ВРАЧ: Внутримышечная и энтеральная профилактика пенициллином для предотвращения прогрессирования латентного RHD
16 марта 2026 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Внутримышечная и энтеральная профилактика пенициллином для предотвращения прогрессирования латентной ревматической болезни сердца: рандомизированное исследование не меньшей эффективности
Целью этого клинического исследования является определение того, не уступает ли пероральная профилактика пенициллином два раза в день по сравнению с ежемесячной внутримышечной профилактикой пенициллина в предотвращении латентного прогрессирования ревматического заболевания сердца у детей в возрасте от 5 до 17 лет.
Основная цель состоит в том, чтобы сравнить долю детей в возрасте 5-17 лет с латентной РБС, получающих пероральную профилактику пенициллинами, у которых к 2 годам заболевания клапанов прогрессирует в худшую сторону, по сравнению с детьми, получающими в/м профилактику пенициллинами.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
GOALIS — это рандомизированное контролируемое исследование, разработанное для получения высококачественных современных данных об эффективности перорального применения пенициллина в качестве профилактики RHD.
Цель 1: Сравнить долю детей в возрасте 5-17 лет с латентной РБС, получающих пероральную профилактику пенициллином, у которых к 2 годам заболевания клапанов прогрессирует в худшую сторону, по сравнению с детьми, получающими в/м профилактику пенициллином.
Цель 2: Оценить экономическую эквивалентность и экономическую эффективность перорального пенициллина по сравнению с в/м пенициллином после эхокардиографического скрининга на выявление латентного RHD.
Цель 3: Сравнить сообщаемые пациентами исходы (принятие лечения, удовлетворенность лечением и качество жизни, связанное со здоровьем) у детей, получающих пероральную и внутримышечную профилактику пенициллином.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
1004
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Uganda
-
Kampala, Uganda, Уганда
- Uganda Heart Institute
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Имеет новый диагноз латентного РБС, обнаруженный в ходе эхокардиографического скрининга в начальной или средней школе.
- Дал согласие на участие в исследовании посредством информированного согласия/согласия исследования.
Рабочее определение латентного RHD Пограничный RHD или умеренно выраженный RHD (включает не более чем легкую регургитацию на митральном или аортальном клапане, нормальный средний градиент митрального и аортального клапана, нормальную бивентрикулярную функцию) в соответствии с критериями консенсуса WHF 2012 года.
Критерий исключения:
- Известная история ARF или RHD
- Недавно диагностированный РБС с помощью эхо-скрининга считается «пропущенным клиническим РБС» по сравнению с истинно латентным РБС, включая: > легкую патологическую клапанную регургитацию на митральном клапане или аортальном клапане, митральный стеноз (средний градиент МВ ≥ 4 мм рт. ст.) (определенное значение B61), аортальный стеноз (средний AV-градиент ≥ 20 мм рт. ст.)
- Структурные или функциональные пороки сердца, кроме тех, которые соответствуют РБС, которые были известны до или обнаружены с помощью эхо-скрининга (за исключением открытого овального окна, небольшого дефекта межпредсердной перегородки, небольшого дефекта межжелудочковой перегородки, небольшого открытого артериального протока)
- Самоотчет о предшествующей аллергической реакции на пенициллин
- Любые известные состояния, предрасполагающие к тромбоцитопении или гиперкоагуляции, или другие противопоказания к внутримышечным инъекциям.
- Любые известные сопутствующие заболевания (напр. ВИЧ, почечная недостаточность, тяжелая недостаточность питания), что привело к назначению регулярной антибиотикопрофилактики)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Оральный карандаш
Пероральный феноксиметилпенициллин (Pen V) для профилактики 250 мг два раза в день.
|
Профилактика
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: В/м пенициллин
Внутримышечное введение бензатина бензилпенициллина G (BPG) для профилактики (600 000 МЕ для детей <30 кг, 1,2 млн МЕ для детей ≥30 кг) каждые 28 дней
|
Профилактика
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прогресс
Временное ограничение: 2-летняя конечная точка
|
Прогрессирование эхокардиографических признаков латентного РБС от пограничного до определенного, или от определенного до легкого, или от определенного до умеренного/тяжелого.
|
2-летняя конечная точка
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Продемонстрировать не меньшую стоимость и экономическую эффективность перорального пенициллина по сравнению с в/м пенициллином.
Временное ограничение: исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
Цель состоит в том, чтобы понять затраты и эффективность вмешательства.
Затраты будут включать в себя затраты на вмешательство и конкретные заболевания, охватывающие как систему здравоохранения, так и семейные расходы из собственного кармана.
Участники заполнят анкету с вопросами о личных расходах (лекарства, расходные материалы, плата за консультации) и потере производительности (включая пропущенные школьные и рабочие дни) из-за вмешательства.
Затраты будут измеряться в местной валюте (угандийские шиллинги) и представляться в долларах США (USD).
|
исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
|
Получите данные о затратах, связанных с получением перорального или внутримышечного пенициллина в сообществе с точки зрения поставщика медицинских услуг.
Временное ограничение: 2-летняя конечная точка
|
Чтобы понять затраты медицинских центров и сообществ, 10 произвольно выбранных медицинских учреждений (включая учреждения уровня II, III и IV) будут опрошены для получения прямых затрат на лекарства, расходные материалы, а также любые административные и профессиональные сборы, связанные с амбулаторным и медицинским обслуживанием. стационарные визиты.
|
2-летняя конечная точка
|
|
Принятие лечения
Временное ограничение: исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
Приемлемость лечения будет оцениваться с помощью широко используемой анкеты приемлемости лечения хронических заболеваний (ACCEPT), универсального инструмента принятия лекарств, утвержденного для хронических состояний.
Этот опрос из 25 пунктов состоит из шести основных областей: удобство лечения (3 вопроса), продолжительность лечения (2 вопроса), ограничения приема лекарств (9 вопросов), побочные эффекты лекарств (5 вопросов), эффективность лекарств (3 вопроса), лекарства. преимущества (3 пункта).
Ответы оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта, а баллы от 1 до 4 указывают на повышение уровня приемлемости.
|
исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
|
Удовлетворенность лечением
Временное ограничение: исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
Удовлетворенность лечением будет оцениваться с помощью Сокращенного опросника удовлетворенности лечением, состоящего из 14 пунктов (версия 1.4).
Этот широко используемый опрос содержит 4 области внимания, включая удовлетворенность эффективностью лечения (3 пункта), удовлетворенность побочными эффектами лечения (5 пунктов), удовлетворенность удобством лечения (3 пункта) и общую удовлетворенность лечением (3 пункта).
Затем баллы преобразуются в баллы от 0 до 100, чтобы создать общий балл по шкале и баллы по подкатегориям, причем более высокие баллы представляют более высокую удовлетворенность лечением в этой области.
|
исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем
Временное ограничение: исходный уровень, через 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, будет измеряться с использованием анкеты общего ядра педиатрической инвентаризации качества жизни версии 4.0 (PedsQL 4.0).
PedsQLTM4.0 — это опрос из 23 пунктов для детей в возрасте от 5 до 18 лет, который оценивает КЖ HR.
Он имеет четыре направления: физическое функционирование (8 пунктов), эмоциональное функционирование (5 пунктов), социальное функционирование (5 пунктов), школьное функционирование (5 пунктов).
Каждый пункт имеет пять возможных ответов, измеряющих степень, в которой пункт был проблемой в течение последнего месяца.
Возможные ответы измеряются по 5-балльной шкале Лайкерта от 0 = никогда не бывает проблем до 4 = почти всегда проблема.
Эти баллы по обратной шкале затем преобразуются в баллы от 0 до 100, чтобы создать общий балл по шкале и баллы по подкатегориям, где более высокие баллы представляют лучшее качество жизни.
|
исходный уровень, через 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты
Временное ограничение: исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
Интервью будут использоваться для сбора качественных данных о восприятии участниками влияния РБС и его лечения на их повседневную деятельность и качество жизни, включая опыт внутримышечной или пероральной профилактики пенициллином.
|
исходный уровень, 6, 12, 18, 24 месяца после рандомизации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 января 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 января 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 января 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сердечные заболевания
- Инфекции
- Грамположительные бактериальные инфекции
- Бактериальные инфекции
- Бактериальные инфекции и микозы
- Стрептококковые инфекции
- Ревматическая лихорадка
- Ревмокардит
- Средние соединения
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения
- Гетероциклические соединения, 2-кольцо
- Гетероциклические соединения, слитое кольцо
- Амиды
- бета-лактамы
- Лактамы
- Пенициллины
- Пенициллин V
- Пенициллин G
Другие идентификационные номера исследования
- 2022-0892
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Ревмокардит
-
Novartis PharmaceuticalsЗавершенныйПациенты, успешно завершившие 12-месячный период лечения основного исследования (реципиенты de Novo Heart), которые были заинтересованы в лечении с помощью EC-MPS