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GARDIEN DE BUT : Prophylaxie intramusculaire ou entérale à la pénicilline pour prévenir la progression de l'essai RHD latent

16 mars 2026 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Prophylaxie intramusculaire vs entérale à la pénicilline pour prévenir la progression de la cardiopathie rhumatismale latente : un essai randomisé de non-infériorité

Le but de cet essai clinique est de déterminer si la prophylaxie à la pénicilline orale deux fois par jour est non inférieure à la prophylaxie à la pénicilline IM mensuelle pour prévenir la progression latente de la cardiopathie rhumatismale chez les enfants âgés de 5 à 17 ans. L'objectif principal est de comparer la proportion d'enfants âgés de 5 à 17 ans atteints de RHD latente recevant une prophylaxie orale à la pénicilline qui évoluent vers une maladie valvulaire plus grave à 2 ans par rapport aux enfants qui reçoivent une prophylaxie à la pénicilline IM.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

GOALIS est un essai contrôlé randomisé développé pour fournir des preuves contemporaines de haute qualité sur l'efficacité de la pénicilline orale comme prophylaxie RHD.

Objectif 1 : Comparer la proportion d'enfants âgés de 5 à 17 ans atteints de RHD latente recevant une prophylaxie orale à la pénicilline qui évoluent vers une maladie valvulaire plus grave à 2 ans par rapport aux enfants qui reçoivent une prophylaxie à la pénicilline IM.

Objectif 2 : Évaluer l'équivalence économique et le rapport coût-efficacité de la pénicilline orale par rapport à la pénicilline IM, après dépistage échocardiographique de la détection RHD latente.

Objectif 3 : Comparer les résultats rapportés par les patients (acceptation du traitement, satisfaction du traitement et qualité de vie liée à la santé) entre les enfants recevant une prophylaxie orale et IM à la pénicilline.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

1004

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Ouganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Ouganda
        • Uganda Heart Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A un nouveau diagnostic de RHD latent détecté par dépistage échocardiographique à l'école primaire ou secondaire.
  • A accepté de participer à l'étude via le processus de consentement / assentiment éclairé de l'étude.

Définition opérationnelle de la RHD latente RHD limite ou RHD légère définie (ne pas inclure plus qu'une légère régurgitation au niveau de la valve mitrale ou aortique, des gradients moyens normaux de la valve mitrale et aortique, une fonction biventriculaire normale) selon les critères de consensus WHF 2012.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents connus d'ARF ou de RHD
  • RHD nouvellement diagnostiquée par dépistage par écho considérée comme une « RHD clinique manquée » par rapport à une véritable RHD latente, y compris : > régurgitation valvulaire pathologique légère au niveau de la valve mitrale ou de la valve aortique, sténose mitrale (gradient MV moyen ≥ 4 mmHg) (B61 défini), aortique sténose (gradient AV moyen ≥ 20 mmHg)
  • Anomalies cardiaques structurelles ou fonctionnelles, autres que celles compatibles avec RHD, qui étaient connues avant ou détectées par dépistage par écho (sauf foramen ovale perméable, petite communication interauriculaire, petite communication interventriculaire, petit canal artériel perméable)
  • Auto-déclaration d'une réaction allergique antérieure à la pénicilline
  • Toute condition connue prédisposant à la thrombocytopénie ou à l'hypercoagulabilité, ou autres contre-indications à l'injection intramusculaire
  • Toute affection comorbide connue (ex. VIH, insuffisances rénales, dénutrition sévère) ayant entraîné la prescription d'une antibioprophylaxie régulière)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Crayon oral
Prophylaxie orale à la phénoxyméthylpénicilline (Pen V) 250 mg deux fois par jour.
Médicament: phénoxyméthyl pénicilline
Prophylaxie
Autres noms:
  • Stylo V
Comparateur actif: Pénicilline IM
Prophylaxie intramusculaire par la benzathine benzylpénicilline G (BPG) (600 000 UI pour les enfants <30 kg, 1,2 million UI pour les enfants ≥ 30 kg), tous les 28 jours
Médicament: prophylaxie intramusculaire par la benzathine pénicilline G (BPG)
Prophylaxie
Autres noms:
  • benzathine pénicilline G, BPG, prophylaxie à la pénicilline

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Progression
Délai: Point final de 2 ans
Progression des caractéristiques échocardiographiques de RHD latente à limite à définie, ou définie à légère ou définie à modérée/sévère
Point final de 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Démontrer les coûts et la rentabilité non inférieurs de la pénicilline orale par rapport à la pénicilline IM
Délai: ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
L'objectif est de comprendre les coûts et l'efficacité de l'intervention. Les coûts incluront les coûts spécifiques à l'intervention et à la maladie, prenant en compte à la fois les coûts du système de santé et ceux de la famille. Les participants rempliront un questionnaire demandant les dépenses personnelles (médicaments, fournitures, frais de consultation) et la perte de productivité (y compris les jours de classe et de travail manqués) en raison de l'intervention. Les coûts seront mesurés dans la devise locale (shillings ougandais) et présentés en dollars américains (USD)
ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
Obtenir des données sur les coûts associés à la réception de pénicilline orale ou IM dans la communauté du point de vue d'un fournisseur de soins de santé.
Délai: Point final de 2 ans
Afin de comprendre les coûts des centres de santé et de la communauté, 10 établissements de soins de santé sélectionnés au hasard (y compris les établissements de niveau II, III et IV) seront interrogés pour obtenir les coûts directs des médicaments, des fournitures ainsi que tous les frais administratifs et professionnels associés aux soins ambulatoires et visites d'hospitalisation.
Point final de 2 ans
Acceptation du traitement
Délai: ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
L'acceptation du traitement sera évaluée à l'aide du questionnaire largement utilisé d'acceptation du traitement chronique (ACCEPT), un instrument générique d'acceptation des médicaments validé pour les maladies chroniques. Cette enquête de 25 items comprend six domaines d'intérêt : la commodité des médicaments (3 items), la durée du traitement (2 items), les contraintes liées aux médicaments (9 items), les effets secondaires des médicaments (5 items), l'efficacité des médicaments (3 items), avantages (3 articles). Les réponses sont notées sur une échelle de Likert à 5 points et des scores de 1 à 4 indiquant des niveaux croissants d'acceptation.
ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
Satisfaction du traitement
Délai: ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
La satisfaction du traitement sera évaluée à l'aide du questionnaire abrégé de satisfaction du traitement en 14 points (v 1.4). Cette enquête largement utilisée contient 4 domaines d'intérêt, y compris la satisfaction de l'efficacité du traitement (3 éléments), la satisfaction des effets secondaires du traitement (5 éléments), la satisfaction de la commodité du traitement (3 éléments) et une satisfaction globale du traitement (3 éléments). Les scores sont ensuite transformés en un score de 0 à 100 pour créer le score global de l'échelle et les scores des sous-catégories, les scores les plus élevés représentant une plus grande satisfaction du traitement dans ce domaine.
ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
Qualité de vie liée à la santé
Délai: ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
La qualité de vie liée à la santé sera mesurée à l'aide du questionnaire Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0). Le PedsQLTM4.0 est une enquête en 23 points pour les enfants âgés de 5 à 18 ans qui évalue la QVLS. Il comporte quatre domaines d'intérêt : fonctionnement physique (8 items), fonctionnement émotionnel (5 items), fonctionnement social (5 items), fonctionnement scolaire (5 items). Chaque item comporte cinq réponses possibles mesurant dans quelle mesure l'item a posé problème au cours du mois écoulé. Les réponses possibles sont mesurées à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points allant de 0 = jamais un problème à 4 = presque toujours un problème. Ces scores à l'échelle inversée sont ensuite transformés en un score de 0 à 100 pour créer le score global à l'échelle et les scores des sous-catégories, les scores les plus élevés représentant une meilleure qualité de vie.
ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
Résultats rapportés par les patients
Délai: ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation
Des entretiens seront utilisés pour collecter des données qualitatives sur les perceptions des participants de l'impact de la RHD et de son traitement sur leurs activités de la vie quotidienne et leur qualité de vie, y compris les expériences de prophylaxie IM ou orale à la pénicilline.
ligne de base, 6, 12, 18, 24 mois après la randomisation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaborateurs

Uganda Heart Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2023

Première publication (Réel)

23 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2022-0892

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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