Próba kwasu zoledronowego u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku z metaplazją szpiku (MMM)

Kryteria przyjęcia:

mężczyzna lub kobieta i co najmniej 18 lat z histologicznie potwierdzonym rozpoznaniem zwłóknienia szpiku z metaplazją szpiku (MMM). Obejmuje to pacjentów z agnogenną metaplazją szpiku (znaną również jako idiopatyczne włóknienie szpiku) oraz pacjentów z czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną w wywiadzie (znaną również jako włóknienie szpiku po policytemii). (patrz Załącznik A) pacjenci z grupami niskiego, średniego i wysokiego ryzyka (według skali Duprieza) mogą być objęci obecnością mierzalnych, istotnych klinicznie objawów choroby (szczególnie u pacjentów niskiego ryzyka) Stan sprawności wg ECOG 0, 1 lub 2 oczekiwana długość życia co najmniej 3 miesiące Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowalną formę antykoncepcji podczas badania i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy w ciągu 7 dni od randomizacji pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

choroby związane z wtórnym zwłóknieniem szpiku, takie jak rak przerzutowy, chłoniak, mielodysplazja, białaczka włochatokomórkowa, choroba mastocytów, ostra białaczka (w tym choroba M7 lub ostra panmieloza z włóknieniem szpiku) obecność translokacji chromosomowej t(9:22) lub molekularnego BCR/ Rearanżacja ABL wykryta za pomocą RT-PCR w szpiku kostnym lub krwi obwodowej podczas leczenia lekami przeciw zwłóknieniu szpiku w ciągu ostatnich 4 tygodni. Obejmuje to chemioterapię, androgeny, steroidy, talidomid, hematopoetyczne czynniki wzrostu lub inne badane leki, pacjenci, którzy otrzymywali bisfosfoniany w ciągu ostatnich 3 miesięcy, znana alergia lub nietolerancja bisfosfonianów, nieprawidłowa czynność nerek, o czym świadczy: obliczony klirens kreatyniny < 30 ml/min. (klirens kreatyniny (CrCl) oblicza się za pomocą wzoru Cockcrofta i Gaulta) (patrz Załącznik F) skorygowane stężenie wapnia w surowicy < 8,0 mg/dl. Skorygowane stężenie wapnia w surowicy (mg/dl) = zmierzone stężenie wapnia (mg/dl) + 0,8*[4 - albumina surowicy pacjenta (g/dl)] u pacjentów z chorobami niezłośliwymi, które mogłyby zakłócić ocenę pierwszorzędowego punktu końcowego, zaburzyć tolerancję leczenia, lub uniemożliwić przestrzeganie protokołu, w tym: niekontrolowane infekcje niekontrolowana cukrzyca typu 2 choroby wpływające na metabolizm kostny, takie jak choroba Pageta lub niekontrolowana dysfunkcja tarczycy lub przytarczyc choroby sercowo-naczyniowe, nerek, wątroby, płuc oraz choroby neurologiczne/psychiatryczne, które uniemożliwiłyby przedłużoną obserwację aktualne czynne problemy stomatologiczne, w tym infekcje zębów lub kości szczęki (szczęki lub żuchwy); uraz zęba lub aparatu ortodontycznego lub aktualna lub wcześniejsza diagnoza martwicy kości szczęki, odsłoniętej kości w jamie ustnej lub powolnego gojenia po zabiegach dentystycznych niedawnych (w ciągu ostatnich 6 tygodni) lub planowanych operacjach stomatologicznych lub szczękowych (np. ekstrakcje, implanty) pacjentki z historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich oraz pacjenci uznani za potencjalnie niewiarygodnych i/lub niechętnych do współpracy pacjentki leczone jakimkolwiek badanym lekiem o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu ostatnich 4 tygodni lub badanym lekiem stosowanym miejscowo w ciągu ostatnich 7 dni w ciąży lub samice karmiące piersią