GÓL: Intramuszkuláris kontra enterális penicillin-profilaxis a látens RHD-próba előrehaladásának megelőzésére
2026. június 18. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Intramuszkuláris vs. enterális penicillin-profilaxis a látens reumás szívbetegség progressziójának megelőzése érdekében: nem inferiority, randomizált vizsgálat
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy a napi kétszeri orális penicillin profilaxis nem rosszabb-e, mint a havi IM penicillin profilaxis a látens reumás szívbetegség progressziójának megelőzésében 5-17 év közötti gyermekeknél.
A fő cél az, hogy összehasonlítsák az orális penicillin profilaxisban részesülő látens RHD-ben szenvedő, 5-17 éves gyermekek arányát, akik 2 éves korukban súlyosabb billentyűbetegséget kapnak, összehasonlítva az IM penicillin profilaxisban részesülő gyerekekkel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A GOALIS egy randomizált, kontrollált vizsgálat, amelyet azzal a céllal fejlesztettek ki, hogy kiváló minőségű, korszerű bizonyítékokat szolgáltasson az orális penicillin RHD profilaxisként való hatékonyságáról.
1. cél: Összehasonlítani az orális penicillin-profilaxisban részesülő, látens RHD-vel küzdő 5-17 éves gyermekek arányát, akik 2 éves korukban súlyosabb billentyűbetegségbe fejlődtek, összehasonlítva az IM penicillin profilaxisban részesülő gyerekekkel.
2. cél: Az orális penicillin gazdasági egyenértékűségének és költséghatékonyságának értékelése az IM penicillinnel összehasonlítva, echokardiográfiás szűrést követően látens RHD kimutatására.
3. cél: Hasonlítsa össze a betegek által jelentett eredményeket (a kezelés elfogadása, a kezeléssel való elégedettség és az egészséggel összefüggő életminőség) az orális és IM penicillin profilaxisban részesülő gyermekek között.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
1004
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Uganda
-
Kampala, Uganda, Uganda
- Uganda Heart Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Általános vagy középiskolai echokardiográfiás szűréssel új, látens RHD diagnózist mutattak ki.
- beleegyezett, hogy részt vesz a vizsgálatban a tanulmány tájékozott hozzájárulási/beleegyezési folyamata révén.
A látens RHD határvonali RHD vagy enyhe határozott RHD működési meghatározása (legfeljebb enyhe regurgitáció a mitrális vagy aortabillentyűnél, normál átlagos mitrális és aortabillentyű gradiens, normál bikamrai funkció) a 2012-es WHF konszenzus kritériumai szerint.
Kizárási kritériumok:
- Az ARF vagy RHD ismert története
- Az echo-szűréssel újonnan diagnosztizált RHD „kimaradt klinikai RHD”-nek tekinthető a valódi látens RHD-hez képest, beleértve: > enyhe patológiás billentyű regurgitációt a mitrális billentyűnél vagy az aortabillentyűnél, mitrális szűkület (átlagos MV gradiens ≥ 4 Hgmm) (határozott B61), aorta szűkület (átlagos AV gradiens ≥ 20 Hgmm)
- Strukturális vagy funkcionális szívhibák, az RHD-vel összeegyeztethetetleneken kívül, amelyek az echo-szűrés előtt ismertek voltak, vagy amelyeket az echo-szűrés során észleltek (kivéve a patent foramen ovale, a kis pitvari sövény defektus, a kis kamrai sövény defektus, a kis nyitott ductus arteriosus)
- Önjelentés a penicillinre adott korábbi allergiás reakcióról
- Bármilyen ismert állapot, amely thrombocytopeniára vagy hiperkoagulabilitásra hajlamosít, vagy az intramuszkuláris injekció beadásának egyéb ellenjavallata
- Bármilyen ismert társbetegség (pl. HIV, veseelégtelenség, súlyos alultápláltság), amelyek miatt rendszeres antibiotikum profilaxist írtak fel)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Orális Pencillin
Orális fenoximetil-penicillin (Pen V) profilaxis 250 mg naponta kétszer.
|
Profilaxis
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: IM penicillin
Intramuszkuláris benzatin-benzilpenicillin G (BPG) profilaxis (600 000 NE 30 kg alatti gyermekeknek, 1,2 millió NE 30 kg feletti gyermekeknek), 28 naponként
|
Profilaxis
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Haladás
Időkeret: 2 éves végpont
|
A látens RHD echokardiográfiás jellemzőinek előrehaladása határvonaltól határozottig, vagy határozotttól enyhéig vagy határozotttól közepesen/súlyosig
|
2 éves végpont
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mutassa be az orális penicillin nem alacsonyabb költségeit és költséghatékonyságát az IM penicillinhez képest
Időkeret: kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
A cél a beavatkozás költségeinek és hatékonyságának megértése.
A költségek magukban foglalják a beavatkozás és a betegségspecifikus költségeket, amelyek mind az egészségügyi rendszer, mind a család költségeit zsebből fedezik.
A résztvevők egy kérdőívet töltenek ki, amelyben rákérdeznek a beavatkozás miatti önköltségekre (gyógyszerek, kellékek, konzultációs díjak) és a termelékenység elvesztésére (beleértve az iskolából és a munkanapokat is).
A költségeket a helyi pénznemben (Uganda shilling) mérik, és amerikai dollárban (USD) adják meg.
|
kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
|
Szerezzen költségadatokat az orális vagy IM penicillin közösségi bevételével kapcsolatos költségekről az egészségügyi szolgáltató szemszögéből.
Időkeret: 2 éves végpont
|
Az egészségügyi központok és a közösségi költségek megértése érdekében 10 véletlenszerűen kiválasztott egészségügyi intézményt (beleértve a II., III. és IV. szintű létesítményeket) vizsgálnak meg a gyógyszerek, ellátások közvetlen költségeinek, valamint a járóbeteg-ellátáshoz kapcsolódó adminisztrációs és szakorvosi díjak fedezésére. fekvőbeteg látogatások.
|
2 éves végpont
|
|
Kezelés elfogadása
Időkeret: kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
A kezelés elfogadását a széles körben használt krónikus kezelés elfogadása (ACCEPT) kérdőívvel értékeljük, amely egy általános gyógyszerelfogadási eszköz, amelyet krónikus betegségekre validáltak.
Ez a 25 tételes felmérés hat fókuszterületből áll: a gyógyszeres kezelés kényelme (3 elem), a kezelés időtartama (2 elem), a gyógyszeres megszorítások (9 elem), a gyógyszeres mellékhatások (5 elem), a gyógyszeres kezelés hatékonysága (3 elem), a gyógyszeres kezelés. előnyök (3 db).
A válaszokat egy 5 pontos Likert-skálán értékelik, és 1-től 4-ig terjedő pontszámok jelzik az elfogadottság növekvő szintjét.
|
kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
|
A kezelés elégedettsége
Időkeret: kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
A kezeléssel való elégedettséget a 14 tételből álló Rövidített kezelési elégedettségi kérdőívvel (1.4-es verzió) értékeljük.
Ez a széles körben használt felmérés 4 fókuszterületet tartalmaz, beleértve a kezelés hatékonyságával való elégedettséget (3 elem), a kezelés mellékhatásaival való elégedettséget (5 elem), a kezelés kényelmével való elégedettséget (3 elem) és a teljes kezelési elégedettséget (3 elem).
A pontszámokat ezután 0 és 100 közötti értékre alakítják át, hogy létrehozzák az általános skála pontszámot és az alkategóriák pontszámait, ahol a magasabb pontszámok magasabb kezelési elégedettséget jelentenek az adott területen.
|
kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
|
Egészséggel kapcsolatos életminőség
Időkeret: kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget a Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0) kérdőív segítségével mérik.
A PedsQLTM4.0 egy 23 elemből álló felmérés 5-18 éves gyermekek számára, amely a HRQOL-t értékeli.
Négy fókuszterülete van: fizikai működés (8 elem), érzelmi működés (5 elem), szociális működés (5 elem), iskolai működés (5 elem).
Minden elemnek öt lehetséges válasza van, amelyek azt mérik, hogy a tétel milyen mértékben okozott problémát az elmúlt hónapban.
A lehetséges válaszokat egy 5 fokozatú Likert-skála segítségével mérik, 0=soha nem probléma 4-ig = szinte mindig probléma.
Ezeket a fordítottan skálázott pontszámokat ezután 0-100-as értékké alakítják át, hogy létrehozzák az általános skálázott pontszámot és az alkategóriák pontszámait, ahol a magasabb pontszámok jobb életminőséget jelentenek.
|
kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
|
A betegek által jelentett eredmények
Időkeret: kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
Az interjúk segítségével kvalitatív adatokat gyűjtenek a résztvevők az RHD és kezelésének mindennapi tevékenységeikre és életminőségükre gyakorolt hatásáról, beleértve az IM vagy az orális penicillin profilaxissal kapcsolatos tapasztalataikat.
|
kiindulási állapot, 6, 12, 18, 24 hónappal a randomizálás után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. március 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. szeptember 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. január 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. január 11.
Első közzététel (Tényleges)
2023. január 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 18.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Szívbetegségek
- Fertőzések
- Gram-pozitív bakteriális fertőzések
- Bakteriális fertőzések
- Bakteriális fertőzések és mikózisok
- Streptococcus fertőzések
- Reumás láz
- Reumás szívbetegség
- Kénvegyületek
- Szerves vegyi anyagok
- Heterociklusos vegyületek
- Heterociklusos vegyületek, 2 gyűrű
- Heterociklusos vegyületek, olvasztott gyűrű
- Kialakulás
- béta-laktámok
- Laptámok
- Penicillinek
- Penicillin V
- Penicillin G
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2022-0892
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .