Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Telebedömning av funktionell prestanda och livskvalitet hos patienter med Duchennes muskeldystrofi: validitets- och tillförlitlighetsstudie

5 mars 2024 uppdaterad av: Sahra Şirvan
Tack vare telebedömningsmetoder kan det vara möjligt att utvärdera DMD-patienter utan att resa till kliniska centra. Under de senaste åren undersöks användbarheten av metoder för distansbedömning hos DMD-patienter, liksom i många populationer. Studier har dock generellt fokuserat på en enskild utvärderingsparameter såsom fysisk funktion, en speciell utvärderingsmetod eller ett speciellt utvärderingsverktyg. Syftet med denna studie är att undersöka om fjärrbedömning av funktionell prestation och livskvalitet hos DMD-patienter är giltig och tillförlitlig. Om en giltig och pålitlig teleutvärderingsmetod som inkluderar funktionella prestanda och livskvalitetsparametrar visar sig vara giltig och tillförlitlig, kan resbördan för patienter och vårdgivare lättas, patienternas stress och oro relaterad till resor kan minskas, kan spara tid och energi och ge patienterna bästa möjliga behandling.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Detaljerad beskrivning

DMD är en progressiv muskelsjukdom som orsakar rörlighetssvårigheter och försämring av vitala funktioner till följd av X-kromosomkopplad dystrofinbrist. Symtom uppträder mellan 3 och 5 års ålder, och i obehandlade fall inträffar förlust av ambulation runt 8-12 års ålder. Långa sittperioder på grund av rullstolsanvändning ökar risken för kontraktur, osteopeni, fraktur och skolios och åtföljande kardiorespiratoriska komplikationer orsakar i de flesta fall dödlighet i början av 20-talet. Att bestämma funktionell prestanda vid DMD är en guide för att bestämma lämpliga behandlingsalternativ och objektivt utvärdera behandlingens effektivitet. De utvärderingsmetoder som tillämpas utförs dock i kliniska miljöer som kräver frekventa resor och kräver både tid och fysisk ansträngning. Syftet med denna studie är att undersöka om fjärrbedömning av funktionell prestation och livskvalitet hos DMD-patienter är giltig och tillförlitlig. För detta ändamål kommer 20 frivilliga som diagnostiserats med DMD vid Istanbul University-Cerrahpaşa Child Neurology Polyclinic och som uppfyller inklusionskriterierna att utvärderas på två sätt, online och ansikte mot ansikte, vad gäller funktionell prestanda och livskvalitetsparametrar. Dessutom kommer poängsättning att utföras av två olika fysioterapeuter under utvärderingen och tillförlitligheten av teleutvärderingen bland utvärderarna kommer att undersökas. Tidsinställda funktionstester, Brooke Upper Extremity Functional Classification och Vignos Lower Extremity Functional Classification; Livskvalitet kommer att utvärderas med PedsQL-3.0 Neuromuskulär modul och PedsQL Multidimensional Fatigue Scale. Tack vare giltiga och pålitliga telebedömningsmetoder för DMD-patienter kan resebelastningen lindras för både patienter och vårdgivare, och sjukdomsrelaterad stress och ångest kan minskas. På så sätt kan vårdgivare spara tid och energi samtidigt som de ger den bästa vården till patienterna.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

20

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34758
        • İstanbul University - Cerrahpaşa

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Denna forskning är en observationsstudie av beskrivande typ, och populationen i studien kommer att vara 20 frivilliga fall som diagnostiserades med Duchenne muskeldystrofi vid Istanbuls universitet-Cerrahpaşa fakultet för medicin barnneurologisk poliklinik och som uppfyller uteslutningskriterierna. Studien kommer att genomföras vid Istanbul University-Cerrahpaşa fakulteten för hälsovetenskap, Institutionen för sjukgymnastik och rehabilitering.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Får diagnosen Duchennes muskeldystrofi
  • Att vara mellan 5-18 år
  • Har ambulerande kunskaper
  • Att ha tillgång till internet och tekniska krav
  • Att ha förmågan att följa rörelseinstruktioner
  • Frivilligt att delta i studien

Exklusions kriterier:

  • Att ha kognitiva eller beteendeproblem som kan störa utvärderingen
  • Har kommunikationsproblem som kan förhindra utvärdering
  • Att ha en kontrakturnivå som kan förhindra utvärdering
  • Att ha en systemisk sjukdom som kan förhindra utvärdering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi

Deltagare som uppfyller inklusionskriterierna kommer att utvärderas synkront online med hjälp av Zoom-plattformen vad gäller funktionella prestanda och livskvalitetsparametrar som anges nedan, efter att ha säkerställt närvaron av en lämplig miljö och en stabil internetanslutning. Under onlineutvärderingen kommer patienter att uppmanas att utföra de angivna funktionerna framför kameran. Dessutom kommer enkätfrågorna som krävs för att utvärdera livskvaliteten att uttryckas muntligt till deltagarna. Interbedömartillförlitlighet kommer att undersökas genom att jämföra poängen efter att ha utförts separat av två olika sjukgymnaster. Tillförlitligheten och giltigheten av onlinebedömningen kommer att undersökas genom att upprepa samma bedömningar online och ansikte mot ansikte.

  • Tidsinställda prestandatester
  • Övre extremitetsfunktioner
  • Nedre extremitetsfunktioner
  • Livskvalité

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tidsinställda prestandatester
Tidsram: 2 dagar
Tidsbestämda prestationstester är ett av de ofta föredragna utfallsmåtten hos patienter med DMD. Den tid patienterna spenderar på att utföra vissa funktioner registreras. Följande funktioner kommer att utvärderas i denna studie: • Att resa sig upp från marken • Stå upp från en stol • Bär inte en t-shirt • Ta bort t-shirt • Samla 6 mynt med en hand • Timed Up and Go-test
2 dagar
Brooke Upper Extremity Functional Classification (BUEFS)
Tidsram: 2 dagar
Brooke Upper Extremity Functional Classification (BUEFS) kommer att användas för att utvärdera de övre extremiteternas funktioner i fallen. BUEFS är en giltig, pålitlig och praktisk skala som används för att klassificera de övre extremiteternas funktioner hos individer med DMD. Den utvecklades av Brooke et al. år 1981. Individer klassificeras mellan 1 och 6 beroende på vilka aktiviteter de kan utföra i de övre extremiteterna, och högre stadier indikerar nedsatt funktion i den övre extremiteten.
2 dagar
Vignos funktionsklassificering för nedre extremiteter (VAEFS)
Tidsram: 2 dagar
Vignos Lower Extremity Functional Classification (VAEFS) kommer att användas för att utvärdera de nedre extremiteternas funktioner i fallen. VAEFS är en skala bestående av 10 steg som utvärderar nivån av ambulation vid neuromuskulära sjukdomar. Det utvecklades av Vignos et al. år 1963. Individer klassificeras mellan 1 och 10 efter deras ambulationsnivå, och högre stadier indikerar en minskning av ambulationsnivån. Medan patienten i det första stadiet kan gå och gå i trappor utan stöd, är han i det högsta stadiet sängliggande.
2 dagar
PedsQL-3.0 neuromuskulär modul av PedsQL Multidimensional Fatigue Scale
Tidsram: 2 dagar
Patienternas livskvalitet kommer att utvärderas med hjälp av PedsQL-3.0 Neuromuskulär modul - PedsQL Multidimensional Fatigue Scale.
2 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sahra Şirvan

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

2 mars 2024

Avslutad studie (Beräknad)

10 maj 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2024

Första postat (Faktisk)

6 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2023/51

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera