唑来膦酸治疗骨髓纤维化伴髓样化生 (MMM) 患者的试验

纳入标准：

男性或女性且至少年满 18 岁，经组织学确诊为骨髓纤维化伴髓样化生 (MMM)。 这包括患有不明原因骨髓化生（也称为特发性骨髓纤维化）的患者和有真性红细胞增多症或原发性血小板增多症（也称为后多细胞增多性骨髓纤维化）病史的患者。 （见附录 A）低、中、高风险疾病类别（根据 Dupriez 评分）的患者可能包括存在可测量的、临床相关的疾病表现（尤其是低风险患者） ECOG 体能状态为 0、1 或 2 预期寿命至少 3 个月的育龄妇女必须在研究期间使用医学上可接受的避孕方式，并且必须在随机分组后 7 天内进行尿液或血清妊娠试验阴性书面知情同意书

排除标准：

与继发性骨髓纤维化相关的疾病，如转移癌、淋巴瘤、骨髓增生异常、毛细胞白血病、肥大细胞病、急性白血病（包括 M7 病或急性全骨髓病伴骨髓纤维化） 存在染色体易位 t(9:22) 或分子 BCR/在过去 4 周内通过任何抗骨髓纤维化药物治疗在骨髓或外周血中通过 RT-PCR 检测到的 ABL 重排。 这包括化疗、雄激素、类固醇、沙利度胺、造血生长因子或在过去 3 个月内接受过双膦酸盐的任何其他研究药物的患者 已知对双膦酸盐过敏或不耐受 肾功能异常可通过以下方式证明： 计算出的肌酐清除率 < 30 毫升/分钟（肌酐清除率 (CrCl) 使用 Cockcroft 和 Gault 公式计算）（参见附录 F）校正后的血清钙 < 8.0 mg/dL。 校正后的血清钙 (mg/dl) = 测量的钙 (mg/dl) + 0.8*[4 - 患者血清白蛋白 (g/dl)]或阻止遵守方案，包括： 不受控制的感染 不受控制的 2 型糖尿病 影响骨代谢的疾病，例如佩吉特氏病或不受控制的甲状腺或甲状旁腺功能障碍 心血管、肾脏、肝脏、肺和神经系统/精神疾病，这些疾病会阻止长期随访当前活跃的牙齿问题，包括牙齿或颚骨（上颌骨或下颌骨）的感染；牙科或固定器外伤，或当前或之前诊断为下颌骨坏死、口腔外露骨，或近期（6 周内）或计划进行的牙科或下颌手术（例如，牙科手术后愈合缓慢） 拔除、植入）有不遵守医疗方案史的患者和被认为可能不可靠和/或不合作的患者 在过去 4 周内接受过任何全身研究药物治疗或在过去 7 天内接受局部研究药物治疗的患者 怀孕或母乳喂养的女性