmålet er å sammenligne andelen barn i alderen 5-17 år med latent RHD som får oral penicillinprofylakse som utvikler seg til verre klaffesykdom etter 2 år sammenlignet med barn som får IM penicillinprofylakse.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

GOALIS er en randomisert kontrollert studie utviklet for å gi høykvalitets moderne bevis på effekten av oral penicillin som RHD-profylakse.

Mål 1: Å sammenligne andelen barn i alderen 5-17 år med latent RHD som får oral penicillinprofylakse som utvikler seg til verre klaffesykdom etter 2 år sammenlignet med barn som får IM penicillinprofylakse.

Mål 2: Å evaluere den økonomiske ekvivalensen og kostnadseffektiviteten til oral penicillin sammenlignet med IM penicillin, etter ekkokardiografisk screening for latent RHD-deteksjon.

Mål 3: Sammenligne pasientrapporterte utfall (behandlingsaksept, behandlingstilfredshet og helserelatert livskvalitet) mellom barn som får oral og IM penicillinprofylakse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

1004

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Uganda
      • Kampala, Uganda
        • Rekruttering
        • Uganda Heart Institute
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en ny diagnose av latent RHD oppdaget gjennom grunnskole eller ungdomsskole ekkokardiografisk screening.
  • Har sagt ja til å delta i studien via studiens informerte samtykke/samtykkeprosess.

Operasjonell definisjon av latent RHD Borderline RHD eller Mild Definite RHD (som ikke inkluderer mer enn mild oppstøt ved mitral- eller aortaklaffen, normal gjennomsnittlig mitral- og aortaklaffgradienter, normal biventrikulær funksjon) i henhold til 2012 WHF-konsensuskriteriene.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent historie med ARF eller RHD
  • Nydiagnostisert RHD ved ekkoscreening ansett for å være "glipp av klinisk RHD" sammenlignet med sann latent RHD inkludert: > mild patologisk valvulær regurgitasjon ved mitralklaffen eller aortaklaffen, mitralstenose (gjennomsnittlig MV-gradient ≥ 4mmHg) (definitiv B61), aorta stenose (gjennomsnittlig AV-gradient ≥ 20 mmHg)
  • Strukturelle eller funksjonelle hjertedefekter, andre enn de som er forenlig med RHD, som var kjent før eller oppdaget gjennom ekkoscreening (unntatt patent foramen ovale, liten atrieseptumdefekt, liten ventrikkelseptumdefekt, liten patentert ductus arteriosus)
  • Selvrapportering av tidligere allergisk reaksjon på penicillin
  • Alle kjente tilstander som disponerer for trombocytopeni eller hyperkoagulabilitet, eller andre kontraindikasjoner for intramuskulær injeksjon
  • Alle kjente komorbide tilstander (f. HIV, nyresvikt, alvorlig underernæring) som har resultert i forskrivning av vanlig antibiotikaprofylakse)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oral pencillin
Oral fenoksymetylpenicillin (Pen V) profylakse 250 mg to ganger daglig.
Legemiddel: fenoksymetylpenicillin
Profylakse
Andre navn:
  • Penn V
Aktiv komparator: IM penicillin
Intramuskulær benzathinbenzylpenicillin G (BPG) profylakse (600 000 IE for barn <30 kg, 1,2 millioner IE for barn ≥30 kg), hver 28. dag
Legemiddel: intramuskulær benzathin penicillin G (BPG) profylakse
Profylakse
Andre navn:
  • benzathine penicillin G, BPG, penicillin profylakse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjon
Tidsramme: 2 års endepunkt
Progresjon av ekkokardiografiske trekk ved latent RHD til borderline til bestemt, eller klar til mild eller klar til moderat/alvorlig
2 års endepunkt

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Demonstrere ikke-underordnede kostnader og kostnadseffektivitet av oral penicillin sammenlignet med IM penicillin
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Målet er å forstå kostnadene og effektiviteten av intervensjonen. Kostnadene vil inkludere intervensjons- og sykdomsspesifikke kostnader, og dekke både helsesystemet og familiens kostnader. Deltakerne vil fylle ut et spørreskjema som spør om egenkostnad (medisiner, forsyninger, konsultasjonsgebyrer) og tapt produktivitet (inkludert tapte skole- og arbeidsdager) på grunn av intervensjonen. Kostnadene vil bli målt i lokal valuta (Uganda-shilling) og presentert i amerikanske dollar (USD)
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Innhent kostnadsdata knyttet til mottak av oral eller IM penicillin i samfunnet fra et helsepersonellperspektiv.
Tidsramme: 2 års endepunkt
For å forstå helsestasjons- og samfunnskostnader, vil 10 tilfeldig utvalgte helseinstitusjoner (inkludert nivå II, III og IV-institusjoner) bli undersøkt for å få direkte kostnader til medisiner, forsyninger samt eventuelle administrasjons- og profesjonelle honorarer knyttet til poliklinisk og døgnbesøk.
2 års endepunkt
Aksept av behandling
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Behandlingsaksept vil bli vurdert med det mye brukte spørreskjemaet Chronic Treatment Acceptance (ACCEPT), et generisk medisinakseptinstrument validert for kroniske tilstander. Denne undersøkelsen på 25 punkter består av seks fokusområder: medisinervennlighet (3 punkter), behandlingslengde (2 punkter), medisineringsbegrensninger (9 punkter), medisinbivirkninger (5 punkter), medisineringseffektivitet (3 punkter), medisinering fordeler (3 elementer). Svarene er vurdert på en 5-punkts Likert-skala og skårer fra 1 til 4 som indikerer økende akseptnivå.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Behandlingstilfredshet
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Behandlingstilfredshet vil bli vurdert med 14-elements forkortet Treatment Satisfaction Questionnaire (v 1.4). Denne mye brukte undersøkelsen inneholder 4 fokusområder, inkludert tilfredshet med behandlingseffektivitet (3 elementer), tilfredshet med behandlingsbivirkninger (5 elementer), tilfredshet med behandlingsvennlighet (3 elementer), og en global behandlingstilfredshet (3 elementer). Poengsummene transformeres deretter til en poengsum på 0-100 for å lage den samlede skalaen og underkategoriskårene, med høyere poengsum som representerer høyere behandlingstilfredshet på det domenet.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Helserelatert livskvalitet vil bli målt ved å bruke spørreskjemaet Pediatric Quality of Life Inventory versjon 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0). PedsQLTM4.0 er en undersøkelse med 23 elementer for barn i alderen 5-18 år som vurderer HRQOL. Den har fire fokusområder: Fysisk funksjon (8 elementer), emosjonell funksjon (5 elementer), sosial funksjon (5 elementer), skolefunksjon (5 elementer). Hvert element har fem mulige svar som måler i hvilken grad varen var et problem i løpet av den siste måneden. De mulige svarene måles ved å bruke en 5-punkts Likert-skala fra 0 = aldri et problem til 4 = nesten alltid et problem. Disse omvendt skalerte poengsummene transformeres deretter til en poengsum på 0-100 for å skape den samlede skalerte poengsummen og underkategoriskårene, med høyere poengsum som representerer bedre livskvalitet.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Pasientrapporterte utfall
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering
Intervjuer vil bli brukt til å samle inn kvalitative data rundt deltakernes oppfatning av virkningen av RHD og dens behandling på deres dagliglivsaktiviteter og livskvalitet, inkludert erfaringer med IM eller oral penicillinprofylakse.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder etter randomisering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbeidspartnere

Uganda Heart Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

23. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022-0892

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Revmatisk hjertesykdom

Kliniske studier på fenoksymetylpenicillin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere