Étude du busulfan pour les tumeurs réfractaires du système nerveux central (SNC)

Critère d'intégration:

Âge : Âge > 2 ans et ≤ 21 ans tumeur récurrente ou progressive du SNC. (gliomes des voies optiques et du tronc cérébral autorisés sans vérification histologique, mais doivent avoir une imagerie diagnostique).

Espérance de vie Les patients doivent avoir une espérance de vie ≥ 2 mois. Traitement antérieur Il n'y a pas de limite au nombre de traitements antérieurs qu'un patient a reçus

• Doit être ≥ 3 semaines après la chimiothérapie myélosuppressive (6 semaines à partir des nitrosourées) et avoir démontré une récupération (ANC ≥ 1000/uL) de leur dernière cure de chimiothérapie
• ≥ 6 mois après une allogreffe de cellules souches
• ≥ 3 mois après la greffe autologue de cellules souches
• ≥ 3 mois à partir de la radiothérapie craniospinale
• ≥ 4 semaines à partir du rayonnement focal
• ≥ 7 jours après tout traitement biologique/immunothérapie antérieur
• ≥ 1 semaine à partir de tout facteur de croissance hématopoïétique
• Les patients prenant de l'itraconazole ou de la phénytoïne seront exclus. Les patients doivent arrêter de prendre ces médicaments pendant au moins 3 jours avant d'entrer dans cet essai. Si le patient prend de la phénytoïne pour des convulsions au moment de l'inscription à l'étude, il doit être arrêté au moins 3 jours avant le début du traitement et le clonazépam sera remplacé pendant les perfusions de Busulfex® et pendant 24 heures après la perfusion.
• Les patients prenant des facteurs de croissance, tels que le GCSF, seront autorisés à continuer ces médicaments uniquement comme indiqué dans l'étude.
• Les patients peuvent prendre des stéroïdes pendant leur participation à cet essai, mais doivent recevoir une dose stable pendant> 1 semaine avant l'inscription.
• Les médicaments interagissant avec le substrat du CYP3A4 doivent également être évités pendant que le patient est à l'étude.
• Les patients doivent également être sous prophylaxie contre Pneumocystis pendant leur participation à cette étude. La pentamidine sera nécessaire, avec une dose recommandée de 4 mg/kg administrée par voie intraveineuse tous les mois. La pentamidine doit être poursuivie pendant toute la durée de l'essai.

Exigences fonctionnelles des organes Fonction adéquate de la moelle osseuse définie comme

• Nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) supérieur ou égal à 1000/ul (hors facteurs de croissance x 48 h)
• Numération plaquettaire supérieure ou égale à 100 000/uL (transfusion indépendante)
• Hémoglobine supérieure ou égale à 8,0 g/dL (peut recevoir des transfusions de globules rouges) Fonction rénale adéquate définie comme
• Créatinine sérique inférieure ou égale à 1,5 x la limite supérieure de la normale, ou
• Clairance de la créatinine estimée GFR supérieure ou égale à 70 ml/min/1,73 m² par la formule de Schwartz Fonction hépatique adéquate définie comme
• Bilirubine totale dans la plage normale
• SGPT (ALT) dans la plage normale Fonction pulmonaire adéquate définie comme
• Saturation en oxygène > 92 % dans l'air ambiant Fonction du système nerveux central définie comme
• Les patients souffrant de troubles épileptiques peuvent être inscrits ; Les patients DOIVENT prendre un médicament anti-épileptique lors de l'inscription, mais ce médicament NE PEUT PAS être de la phénytoïne ou de la carbamézépine.
• Les patients ne doivent pas être en statut, coma ou ventilation assistée avant l'inscription à l'étude.
• Examen neurologique stable d'une durée d'au moins 1 semaine Niveau de performance Karnofsky/ Lansky 50 ou plus

Critère d'exclusion:

• Grossesse/Contraception : les patientes enceintes ou qui allaitent ne seront pas éligibles.
• Les patientes en âge de procréer doivent pratiquer une méthode efficace de contraception lors de leur participation à l'étude.
• Les femmes de plus de 13 ans ou celles qui ont eu leurs premières règles doivent avoir un test de grossesse négatif avant l'entrée à l'étude.