白消安治疗难治性中枢神经系统 (CNS) 肿瘤的研究
一项使用亚清髓性剂量静脉注射白消安 (Busulfex) 治疗难治性脑肿瘤的 I 期研究
研究概览
详细说明
小儿脑肿瘤仍然是儿童时期最常见的恶性肿瘤之一，仅次于白血病，占美国所有儿童癌症的 20% (1)。 尽管其他小儿恶性肿瘤的治疗取得了重大进展，但脑肿瘤患者的死亡率仍然很高。 CNS 肿瘤的主要治疗方法是手术、化疗和放疗相结合。 高剂量化疗联合干细胞移植已被提议作为放疗的替代方案，用于非常年幼的儿童和复发患者。 然而，干细胞移植并非没有明显的副作用以及移植相关的死亡率。
白消安是一种烷化剂，能够通过水解和随后产生碳正离子发挥其细胞毒性作用，直接烷化 DNA，干扰其复制，并最终导致细胞死亡 (2)。 白消安很容易穿过血屏障，使 CNS 水平几乎等于血浆水平 (5,6)。
主要目标：
确定患有复发性、进展性或难治性原发性脑肿瘤儿童的 Busulfex ® 的最大耐受剂量 (MTD)。
次要目标：
获得关于在患有复发性、进展性或难治性原发性脑肿瘤的儿童中以亚清髓剂量使用 Busulfex ® 时的无进展生存期 (PFS) 和无事件生存期 (EFS) 的初步数据。
描述使用持续输注的复发性、进展性或难治性原发性脑肿瘤儿童中的 Busulfex ® 血浆药代动力学。
研究类型
阶段
- 阶段1
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
年龄：年龄 >2 岁且≤21 岁 复发性或进展性中枢神经系统肿瘤。 （允许未经组织学验证的视神经通路和脑干胶质瘤，但必须具有诊断影像学）。
预期寿命 患者的预期寿命必须≥ 2 个月。 既往治疗 患者接受过的既往治疗次数没有限制
- 必须距离骨髓抑制化疗 ≥ 3 周（距离亚硝基脲类药物 6 周）并且已证明从最后一个化疗疗程恢复（ANC ≥ 1000/uL）
- 同种异体干细胞移植后 ≥ 6 个月
- 自体干细胞移植后 ≥ 3 个月
- 颅脊髓放疗后≥ 3 个月
- ≥ 4 周的局灶性放疗
- ≥ 7 天从任何过去的生物/免疫治疗
- ≥ 1 周从任何造血生长因子伴随药物
- 服用伊曲康唑或苯妥英钠的患者将被排除在外。 在进入该试验之前，患者必须停用这些药物至少 3 天。 如果患者在研究登记时正在服用苯妥英钠治疗癫痫发作，则必须在开始治疗前至少 3 天停药，并在布舒福®输注期间和输注后 24 小时内用氯硝西泮代替。
- 使用生长刺激因子（如 GCSF）的患者将被允许仅按照研究中的指示继续使用这些药物。
- 患者在参与该试验时可能正在服用类固醇，但在入组前应服用稳定剂量 >1 周。
- 患者在研究期间也应避免与 CYP3A4 底物相互作用的药物。
- 参与本研究的患者还应进行肺孢子菌预防。 需要喷他脒，推荐剂量为每月静脉注射 4 mg/kg。 喷他脒应在整个试验期间持续使用。
器官功能要求 足够的骨髓功能定义为
- 外周血绝对中性粒细胞计数 (ANC) 大于或等于 1000/ul（关闭生长因子 x 48 小时）
- 血小板计数大于或等于 100,000/uL（不依赖输血）
- 血红蛋白大于或等于 8.0 gm/dL（可能接受红细胞输注） 足够的肾功能定义为
- 血清肌酐小于或等于正常上限的 1.5 倍，或
- 估计的肌酐清除率 GFR 大于或等于 70 ml/min/1.73 m² 根据 Schwartz 公式 足够的肝功能定义为
- 总胆红素在正常范围内
- SGPT (ALT) 在正常范围内 足够的肺功能定义为
- 室内空气中的氧饱和度 >92% 中枢神经系统功能定义为
- 患有癫痫症的患者可以入组；患者必须在入组时服用抗癫痫药物，但这种药物不能是苯妥英钠或卡美西平。
- 在参加研究之前，患者不得处于状态、昏迷或辅助通气状态。
- 至少持续 1 周的稳定神经系统检查 Performance Level Karnofsky/ Lansky 50 或更高
排除标准：
- 怀孕/避孕：怀孕或哺乳的患者不符合资格。
- 有生育能力的患者在参与研究时必须采用有效的节育方法。
- 年龄 > 13 岁或月经初潮的女性在进入研究前必须进行阴性妊娠试验。
学习计划
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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白消安的临床试验
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University of Illinois at Chicago招聘中骨髓增生异常综合征 | 难治性急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 - 加速期 | 急性髓性白血病，复发，成人美国
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