Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Maalivahti: Lihaksensisäinen vs. enteraalinen penisilliiniprofylaksi piilevän RHD-tutkimuksen etenemisen estämiseksi

maanantai 16. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Lihaksensisäinen vs. enteraalinen penisilliinien ehkäisy piilevän reumaattisen sydänsairauden etenemisen estämiseksi: non-alempiarvoisuus, satunnaistettu koe

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on määrittää, onko kahdesti vuorokaudessa oraalinen penisilliinien ehkäisy yhtä huonompi kuin kuukausittainen IM-penisilliinien esto 5–17-vuotiaiden lasten piilevän reumaattisen sydänsairauden etenemisen estämisessä. Päätavoitteena on verrata suun kautta annettavaa penisilliiniprofylaksia saavien latenttia RHD:tä sairastavien 5–17-vuotiaiden lasten osuutta, jotka etenevät pahempaan läppäsairauteen 2-vuotiaana verrattuna lapsiin, jotka saavat im-penisilliiniprofylaksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

GOALIS on satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, joka on kehitetty tarjoamaan korkealaatuista nykyaikaista näyttöä suun kautta otettavan penisilliinin tehokkuudesta RHD:n ennaltaehkäisynä.

Tavoite 1: Vertaa suun kautta annettavaa penisilliiniprofylaksia saavien latenttia RHD:tä sairastavien 5–17-vuotiaiden lasten osuutta, jotka etenevät pahempaan läppäsairauteen 2-vuotiaana verrattuna lapsiin, jotka saavat IM-penisilliinien estohoitoa.

Tavoite 2: Arvioida suun kautta otetun penisilliinin taloudellista vastaavuutta ja kustannustehokkuutta IM-penisilliiniin verrattuna piilevän RHD:n havaitsemiseksi tehdyn kaikukardiografisen seulonnan jälkeen.

Tavoite 3: Vertaa potilaiden raportoimia tuloksia (hoidon hyväksyminen, hoitotyytyväisyys ja terveyteen liittyvä elämänlaatu) lasten välillä, jotka saavat suun kautta ja IM penisilliinien estohoitoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1004

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Uganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Uganda
        • Uganda Heart Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hänellä on uusi piilevä RHD-diagnoosi, joka on havaittu peruskoulun tai toisen asteen kaikukardiografisessa seulonnassa.
  • On suostunut osallistumaan tutkimukseen tutkimuksen tietoisen suostumus-/hyväksyntäprosessin kautta.

Piilevän RHD:n toiminnallinen määritelmä Borderline RHD tai Lied Definite RHD (sisältää enintään lievän regurgitaation mitraali- tai aorttaläpässä, normaalit keskimääräiset mitraali- ja aorttaläpän gradientit, normaali kaksikammiotoiminta) vuoden 2012 WHF-konsensuskriteerien mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu ARF- tai RHD-historia
  • Äskettäin diagnosoitu RHD kaikuseulonnassa, jota pidetään "välittömänä kliinisenä RHD:nä" verrattuna todelliseen piilevään RHD:hen, mukaan lukien: > lievä patologinen läppäreurgitaatio mitraaliläpän tai aorttaläpän kohdalla, mitraalisen ahtauma (keskimääräinen MV-gradientti ≥ 4 mmHg) (varma B61), aortta ahtauma (keskimääräinen AV-gradientti ≥ 20 mmHg)
  • Rakenteelliset tai toiminnalliset sydämen vauriot, muut kuin RHD:n mukaiset, jotka tiedettiin ennen kaikuseulontaa tai jotka havaittiin sen avulla (paitsi avoin foramen ovale, pieni eteisväliseinävaurio, pieni kammioväliseinävaurio, pieni avoin valtimotiehye)
  • Oma ilmoitus aiemmasta allergisesta reaktiosta penisilliinille
  • Kaikki tunnetut tilat, jotka altistavat trombosytopenialle tai hyperkoagulaatiolle, tai muut lihaksensisäisen injektion vasta-aiheet
  • Kaikki tunnetut samanaikaiset sairaudet (esim. HIV, munuaisten vajaatoiminta, vakava aliravitsemus), jotka ovat johtaneet säännölliseen antibioottiprofylaksiaan)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suun kautta otettava pensilliini
Oraalinen fenoksimetyylipenisilliini (Pen V) profylaksi 250 mg kahdesti päivässä.
Lääke: fenoksimetyylipenisilliini
Ennaltaehkäisy
Muut nimet:
  • Kynä V
Active Comparator: IM penisilliini
Lihaksensisäinen bentsatiinibentsyylipenisilliini G:n (BPG) profylaksi (600 000 IU alle 30 kg lapsille, 1,2 miljoonaa IU lapsille ≥ 30 kg) 28 päivän välein
Lääke: lihaksensisäinen bentsatiinipenisilliini G:n (BPG) profylaksi
Ennaltaehkäisy
Muut nimet:
  • bentsatiinipenisilliini G, BPG, penisilliinien ehkäisy

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Edistyminen
Aikaikkuna: 2 vuoden päätepiste
Piilevän RHD:n kaikukardiografisten piirteiden eteneminen raja-arvosta selväksi tai selvästä lievään tai selvästä kohtalaiseen/vakavaan
2 vuoden päätepiste

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osoita suun kautta otettavan penisilliinin ei-halvemmat kustannukset ja kustannustehokkuus verrattuna IM-penisilliiniin
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Tavoitteena on ymmärtää toimenpiteen kustannukset ja tehokkuus. Kustannukset sisältävät interventio- ja sairauskohtaiset kustannukset, jotka kaappaavat sekä terveydenhuoltojärjestelmän että perheen omat kustannukset. Osallistujat täyttävät kyselylomakkeen, jossa kysytään toimenpiteen aiheuttamista omatoimisista kustannuksista (lääkkeet, tarvikkeet, konsultaatiomaksut) ja tuottavuuden menetyksestä (mukaan lukien koulusta ja työpäivistä poissaolot). Kustannukset mitataan paikallisessa valuutassa (Ugandan shillingit) ja esitetään Yhdysvaltain dollareissa (USD)
lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Hanki kustannustiedot, jotka liittyvät suun kautta tai IM-penisilliinin saamiseen yhteisössä terveydenhuollon tarjoajan näkökulmasta.
Aikaikkuna: 2 vuoden päätepiste
Terveyskeskus- ja yhteisökustannusten ymmärtämiseksi kartoitetaan 10 satunnaisesti valittua terveydenhuollon laitosta (mukaan lukien tason II, III ja IV laitokset) lääkkeiden, tarvikkeiden sekä avohoitoon ja hoitoon liittyvien hallinto- ja asiantuntijamaksujen välittömien kustannusten saamiseksi. potilaskäynnit.
2 vuoden päätepiste
Hoidon hyväksyminen
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Hoidon hyväksyntää arvioidaan laajalti käytetyllä Chronic Treatment Acceptance (ACCEPT) -kyselylomakkeella, geneerisellä lääkkeiden hyväksymisvälineellä, joka on validoitu kroonisten sairauksien varalta. Tämä 25 kohdan kysely koostuu kuudesta painopistealueesta: lääkityksen mukavuus (3 kohtaa), hoidon pituus (2 kohtaa), lääkityksen rajoitukset (9 kohtaa), lääkkeiden sivuvaikutukset (5 kohtaa), lääkityksen tehokkuus (3 kohtaa), lääkitys edut (3 tuotetta). Vastaukset arvioidaan 5-pisteen Likert-asteikolla ja pisteet 1–4 osoittavat hyväksynnän lisääntyvän.
lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Hoitotyytyväisyys
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Hoitotyytyväisyys arvioidaan 14-kohdan lyhennetyllä hoitotyytyväisyyskyselyllä (v 1.4). Tämä laajalti käytetty kysely sisältää 4 painopistealuetta, mukaan lukien tyytyväisyys hoidon tehokkuuteen (3 kohtaa), tyytyväisyys hoidon sivuvaikutuksiin (5 kohtaa), tyytyväisyys hoidon mukavuuteen (3 kohdetta) ja yleinen hoitotyytyväisyys (3 kohtaa). Pisteet muunnetaan sitten pistemääräksi 0-100 kokonaispistemäärän ja alakategorian pisteiden luomiseksi. Korkeammat pisteet edustavat parempaa hoitotyytyväisyyttä kyseisellä alueella.
lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Terveyteen liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Terveyteen liittyvää elämänlaatua mitataan Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0) -kyselylomakkeella. PedsQLTM4.0 on 23 kohdan kysely 5–18-vuotiaille lapsille, joka arvioi HRQOL:a. Siinä on neljä painopistealuetta: fyysinen toiminta (8 kohdetta), emotionaalinen toiminta (5 kohdetta), sosiaalinen toiminta (5 kohdetta), koulun toiminta (5 kohdetta). Jokaisella tuotteella on viisi mahdollista vastausta, jotka mittaavat, missä määrin kohde oli ongelma viimeisen kuukauden aikana. Mahdolliset vastaukset mitataan 5-pisteen Likert-asteikolla 0=ei koskaan ongelmaa 4= lähes aina ongelma. Nämä käänteisesti skaalatut pisteet muunnetaan sitten arvoiksi 0–100, jotta saadaan aikaan skaalattu kokonaispistemäärä ja alakategorian pisteet, jolloin korkeammat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Potilaiden raportoimat tulokset
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Haastatteluilla kerätään laadullista tietoa osallistujien käsityksistä RHD:n ja sen hoidon vaikutuksista heidän päivittäiseen elämäänsä ja elämänlaatuunsa, mukaan lukien kokemukset IM:stä tai suun kautta otettavasta penisilliinien ehkäisystä.
lähtötilanne, 6, 12, 18, 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

Uganda Heart Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2022-0892

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Reumaattinen sydänsairaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa