Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BRANKÁŘ: Intramuskulární vs. enterální profylaxe penicilinem k prevenci progrese latentní RHD studie

16. března 2026 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intramuskulární vs. enterální profylaxe penicilinem k prevenci progrese latentního revmatického onemocnění srdce: Randomizovaná studie non-inferiority

Cílem této klinické studie je zjistit, zda profylaxe penicilinem podávaným dvakrát denně není horší než měsíční profylaxe IM penicilinem při prevenci latentní progrese revmatického srdečního onemocnění u dětí ve věku 5-17 let. Hlavním cílem je porovnat podíl dětí ve věku 5–17 let s latentní RHD užívajících perorální penicilinovou profylaxi, u kterých se ve 2 letech zhorší chlopenní onemocnění, ve srovnání s dětmi, které dostávaly IM penicilinovou profylaxi.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

GOALIS je randomizovaná kontrolovaná studie vyvinutá s cílem poskytnout vysoce kvalitní současné důkazy o účinnosti perorálního penicilinu jako profylaxe RHD.

Cíl 1: Porovnat podíl dětí ve věku 5–17 let s latentní RHD užívajících perorální penicilinovou profylaxi, u kterých se ve 2 letech zhorší chlopenní onemocnění, ve srovnání s dětmi, které dostávaly IM penicilinovou profylaxi.

Cíl 2: Zhodnotit ekonomickou ekvivalenci a nákladovou efektivitu perorálního penicilinu ve srovnání s IM penicilinem po echokardiografickém screeningu pro detekci latentní RHD.

Cíl 3: Porovnat výsledky uváděné pacienty (akceptace léčby, spokojenost s léčbou a kvalita života související se zdravím) mezi dětmi, které dostávají perorální a IM penicilinovou profylaxi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

1004

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Uganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Uganda
        • Uganda Heart Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má novou diagnózu latentní RHD zjištěnou echokardiografickým screeningem na základní nebo střední škole.
  • Souhlasil s účastí ve studii prostřednictvím procesu informovaného souhlasu/souhlasu studie.

Provozní definice latentní RHD Hraniční RHD nebo mírná definitivní RHD (zahrnující ne více než mírnou regurgitaci na mitrální nebo aortální chlopni, normální střední gradienty mitrální a aortální chlopně, normální biventrikulární funkci) podle konsenzuálních kritérií WHF z roku 2012.

Kritéria vyloučení:

  • Známá historie ARF nebo RHD
  • Nově diagnostikovaná RHD pomocí echo screeningu považovaná za „zmeškanou klinickou RHD“ ve srovnání se skutečnou latentní RHD včetně: > mírné patologické chlopenní regurgitace na mitrální chlopni nebo aortální chlopni, mitrální stenóze (průměrný gradient MV ≥ 4 mmHg) (definitivní B61), aortální stenóza (průměrný AV gradient ≥ 20 mmHg)
  • Strukturální nebo funkční srdeční defekty, jiné než ty, které odpovídají RHD, které byly známy před echo screeningem nebo byly zjištěny prostřednictvím echo screeningu (kromě patentního foramen ovale, malého defektu síňového septa, defektu malého komorového septa, malého otevřeného ductus arteriosus)
  • Vlastní hlášení předchozí alergické reakce na penicilin
  • Jakékoli známé stavy predisponující k trombocytopenii nebo hyperkoagulaci nebo jiné kontraindikace k intramuskulární injekci
  • Jakékoli známé komorbidní stavy (např. HIV, renální nedostatečnost, těžká podvýživa), které vedly k předepisování pravidelné antibiotické profylaxe)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Perorální tužka
Perorální profylaxe fenoxymethylpenicilinem (Pen V) 250 mg dvakrát denně.
Lék: fenoxymethyl penicilin
Profylaxe
Ostatní jména:
  • Pen V
Aktivní komparátor: IM penicilin
Intramuskulární profylaxe benzathinbenzylpenicilin G (BPG) (600 000 IU pro děti <30 kg, 1,2 milionu IU pro děti ≥30 kg), každých 28 dní
Lék: intramuskulární profylaxe benzathin penicilinem G (BPG).
Profylaxe
Ostatní jména:
  • benzathin penicilin G, BPG, profylaxe penicilinem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Postup
Časové okno: 2 roky koncový bod
Progrese echokardiografických rysů latentní RHD do hraniční až jednoznačné nebo jednoznačné až mírné nebo jednoznačné až střední/závažné
2 roky koncový bod

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prokázat nižší náklady a nákladovou efektivitu perorálního penicilinu ve srovnání s IM penicilinem
Časové okno: výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Cílem je pochopit náklady a efektivitu intervence. Náklady budou zahrnovat náklady na intervence a specifické náklady na onemocnění, což pokryje náklady jak na zdravotní systém, tak na rodinu. Účastníci vyplní dotazník s dotazem na kapesné náklady (léky, zásoby, poplatky za konzultace) a ztrátu produktivity (včetně zameškané školy a pracovních dnů) v důsledku intervence. Náklady budou měřeny v místní měně (ugandské šilinky) a uvedeny v amerických dolarech (USD)
výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Získejte údaje o nákladech spojených s příjmem perorálního nebo IM penicilinu v komunitě z pohledu poskytovatele zdravotní péče.
Časové okno: 2 roky koncový bod
Abychom porozuměli nákladům na zdravotní středisko a komunitu, bude 10 náhodně vybraných zdravotnických zařízení (včetně zařízení úrovně II, III a IV) prozkoumáno, aby se získaly přímé náklady na léky, zásoby, jakož i na případné administrativní a odborné poplatky spojené s ambulantními a hospitalizační návštěvy.
2 roky koncový bod
Přijetí léčby
Časové okno: výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Přijetí léčby bude posuzováno pomocí široce používaného dotazníku ACCEPT (Chronic Treatment Acceptance), což je generický nástroj pro přijímání léků validovaný pro chronické stavy. Tento průzkum o 25 položkách se skládá ze šesti oblastí zaměření: výhodnost léků (3 položky), délka léčby (2 položky), omezení léků (9 položek), vedlejší účinky léků (5 položek), účinnost léků (3 položky), léky výhody (3 položky). Odpovědi jsou hodnoceny na 5-bodové Likertově stupnici a skóre 1 až 4 značí rostoucí úroveň přijetí.
výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Spokojenost s léčbou
Časové okno: výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Spokojenost s léčbou bude hodnocena pomocí 14-položkového zkráceného dotazníku spokojenosti s léčbou (v 1.4). Tento široce používaný průzkum obsahuje 4 oblasti zaměření, včetně spokojenosti s účinností léčby (3 položky), spokojenosti s vedlejšími účinky léčby (5 položek), spokojenosti s pohodlím léčby (3 položky) a globální spokojenosti s léčbou (3 položky). Skóre se poté transformuje na skóre 0-100, aby se vytvořilo celkové skóre stupnice a skóre podkategorie, přičemž vyšší skóre představuje vyšší spokojenost s léčbou v dané doméně.
výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Kvalita života související se zdravím bude měřena pomocí dotazníku Pediatric Quality of Life Inventory verze 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0). PedsQLTM4.0 je průzkum o 23 položkách pro děti ve věku 5-18 let, který hodnotí HRQOL. Má čtyři oblasti zaměření: Fyzické fungování (8 položek), emoční fungování (5 položek), sociální fungování (5 položek), školní fungování (5 položek). Každá položka má pět možných odpovědí, které měří, do jaké míry byla položka problémová během posledního měsíce. Možné odpovědi se měří pomocí 5bodové Likertovy škály od 0=nikdy problém do 4=téměř vždy problém. Tato reverzně škálovaná skóre jsou poté transformována na skóre 0-100, aby se vytvořilo celkové škálované skóre a skóre podkategorie, přičemž vyšší skóre představuje lepší kvalitu života.
výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Výsledky hlášené pacientem
Časové okno: výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci
Rozhovory budou použity ke sběru kvalitativních dat o tom, jak účastníci vnímají dopad RHD a její léčby na jejich aktivity každodenního života a kvalitu života, včetně zkušeností s IM nebo perorální profylaxí penicilinem.
výchozí stav, 6, 12, 18, 24 měsíců po randomizaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Uganda Heart Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022-0892

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Revmatické onemocnění srdce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit