守门员：肌肉注射与肠内青霉素预防以预防潜伏性 RHD 试验的进展
2023年11月28日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
预防性风湿性心脏病进展的肌肉注射与肠内青霉素预防：一项非劣效性随机试验
该临床试验的目的是确定在预防 5-17 岁儿童的潜在风湿性心脏病进展方面，每日两次口服青霉素预防是否不劣于每月一次肌内注射青霉素预防。
主要目的是比较接受口服青霉素预防的 5-17 岁潜伏性 RHD 儿童与接受肌内青霉素预防的儿童在 2 年时进展为更严重瓣膜病的比例。
研究概览
详细说明
GOALIS 是一项随机对照试验，旨在提供关于口服青霉素预防 RHD 疗效的高质量当代证据。
目标 1：比较接受口服青霉素预防性治疗的 5-17 岁潜伏性 RHD 儿童与接受肌内青霉素预防性治疗的儿童相比，在 2 年时进展为更严重瓣膜病的比例。
目标 2：在超声心动图筛查潜伏性 RHD 检测后，评估口服青霉素与肌内注射青霉素的经济等效性和成本效益。
目标 3：比较接受口服和肌肉注射青霉素预防的儿童患者报告的结果（治疗接受度、治疗满意度和健康相关生活质量）。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
1004
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Mary Banks
- 邮箱：mary.Banks@cchmc.org
研究联系人备份
- 姓名：Ndate Fall, MS RN
- 电话号码：15135171327
- 邮箱：ndate.fall@cchmc.org
学习地点
-
-
-
Kampala、乌干达
- 招聘中
- Uganda Heart Institute
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接触：
- Emmy H Okello
- 电话号码：+256775522284
- 邮箱：emmyoks@gmail.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 通过小学或中学超声心动图筛查检测到新的潜伏性 RHD 诊断。
- 同意通过研究的知情同意/同意程序参与研究。
根据 2012 年 WHF 共识标准，潜在 RHD 临界 RHD 或轻度明确 RHD 的操作定义（包括不超过二尖瓣或主动脉瓣轻度反流、正常平均二尖瓣和主动脉瓣梯度、正常双心室功能）。
排除标准：
- 已知的 ARF 或 RHD 病史
- 与真正的潜伏性 RHD 相比，超声筛查新诊断的 RHD 被认为是“错过的临床 RHD”，包括： > 二尖瓣或主动脉瓣轻度病理性瓣膜反流，二尖瓣狭窄（平均 MV 压差 ≥ 4mmHg）（明确 B61），主动脉瓣狭窄（平均 AV 梯度 ≥ 20mmHg）
- 结构性或功能性心脏缺陷，与 RHD 一致的除外，在超声筛查之前已知或通过回声筛查检测到（卵圆孔未闭、小房间隔缺损、小室间隔缺损、小动脉导管未闭除外）
- 先前对青霉素过敏反应的自我报告
- 任何已知的易患血小板减少症或高凝状态的情况，或肌肉注射的其他禁忌症
- 任何已知的合并症（例如 HIV、肾功能不全、严重营养不良）导致需要定期使用抗生素进行预防）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：口服青霉素
口服苯氧甲基青霉素 (Pen V) 预防性用药 250mg，每天两次。
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预防
其他名称：
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有源比较器：肌注青霉素
肌内注射苄星青霉素 G (BPG) 预防（<30kg 儿童 600,000 IU，≥30kg 儿童 120 万 IU），每 28 天一次
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预防
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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进展
大体时间：2 年终点
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潜伏性 RHD 的超声心动图特征进展到边缘到确定，或确定到轻度或确定到中度/重度
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2 年终点
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与肌肉注射青霉素相比，证明口服青霉素的非劣效成本和成本效益
大体时间：基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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目的是了解干预的成本和有效性。
成本将包括干预和疾病特定成本，包括卫生系统和家庭的自付费用。
参与者将完成一份调查问卷，询问由于干预而产生的自付费用（药物、用品、咨询费）和生产力损失（包括错过学校和工作日）。
成本将以当地货币（乌干达先令）计量，并以美元 (USD) 呈现
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基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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从医疗保健提供者的角度获取与社区中口服或肌肉注射青霉素相关的成本数据。
大体时间：2 年终点
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为了了解保健中心和社区的成本，将对 10 个随机选择的保健设施（包括 II、III 和 IV 级设施）进行调查，以获得药物、用品的直接成本以及与门诊和医疗相关的任何管理和专业费用。住院就诊。
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2 年终点
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治疗验收
大体时间：基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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治疗接受度将通过广泛使用的慢性治疗接受度 (ACCEPT) 问卷进行评估，这是一种针对慢性病进行验证的通用药物接受度工具。
这项25项调查包括六个重点领域：用药便利性（3项）、治疗时间（2项）、用药限制（9项）、用药副作用（5项）、用药效果（3项）、用药优点（3 项）。
响应采用李克特 5 分制评分，1 到 4 分表示接受程度不断提高。
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基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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治疗满意度
大体时间：基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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治疗满意度将通过 14 项简化治疗满意度问卷 (v 1.4) 进行评估。
这项广泛使用的调查包含 4 个重点领域，包括对治疗效果的满意度（3 项）、对治疗副作用的满意度（5 项）、对治疗便利性的满意度（3 项）和整体治疗满意度（3 项）。
然后将分数转换为 0-100 的分数，以创建总体量表分数和子类别分数，分数越高表示该领域的治疗满意度越高。
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基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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与健康相关的生活质量
大体时间：基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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健康相关生活质量将使用儿科生活质量清单 4.0 版通用核心 (PedsQL 4.0) 问卷进行测量。
PedsQLTM4.0 是一项针对 5-18 岁儿童的 23 项调查，用于评估 HRQOL。
它有四个重点领域：身体功能（8 项）、情绪功能（5 项）、社会功能（5 项）、学校功能（5 项）。
每个项目都有五种可能的回答来衡量该项目在过去一个月中的问题程度。
可能的反应是使用 5 点李克特量表来衡量的，从 0 = 从来没有问题到 4 = 几乎总是有问题。
然后将这些反向比例分数转换为 0-100 的分数，以创建总体比例分数和子类别分数，分数越高表示生活质量越好。
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基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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患者报告的结果
大体时间：基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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访谈将用于收集有关参与者对 RHD 及其治疗对他们日常生活活动和生活质量的影响的看法的定性数据，包括 IM 或口服青霉素预防的经验。
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基线，随机分组后 6、12、18、24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Andrea Z Beaton、Cincinnati Chidren's hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月1日
初级完成 (估计的)
2027年3月31日
研究完成 (估计的)
2027年9月30日
研究注册日期
首次提交
2023年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月11日
首次发布 (实际的)
2023年1月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月28日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
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