Advate rAHF-PFM 与重组 rAHF 在严重血友病 A 患者中的药代动力学比较
2021年4月28日 更新者：Baxalta now part of Shire
Advate rAHF-PFM 与重组 rAHF 在严重血友病 A 患者中的药代动力学比较：IV 期、前瞻性、随机、对照、交叉、单中心研究
本研究的目的是比较 Advate rAHF-PFM 与 Recombinate rAHF 的药代动力学参数和安全性，这些患者既往接受过治疗，患有重度血友病 A（因子 VIII 水平 < 1%）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
-
Bonn、德国、53127
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 从参与者或合法授权代表处获得的签署知情同意书
- 15-60岁
- 根据先前测量的因子 VIII 和基因分型记录，因子 VIII 水平 < 1%
- 在进入研究之前曾接受过因子 VIII 浓缩物治疗至少 150 天（由研究中心调查员记录）
- 从重组 rAHF 转换为 Advate rAHF-PFM 后，受试者和/或治疗医师观察到疗效下降
排除标准：
- 参与者在筛选时具有可检测到的因子 VIII 抑制剂，其滴度 >= 0.4 Bethesda 单位 (BU)（贝塞斯达测定法的奈梅亨改良版）在当地和中央实验室测量
- 参与者已知对小鼠或仓鼠蛋白过敏
- 参与者在筛选前 30 天内参加另一项药物研究
- 参与者被研究者确定为不能或不愿意配合研究程序
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1个
Advate rAHF-PFM
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输注 50 +/- 5 IU/kg 体重
其他名称：
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有源比较器：2个
重组rAHF
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输注 50 +/- 5 IU/kg 体重
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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0 至 48 小时血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于激活的部分凝血活酶时间 (aPTT) 的检测
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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通过线性梯形法估计的 AUC。
线性梯形法是一种用于近似曲线下面积的数值方法。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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0 至 48 小时血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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通过线性梯形法估计的 AUC。
线性梯形法是一种用于近似曲线下面积的数值方法。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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0 至 48 小时血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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通过线性梯形法估计的 AUC。
线性梯形法是一种用于近似曲线下面积的数值方法。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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0 至 48 小时血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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通过线性梯形法估计的 AUC。
线性梯形法是一种用于近似曲线下面积的数值方法。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆浓度与时间曲线 (AUC) 从 0 到无穷大的面积。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于 aPTT 的一阶段分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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通过线性梯形法估计的 AUC。
线性梯形法是一种用于近似曲线下面积的数值方法。
FVIII 活性测量
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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血浆浓度与时间曲线 (AUC) 从 0 到无穷大的面积。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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通过线性梯形法估计的 AUC。
线性梯形法是一种用于近似曲线下面积的数值方法。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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血浆浓度与时间曲线 (AUC) 从 0 到无穷大的面积。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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通过线性梯形法估计的 AUC。
线性梯形法是一种用于近似曲线下面积的数值方法。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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血浆浓度与时间曲线 (AUC) 从 0 到无穷大的面积。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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通过线性梯形法估计的 AUC。
线性梯形法是一种用于近似曲线下面积的数值方法。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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系统清除率 (Cl)。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于 aPTT 的一阶段分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以 mL/kg/h 为单位的全身清除率将计算为以 IU/kg 为单位的剂量除以曲线下的总面积。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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系统清除率 (Cl)。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以 mL/kg/h 为单位的全身清除率将计算为以 IU/kg 为单位的剂量除以曲线下的总面积。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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系统清除率 (Cl)。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以 mL/kg/h 为单位的全身清除率将计算为以 IU/kg 为单位的剂量除以曲线下的总面积。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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系统清除率 (Cl)。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以 mL/kg/h 为单位的全身清除率将计算为以 IU/kg 为单位的剂量除以曲线下的总面积。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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最大血浆浓度 (C-max)。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于 aPTT 的一阶段分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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C-max 将计算为输注 Advate 或 Recombinate 后的最大浓度。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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最大血浆浓度 (C-max)。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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C-max 将计算为输注 Advate 或 Recombinate 后的最大浓度。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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最大血浆浓度 (C-max)。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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C-max 将计算为输注 Advate 或 Recombinate 后的最大浓度。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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最大血浆浓度 (C-max)。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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C-max 将计算为输注 Advate 或 Recombinate 后的最大浓度。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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终末半衰期。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于 aPTT 的一阶段分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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根据使用最小二乘偏差对最后五个可量化浓度（9 至 48 小时）进行对数线性拟合获得的终端或处置速率常数计算得出。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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终末半衰期。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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根据对数线性拟合获得的终端或处置速率常数计算，使用最后五个可量化浓度的最小二乘偏差。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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终末半衰期。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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根据对数线性拟合获得的终端或处置速率常数计算，使用最后五个可量化浓度的最小二乘偏差。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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终末半衰期。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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根据对数线性拟合获得的终端或处置速率常数计算，使用最后五个可量化浓度的最小二乘偏差。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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增量恢复。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于 aPTT 的一阶段分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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从输注前到输注后因子 VIII 浓度增加。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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增量恢复。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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从使用对最后五个可量化浓度的最小二乘偏差的 log_e 线性拟合获得的终端或处置速率常数计算。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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增量恢复。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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从输注前到输注后因子 VIII 浓度增加
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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增量恢复。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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从输注前到输注后因子 VIII 浓度增加
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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平均停留时间 (MRT)。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于 aPTT 的一阶段分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以小时为单位的 MRT 将计算为力矩曲线下的总面积除以曲线下的总面积。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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平均停留时间 (MRT)。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以小时为单位的 MRT 将计算为力矩曲线下的总面积除以曲线下的总面积。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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平均停留时间 (MRT)。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以小时为单位的 MRT 将计算为力矩曲线下的总面积除以曲线下的总面积。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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平均停留时间 (MRT)。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以小时为单位的 MRT 将计算为力矩曲线下的总面积除以曲线下的总面积。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于 aPTT 的一阶段分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以小时计的 Tmax 定义为达到最大血浆浓度 (Cmax) 的最短时间。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以小时计的 Tmax 定义为达到最大血浆浓度 (Cmax) 的最短时间。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以小时计的 Tmax 定义为达到最大血浆浓度 (Cmax) 的最短时间。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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以小时计的 Tmax 定义为达到最大血浆浓度 (Cmax) 的最短时间。
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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稳态分布容积 (Vss)。在中央实验室（维也纳医科大学）进行的基于 aPTT 的一阶段分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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计算为重量调整后的间隙 * 平均停留时间
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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稳态分布容积 (Vss)。在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行的显色分析
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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计算为重量调整后的间隙 (CL) * 平均停留时间
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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稳态分布容积 (Vss)。 FVIII 单阶段凝血试验（波恩法）在当地实验室（即研究地点波恩大学）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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计算为重量调整后的 CL * 平均停留时间
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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稳态分布容积 (Vss)。 FVIII 凝血测定。在当地实验室（即波恩大学，研究地点）进行
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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计算为重量调整后的 CL * 平均停留时间
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输注前 0-30 分钟至输注后 48 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2008年3月31日
初级完成 (实际的)
2009年2月18日
研究完成 (实际的)
2009年2月18日
研究注册日期
首次提交
2008年4月22日
首先提交符合 QC 标准的
2008年4月22日
首次发布 (估计)
2008年4月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月28日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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甲型血友病的临床试验
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
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University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
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Medical University of Vienna完全的
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Tufts UniversityNutricia Research Fundation; National University of Science and Technology, Zimbabwe完全的