Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MÅL: Intramuskulær vs. enteral penicillinprofylakse for at forhindre progression af latent RHD-forsøg

16. marts 2026 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intramuskulær vs. enteral penicillinprofylakse for at forhindre progression af latent reumatisk hjertesygdom: et randomiseret forsøg med non-inferioritet

Målet med dette kliniske forsøg er at afgøre, om oral penicillinprofylakse to gange dagligt er non-inferior i forhold til månedlig IM penicillinprofylakse til at forhindre latent reumatisk hjertesygdomsprogression hos børn i alderen 5-17 år. Hovedformålet er at sammenligne andelen af ​​børn i alderen 5-17 år med latent RHD, der modtager oral penicillinprofylakse, og som udvikler sig til værre klapsygdom efter 2 år sammenlignet med børn, der får IM penicillinprofylakse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

GOALIS er et randomiseret kontrolleret forsøg udviklet til at give højkvalitets moderne evidens for effektiviteten af ​​oral penicillin som RHD-profylakse.

Formål 1: At sammenligne andelen af ​​børn i alderen 5-17 år med latent RHD, der modtager oral penicillinprofylakse, som udvikler sig til værre klapsygdom efter 2 år sammenlignet med børn, der får IM penicillinprofylakse.

Mål 2: At evaluere den økonomiske ækvivalens og omkostningseffektiviteten af ​​oral penicillin sammenlignet med IM penicillin, efter ekkokardiografisk screening for latent RHD-detektion.

Mål 3: Sammenlign patientrapporterede resultater (behandlingsaccept, behandlingstilfredshed og sundhedsrelateret livskvalitet) mellem børn, der modtager oral og IM penicillinprofylakse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

1004

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Uganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Uganda
        • Uganda Heart Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en ny diagnose af latent RHD opdaget gennem folkeskole eller sekundær skoleekkokardiografisk screening.
  • Har accepteret at deltage i undersøgelsen via undersøgelsens informerede samtykke/samtykkeproces.

Operationel definition af latent RHD Borderline RHD eller Mild Definite RHD (til ikke at omfatte mere end mild regurgitation ved mitral- eller aortaklappen, normale gennemsnitlige mitral- og aortaklapgradienter, normal biventrikulær funktion) i henhold til 2012 WHF-konsensuskriterierne.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie om ARF eller RHD
  • Nydiagnosticeret RHD ved ekkoscreening anses for at være "besvaret klinisk RHD" sammenlignet med ægte latent RHD, herunder: > mild patologisk valvulær regurgitation ved mitralklappen eller aortaklappen, mitralstenose (gennemsnitlig MV-gradient ≥ 4 mmHg) (definitiv B61), aorta stenose (gennemsnitlig AV-gradient ≥ 20 mmHg)
  • Strukturelle eller funktionelle hjertedefekter, bortset fra dem, der er forenelige med RHD, som var kendt før eller detekteret gennem ekkoscreening (undtagen patent foramen ovale, lille atrial septal defekt, lille ventrikulær septal defekt, lille åben ductus arteriosus)
  • Selvrapportering af tidligere allergisk reaktion på penicillin
  • Enhver kendt tilstand, der disponerer for trombocytopeni eller hyperkoagulabilitet, eller andre kontraindikationer for intramuskulær injektion
  • Alle kendte komorbide tilstande (f. HIV, nyreinsufficiens, alvorlig underernæring), som har resulteret i ordination af regelmæssig antibiotikaprofylakse)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral pencillin
Oral phenoxymethylpenicillin (Pen V) profylakse 250 mg to gange dagligt.
Medicin: phenoxymethylpenicillin
Profylakse
Andre navne:
  • Pen V
Aktiv komparator: IM penicillin
Intramuskulær benzathin benzylpenicillin G (BPG) profylakse (600.000 IE til børn <30 kg, 1,2 millioner IE til børn ≥ 30 kg), hver 28. dag
Medicin: intramuskulær benzathin penicillin G (BPG) profylakse
Profylakse
Andre navne:
  • benzathin penicillin G, BPG, penicillin profylakse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progression
Tidsramme: 2 års slutpunkt
Progression af ekkokardiografiske træk ved latent RHD til borderline til bestemt, eller bestemt til mild eller bestemt til moderat/alvorlig
2 års slutpunkt

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Demonstrere ikke-inferiøre omkostninger og omkostningseffektivitet af oral penicillin sammenlignet med IM penicillin
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Målet er at forstå omkostningerne og effektiviteten af ​​interventionen. Omkostningerne vil omfatte interventions- og sygdomsspecifikke omkostninger, der dækker både sundhedssystemets og familiens omkostninger. Deltagerne vil udfylde et spørgeskema, hvor de spørger om egenomkostninger (medicin, forsyninger, konsultationsgebyrer) og tabt produktivitet (inklusive glemte skole- og arbejdsdage) på grund af interventionen. Omkostninger vil blive målt i den lokale valuta (Uganda Shillings) og præsenteret i amerikanske dollars (USD)
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Indhent omkostningsdata forbundet med modtagelse af oral eller IM penicillin i samfundet fra et sundhedspersonales perspektiv.
Tidsramme: 2 års slutpunkt
For at forstå omkostningerne til sundhedscentre og lokalsamfund vil 10 tilfældigt udvalgte sundhedsfaciliteter (inklusive niveau II, III og IV faciliteter) blive undersøgt for at få direkte omkostninger til medicin, forsyninger samt eventuelle administrations- og faglige gebyrer forbundet med ambulant og døgnbesøg.
2 års slutpunkt
Accept af behandling
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Behandlingsaccept vil blive vurderet med det meget udbredte Chronic Treatment Acceptance (ACCEPT) spørgeskema, et generisk medicinacceptinstrument valideret til kroniske lidelser. Denne 25 punkters undersøgelse består af seks fokusområder: medicin bekvemmelighed (3 punkter), behandlingslængde (2 punkter), medicin begrænsninger (9 punkter), medicin bivirkninger (5 punkter), medicin effektivitet (3 punkter), medicin fordele (3 genstande). Svar bedømmes på en 5-punkts Likert-skala og score fra 1 til 4, hvilket indikerer stigende acceptniveau.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Behandlingstilfredshed
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Behandlingstilfredshed vil blive vurderet med 14-punkters forkortet behandlingstilfredshedsspørgeskema (v 1.4). Denne meget anvendte undersøgelse indeholder 4 fokusområder, herunder tilfredshed med behandlingseffektivitet (3 punkter), tilfredshed med behandlingsbivirkninger (5 punkter), tilfredshed med behandlingsvenlighed (3 punkter) og en global behandlingstilfredshed (3 punkter). Scorer transformeres derefter til en score på 0-100 for at skabe den overordnede skala-score og underkategoriscores, hvor højere score repræsenterer højere behandlingstilfredshed på det pågældende domæne.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Sundhedsrelateret livskvalitet vil blive målt ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0) spørgeskema. PedsQLTM4.0 er en undersøgelse på 23 punkter for børn i alderen 5-18 år, som vurderer HRQOL. Den har fire fokusområder: Fysisk funktion (8 punkter), følelsesmæssig funktion (5 punkter), social funktion (5 punkter), skolefunktion (5 punkter). Hver vare har fem mulige svar, der måler, i hvilket omfang varen var et problem i løbet af den seneste måned. De mulige svar måles ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala fra 0 = aldrig et problem til 4 = næsten altid et problem. Disse omvendt skalerede scores omdannes derefter til en score på 0-100 for at skabe den overordnede skalerede score og underkategoriscores, med højere score, der repræsenterer bedre livskvalitet.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Patientrapporterede resultater
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Interviews vil blive brugt til at indsamle kvalitative data omkring deltagernes opfattelse af virkningen af ​​RHD og dens behandling på deres daglige aktiviteter og livskvalitet, herunder erfaringer med IM eller oral penicillinprofylakse.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Uganda Heart Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2022-0892

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Reumatisk hjertesygdom

Kliniske forsøg med phenoxymethylpenicillin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner