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GOALIE: Profilaxis con penicilina intramuscular versus enteral para prevenir la progresión del ensayo de RHD latente

16 de marzo de 2026 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Profilaxis con penicilina intramuscular versus enteral para prevenir la progresión de la cardiopatía reumática latente: un ensayo aleatorizado de no inferioridad

El objetivo de este ensayo clínico es determinar si la profilaxis con penicilina oral dos veces al día no es inferior a la profilaxis con penicilina IM mensual para prevenir la progresión de la cardiopatía reumática latente en niños de 5 a 17 años de edad. El objetivo principal es comparar la proporción de niños de 5 a 17 años con RHD latente que reciben profilaxis con penicilina oral que progresan a una peor enfermedad valvular a los 2 años en comparación con los niños que reciben profilaxis con penicilina IM.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

GOALIS es un ensayo controlado aleatorizado desarrollado para proporcionar evidencia contemporánea de alta calidad sobre la eficacia de la penicilina oral como profilaxis de la RHD.

Objetivo 1: comparar la proporción de niños de 5 a 17 años con RHD latente que reciben profilaxis con penicilina oral que progresan a una peor enfermedad valvular a los 2 años en comparación con los niños que reciben profilaxis con penicilina IM.

Objetivo 2: Evaluar la equivalencia económica y la rentabilidad de la penicilina oral en comparación con la penicilina IM, después del cribado ecocardiográfico para la detección de RHD latente.

Objetivo 3: Comparar los resultados informados por los pacientes (aceptación del tratamiento, satisfacción con el tratamiento y calidad de vida relacionada con la salud) entre los niños que reciben profilaxis con penicilina oral e IM.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

1004

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Uganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Uganda
        • Uganda Heart Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene un nuevo diagnóstico de RHD latente detectado a través de un examen ecocardiográfico de la escuela primaria o secundaria.
  • Ha aceptado participar en el estudio a través del proceso de consentimiento/asentimiento informado del estudio.

Definición operativa de RHD latente RHD limítrofe o RHD leve definida (para incluir no más que regurgitación leve en la válvula mitral o aórtica, gradientes medios normales de las válvulas mitral y aórtica, función biventricular normal) de acuerdo con los criterios de consenso de la WHF de 2012.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes conocidos de ARF o RHD
  • La RHD recién diagnosticada mediante examen ecográfico se considera "RHD clínica perdida" en comparación con la RHD latente verdadera, que incluye: > regurgitación valvular patológica leve en la válvula mitral o en la válvula aórtica, estenosis mitral (gradiente medio del VM ≥ 4 mmHg) (definido B61), insuficiencia aórtica estenosis (gradiente AV medio ≥ 20 mmHg)
  • Defectos cardíacos estructurales o funcionales, distintos de los compatibles con RHD, que se conocían antes o se detectaban a través de la ecografía (excepto foramen oval permeable, comunicación interauricular pequeña, comunicación interventricular pequeña, conducto arterioso persistente pequeño)
  • Autoinforme de reacción alérgica previa a la penicilina
  • Cualquier condición conocida que predisponga a la trombocitopenia o hipercoagulabilidad, u otras contraindicaciones para la inyección intramuscular
  • Cualquier condición comórbida conocida (ej. VIH, deficiencias renales, desnutrición severa) que han resultado en la prescripción de profilaxis antibiótica regular)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lápiz oral
Profilaxis oral con fenoximetilpenicilina (Pen V), 250 mg dos veces al día.
Droga: penicilina fenoximetil
Profilaxis
Otros nombres:
  • Bolígrafo V
Comparador activo: Penicilina IM
Profilaxis intramuscular con benzatina bencilpenicilina G (BPG) (600 000 UI para niños <30 kg, 1,2 millones de UI para niños ≥30 kg), cada 28 días
Droga: profilaxis con penicilina G benzatina intramuscular (BPG)
Profilaxis
Otros nombres:
  • penicilina benzatínica G, BPG, profilaxis con penicilina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Progresión
Periodo de tiempo: Punto final de 2 años
Progresión de las características ecocardiográficas de RHD latente a limítrofe a definida, o definida a leve o definida a moderada/grave
Punto final de 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Demostrar costos no inferiores y rentabilidad de la penicilina oral en comparación con la penicilina IM
Periodo de tiempo: línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
El objetivo es comprender los costes y la eficacia de la intervención. Los costos incluirán los costos específicos de la intervención y de la enfermedad, capturando tanto el sistema de salud como los costos de bolsillo de la familia. Los participantes completarán un cuestionario preguntando sobre el costo de desembolso (medicamentos, suministros, tarifas de consulta) y la pérdida de productividad (incluidos los días escolares y laborales perdidos) debido a la intervención. Los costos se medirán en la moneda local (chelines ugandeses) y se presentarán en dólares estadounidenses (USD)
línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
Obtenga datos de costos asociados con la recepción de penicilina oral o IM en la comunidad desde la perspectiva del proveedor de atención médica.
Periodo de tiempo: Punto final de 2 años
Para comprender los costos del centro de salud y la comunidad, se encuestarán 10 establecimientos de atención médica seleccionados al azar (incluidos los de nivel II, III y IV) para obtener los costos directos de medicamentos, suministros, así como cualquier administración y honorarios profesionales asociados con servicios ambulatorios y visitas de hospitalización.
Punto final de 2 años
Aceptación del tratamiento
Periodo de tiempo: línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
La aceptación del tratamiento se evaluará con el cuestionario de aceptación del tratamiento crónico (ACCEPT), un instrumento genérico de aceptación de medicamentos validado para afecciones crónicas. Esta encuesta de 25 ítems consta de seis áreas de enfoque: conveniencia de la medicación (3 ítems), duración del tratamiento (2 ítems), limitaciones de los medicamentos (9 ítems), efectos secundarios de los medicamentos (5 ítems), efectividad de los medicamentos (3 ítems), ventajas (3 artículos). Las respuestas se clasifican en una escala Likert de 5 puntos y las puntuaciones del 1 al 4 indican niveles crecientes de aceptación.
línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
Satisfacción con el trato
Periodo de tiempo: línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
La satisfacción con el tratamiento se evaluará con el Cuestionario abreviado de satisfacción con el tratamiento de 14 ítems (v 1.4). Esta encuesta ampliamente utilizada contiene 4 áreas de enfoque que incluyen la satisfacción con la efectividad del tratamiento (3 elementos), la satisfacción con los efectos secundarios del tratamiento (5 elementos), la satisfacción con la conveniencia del tratamiento (3 elementos) y la satisfacción global con el tratamiento (3 elementos). Luego, los puntajes se transforman en un puntaje de 0 a 100 para crear el puntaje de escala general y los puntajes de las subcategorías, donde los puntajes más altos representan una mayor satisfacción con el tratamiento en ese dominio.
línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
Calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
La calidad de vida relacionada con la salud se medirá mediante el cuestionario Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0). PedsQLTM4.0 es una encuesta de 23 ítems para niños de 5 a 18 años que evalúa la CVRS. Tiene cuatro áreas de enfoque: funcionamiento físico (8 ítems), funcionamiento emocional (5 ítems), funcionamiento social (5 ítems), funcionamiento escolar (5 ítems). Cada ítem tiene cinco posibles respuestas que miden hasta qué punto el ítem fue un problema durante el último mes. Las posibles respuestas se miden utilizando una escala Likert de 5 puntos de 0 = nunca un problema a 4 = casi siempre un problema. Estos puntajes escalados inversos luego se transforman en un puntaje de 0 a 100 para crear el puntaje escalado general y los puntajes de las subcategorías, donde los puntajes más altos representan una mejor calidad de vida.
línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
Resultados informados por el paciente
Periodo de tiempo: línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización
Las entrevistas se utilizarán para recopilar datos cualitativos sobre las percepciones de los participantes sobre el impacto de la RHD y su tratamiento en sus actividades de la vida diaria y la calidad de vida, incluidas las experiencias con la profilaxis con penicilina oral o IM.
línea de base, 6, 12, 18, 24 meses después de la aleatorización

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Uganda Heart Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2022-0892

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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