GOALIE: 潜在的 RHD 試験の進行を予防するための筋肉内対経腸ペニシリン予防
2026年3月16日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
潜在性リウマチ性心疾患の進行を予防するための筋肉内対経腸ペニシリン予防：非劣性ランダム化試験
この臨床試験の目的は、5 歳から 17 歳までの小児における潜在的なリウマチ性心疾患の進行を予防する上で、1 日 2 回の経口ペニシリン予防が毎月の IM ペニシリン予防に劣らないかどうかを判断することです。
主な目的は、5 ～ 17 歳の潜在的な RHD で経口ペニシリン予防を受けている子供の割合を比較することです。この子供は、筋肉内ペニシリン予防を受けている子供と比較して、2 年で弁膜症が悪化します。
調査の概要
詳細な説明
GOALIS は、RHD 予防としての経口ペニシリンの有効性に関する質の高い最新のエビデンスを提供するために開発されたランダム化比較試験です。
目的 1: ペニシリンの経口投与による予防を受けている 5 歳から 17 歳の潜在的な RHD の子供の割合を比較すること。
目的 2: 潜在的な RHD 検出のための心エコースクリーニングの後、IM ペニシリンと比較した経口ペニシリンの経済的同等性と費用対効果を評価すること。
目的 3: 経口ペニシリン予防と筋注ペニシリン予防を受けている子供の間で、患者から報告された結果 (治療の受け入れ、治療の満足度、および健康関連の生活の質) を比較します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
1004
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Uganda
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Kampala、Uganda、ウガンダ
- Uganda Heart Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -初等または中等学校の心エコー検査で潜在的なRHDの新しい診断が検出されました。
- -研究のインフォームドコンセント/同意プロセスを介して研究に参加することに同意しました。
潜在的 RHD の運用上の定義 境界 RHD または軽度の確定的 RHD (僧帽弁または大動脈弁での軽度の逆流、正常な平均僧帽弁および大動脈弁勾配、正常な両心室機能を含む) 2012 WHF コンセンサス基準による。
除外基準:
- -ARFまたはRHDの既知の病歴
- エコースクリーニングによって新たに診断された RHD は、真の潜伏 RHD と比較して「見落とされた臨床 RHD」と見なされます:狭窄（平均房室勾配≧20mmHg）
- -エコースクリーニングの前に知られている、またはエコースクリーニングによって検出された、RHDと一致するもの以外の構造的または機能的な心臓の欠陥（卵円孔開存、小さな心房中隔欠損、小さな心室中隔欠損、小さな動脈管開存を除く）
- ペニシリンに対する以前のアレルギー反応の自己申告
- -血小板減少症または凝固亢進の素因となる既知の状態、または筋肉内注射に対するその他の禁忌
- 既知の併存疾患（例： HIV、腎不全、重度の栄養失調) で、定期的な抗生物質の予防が処方されている)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オーラルペンシリン
経口フェノキシメチル ペニシリン (ペン V) 予防 250mg 1 日 2 回。
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予防
他の名前：
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アクティブコンパレータ：IM ペニシリン
筋肉内ベンザチンベンジルペニシリンG（BPG）の予防（30kg未満の子供には600,000 IU、30kg以上の子供には120万IU）、28日ごと
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予防
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プログレッション
時間枠：2 年のエンドポイント
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潜在性RHDの心エコー特徴の境界線から確定、または確定から軽度または確定から中等度/重度の進行
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2 年のエンドポイント
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋肉内ペニシリンと比較して、経口ペニシリンのコストと費用対効果が劣っていないことを実証する
時間枠：ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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目的は、介入の費用と効果を理解することです。
費用には介入と疾患固有の費用が含まれ、医療制度と家族の自己負担費用の両方を把握します。
参加者は、介入による自己負担費用（薬、備品、診察料）と生産性の低下（学校や勤務日を逃したことを含む）について質問するアンケートに回答します。
費用は現地通貨 (ウガンダ シリング) で測定され、米ドル (USD) で表示されます。
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ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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医療提供者の観点から、コミュニティでのペニシリンの経口投与または筋肉内投与に関連するコスト データを取得します。
時間枠：2 年のエンドポイント
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ヘルスセンターとコミュニティのコストを理解するために、無作為に選択された 10 のヘルスケア施設 (レベル II、III、および IV の施設を含む) を調査して、投薬、消耗品、および外来患者と患者に関連する管理および専門家の費用の直接コストを取得します。入院患者の訪問。
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2 年のエンドポイント
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治療の受け入れ
時間枠：ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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治療の受け入れは、広く使用されている慢性治療の受け入れ（ACCEPT）質問票で評価されます。これは、慢性疾患に対して検証された一般的な投薬受け入れ手段です。
この 25 項目の調査は、投薬の利便性 (3 項目)、治療期間 (2 項目)、投薬の制約 (9 項目)、投薬の副作用 (5 項目)、投薬の有効性 (3 項目)、投薬の 6 つの重点分野で構成されています。利点（3項目）。
回答は 5 段階のリッカート スケールで評価され、1 ～ 4 のスコアは受け入れのレベルが高いことを示します。
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ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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治療満足度
時間枠：ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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治療の満足度は、14 項目の簡易治療満足度アンケート (v 1.4) で評価されます。
この広く使用されている調査には、治療効果の満足度 (3 項目)、治療の副作用に対する満足度 (5 項目)、治療の利便性に対する満足度 (3 項目)、および全体的な治療の満足度 (3 項目) の 4 つの重点項目が含まれています。
次に、スコアを 0 ～ 100 のスコアに変換して、全体的なスケール スコアとサブカテゴリ スコアを作成します。スコアが高いほど、そのドメインでの治療の満足度が高いことを表します。
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ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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健康関連の生活の質
時間枠：ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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健康関連の生活の質は、小児生活の質インベントリ バージョン 4.0 ジェネリック コア (PedsQL 4.0) アンケートを使用して測定されます。
PedsQLTM4.0 は、HRQOL を評価する 5 ～ 18 歳の子供を対象とした 23 項目の調査です。
4 つの重点分野があります: 身体機能 (8 項目)、感情機能 (5 項目)、社会的機能 (5 項目)、学校機能 (5 項目)。
各項目には、その項目が過去 1 か月間にどの程度問題であったかを測定する 5 つの可能な応答があります。
可能な応答は、0 = まったく問題にならないから 4 = ほとんど常に問題になるまでの 5 段階のリッカート スケールを使用して測定されます。
次に、これらの逆スケーリングされたスコアが 0 ～ 100 のスコアに変換されて、全体的なスケーリングされたスコアとサブカテゴリ スコアが作成されます。スコアが高いほど生活の質が高いことを表します。
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ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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患者報告のアウトカム
時間枠：ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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インタビューを使用して、RHD の影響に関する参加者の認識と、IM または経口ペニシリン予防の経験を含む日常生活の活動と生活の質に対するその治療に関する定性的データを収集します。
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ベースライン、無作為化後 6、12、18、24 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Andrea Z Beaton、Cincinnati Chidren's hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月1日
一次修了 (推定)
2027年3月31日
研究の完了 (推定)
2027年9月30日
試験登録日
最初に提出
2023年1月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月11日
最初の投稿 (実際)
2023年1月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月16日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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