Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GOALIE: intramusculaire versus enterale penicillineprofylaxe om progressie van latente RHD-studie te voorkomen

16 maart 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intramusculaire versus enterale penicillineprofylaxe om progressie van latente reumatische hartziekte te voorkomen: een gerandomiseerde non-inferioriteitsstudie

Het doel van deze klinische studie is om te bepalen of tweemaal daagse orale penicillineprofylaxe niet inferieur is aan maandelijkse IM penicillineprofylaxe bij het voorkomen van latente progressie van reumatische hartziekte bij kinderen in de leeftijd van 5-17 jaar. Het hoofddoel is het vergelijken van het percentage kinderen in de leeftijd van 5-17 jaar met latente RHD die orale penicillineprofylaxe krijgen en die na 2 jaar verergeren tot een ergere klepaandoening in vergelijking met kinderen die IM penicillineprofylaxe krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

GOALIS is een gerandomiseerde gecontroleerde studie die is ontwikkeld om hedendaags bewijs van hoge kwaliteit te leveren over de werkzaamheid van orale penicilline als RHD-profylaxe.

Doel 1: Vergelijking van het aantal kinderen in de leeftijd van 5-17 jaar met latente RHD die orale penicillineprofylaxe krijgen en die na 2 jaar verergeren tot een ergere klepaandoening in vergelijking met kinderen die IM penicillineprofylaxe krijgen.

Doel 2: De economische gelijkwaardigheid en kosteneffectiviteit van orale penicilline in vergelijking met IM-penicilline evalueren, na echocardiografische screening op latente RHD-detectie.

Doel 3: Vergelijk door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (aanvaarding van de behandeling, tevredenheid over de behandeling en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven) tussen kinderen die orale en IM-penicillineprofylaxe krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

1004

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Oeganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Oeganda
        • Uganda Heart Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft een nieuwe diagnose van latente RHD ontdekt via echocardiografische screening in het basis- of voortgezet onderwijs.
  • Heeft ermee ingestemd deel te nemen aan het onderzoek via het proces van geïnformeerde toestemming/instemming van het onderzoek.

Operationele definitie van latente RHD Borderline RHD of Mild Definite RHD (inclusief niet meer dan milde regurgitatie bij de mitralis- of aortaklep, normale gemiddelde mitralis- en aortaklepgradiënten, normale biventriculaire functie) volgens de WHF-consensuscriteria van 2012.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende geschiedenis van ARF of RHD
  • Nieuw gediagnosticeerde RHD door echoscreening beschouwd als "gemiste klinische RHD" in vergelijking met echte latente RHD waaronder: > milde pathologische klepinsufficiëntie bij de mitralisklep of aortaklep, mitralisklepstenose (gemiddelde MV-gradiënt ≥ 4 mmHg) (definitieve B61), aorta stenose (gemiddelde AV-gradiënt ≥ 20 mmHg)
  • Structurele of functionele hartdefecten, anders dan die consistent zijn met RHD, die bekend waren voorafgaand aan of gedetecteerd door middel van echoscreening (behalve patent foramen ovale, klein atriaal septumdefect, klein ventriculair septumdefect, kleine patente ductus arteriosus)
  • Zelfrapportage van eerdere allergische reactie op penicilline
  • Alle bekende aandoeningen die vatbaar zijn voor trombocytopenie of hypercoagulabiliteit, of andere contra-indicaties voor intramusculaire injectie
  • Alle bekende comorbide aandoeningen (bijv. HIV, nierdeficiënties, ernstige ondervoeding) die hebben geleid tot het voorschrijven van reguliere antibiotische profylaxe)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Orale Pencillin
Orale fenoxymethylpenicilline (Pen V) profylaxe 250 mg tweemaal daags.
Geneesmiddel: fenoxymethylpenicilline
Profylaxe
Andere namen:
  • Pen V
Actieve vergelijker: IM penicilline
Intramusculaire benzathinebenzylpenicilline G (BPG) profylaxe (600.000 IE voor kinderen <30 kg, 1,2 miljoen IE voor kinderen ≥30 kg), elke 28 dagen
Geneesmiddel: intramusculaire benzathine penicilline G (BPG) profylaxe
Profylaxe
Andere namen:
  • benzathine penicilline G, BPG, penicilline profylaxe

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressie
Tijdsspanne: Eindpunt 2 jaar
Progressie van echocardiografische kenmerken van latente RHD tot borderline tot duidelijk, of duidelijk tot mild of duidelijk tot matig/ernstig
Eindpunt 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Demonstreer niet-inferieure kosten en kosteneffectiviteit van orale penicilline in vergelijking met IM-penicilline
Tijdsspanne: baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Het doel is inzicht te krijgen in de kosten en effectiviteit van de interventie. De kosten omvatten interventie- en ziektespecifieke kosten, waarbij zowel het gezondheidssysteem als het gezin uit eigen zak worden betaald. Deelnemers vullen een vragenlijst in waarin wordt gevraagd naar contante kosten (medicijnen, benodigdheden, consultkosten) en verloren productiviteit (inclusief gemiste school- en werkdagen) als gevolg van de interventie. De kosten worden gemeten in de lokale valuta (Oegandese shilling) en weergegeven in Amerikaanse dollars (USD).
baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Verkrijg kostengegevens in verband met de ontvangst van orale of IM-penicilline in de gemeenschap vanuit het perspectief van een zorgverlener.
Tijdsspanne: Eindpunt 2 jaar
Om inzicht te krijgen in de kosten van het gezondheidscentrum en de gemeenschap, zullen 10 willekeurig geselecteerde zorginstellingen (waaronder voorzieningen van niveau II, III en IV) worden onderzocht om de directe kosten van medicijnen, benodigdheden en eventuele administratie- en professionele vergoedingen in verband met ambulante en intramurale bezoeken.
Eindpunt 2 jaar
Aanvaarding van de behandeling
Tijdsspanne: baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Acceptatie van de behandeling zal worden beoordeeld met de veelgebruikte Chronic Treatment Acceptance (ACCEPT)-vragenlijst, een generiek medicatie-acceptatie-instrument gevalideerd voor chronische aandoeningen. Deze enquête met 25 items bestaat uit zes aandachtsgebieden: medicatiegemak (3 items), behandelingsduur (2 items), medicatiebeperkingen (9 items), bijwerkingen van medicatie (5 items), effectiviteit van medicatie (3 items), medicatie voordelen (3 stuks). Reacties worden beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal en scores van 1 tot en met 4 duiden op toenemende mate van acceptatie.
baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Tevredenheid over de behandeling
Tijdsspanne: baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Tevredenheid over de behandeling wordt beoordeeld met de 14-item verkorte vragenlijst over de tevredenheid over de behandeling (v 1.4). Deze veelgebruikte enquête bevat 4 aandachtsgebieden, waaronder tevredenheid over de effectiviteit van de behandeling (3 items), tevredenheid over de bijwerkingen van de behandeling (5 items), tevredenheid over het gemak van de behandeling (3 items) en algemene tevredenheid over de behandeling (3 items). Scores worden vervolgens getransformeerd naar een score van 0-100 om de algehele schaalscore en de subcategoriescores te creëren, waarbij hogere scores een hogere tevredenheid over de behandeling op dat domein vertegenwoordigen.
baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zal worden gemeten met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0) vragenlijst. De PedsQLTM4.0 is een enquête met 23 items voor kinderen van 5-18 jaar die de kwaliteit van leven beoordeelt. Het heeft vier aandachtsgebieden: fysiek functioneren (8 items), emotioneel functioneren (5 items), sociaal functioneren (5 items), schoolfunctioneren (5 items). Elk item heeft vijf mogelijke antwoorden die meten in hoeverre het item de afgelopen maand een probleem was. De mogelijke antwoorden worden gemeten met behulp van een 5-punts Likertschaal van 0=nooit een probleem tot 4=bijna altijd een probleem. Deze omgekeerd geschaalde scores worden vervolgens getransformeerd naar een score van 0-100 om de algemene schaalscore en de subcategoriescores te creëren, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven vertegenwoordigen.
baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Patiëntgerapporteerde resultaten
Tijdsspanne: baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie
Interviews zullen worden gebruikt om kwalitatieve gegevens te verzamelen over de percepties van deelnemers van de impact van RHD en de behandeling ervan op hun dagelijkse activiteiten en levenskwaliteit, inclusief ervaringen met IM of orale penicillineprofylaxe.
baseline, 6, 12, 18, 24 maanden na randomisatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

Uganda Heart Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2022-0892

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Reumatische hartziekte

Klinische onderzoeken op fenoxymethylpenicilline

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mali

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren