希腊成年严重血友病 A 患者的 2 队列研究 (HAMLET)
2018年6月19日 更新者：Bayer
希腊成年严重血友病 A 患者的前瞻性、观察性、2 队列研究。按需和二级预防治疗策略的成本、临床结果和生活质量比较
本研究是一项前瞻性、单中心、观察性、2 队列研究，对象为患有严重血友病 A 的成年患者。没有随机化程序，所有患者都将按照常规临床实践进行治疗。
患者将在入组后随访 18 个月。
研究概览
详细说明
血友病的主要疗法是凝血因子替代疗法，可按需 (OD) 间歇性给予以治疗急性出血，或预防性给予以预防急性出血。
过去几年，人们一直有兴趣研究 OD 与 SP（二级预防）治疗策略的比较有效性，以便创建一个基于证据的平台来指导临床决策制定和量化每种治疗方案的经济方面。 希腊缺乏相关信息，因此有必要研究希腊在现实生活中如何管理采用不同治疗策略的患者，包括与提高医疗保健利用率、临床成功率和患者福祉相关的主要因素。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
72
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Multiple Locations、希腊
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
取样方法
概率样本
研究人群
这将是在医院环境中进行的单中心前瞻性双队列观察研究。患者将从希腊最大的专业管理中心招募
描述
纳入标准：
- 被诊断患有严重血友病 A 的患者。
- 年龄≥18岁
- 能够读写的患者
- 接受因子 VIII 替代疗法的患者，按需或作为二级预防。
- 在入组前至少 6 个月接受相同治疗策略（按需或二级预防）的患者。
排除标准：
- 已产生因子 VIII 抑制剂的患者。
- 参与研究项目并在常规临床实践之外进行干预的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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队列 1
患有严重血友病 A 的成年患者（25 名接受二级预防治疗的患者）
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重组抗血友病因子 VIII (FVIII) 根据日常常规进行二级预防治疗
重组抗血友病因子 VIII (FVIII) 按需治疗 根据日常安排
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队列 2
严重血友病 A 成年患者（按需治疗 50 名患者）
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重组抗血友病因子 VIII (FVIII) 根据日常常规进行二级预防治疗
重组抗血友病因子 VIII (FVIII) 按需治疗 根据日常安排
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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采用按需策略的血友病专科中心每年的直接医疗费用
大体时间：18个月大
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18个月大
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接受二级预防的血友病专科中心每年的直接医疗费用
大体时间：18个月大
|
18个月大
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总体患者每次关节出血的平均成本
大体时间：18个月大
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18个月大
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按队列划分的患者每次关节出血事件的平均成本
大体时间：18个月大
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18个月大
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整体患者的关节出血发作次数
大体时间：18个月大
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18个月大
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患者队列的关节出血发作次数。
大体时间：18个月大
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18个月大
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整体患者关节出血事件的严重程度。
大体时间：18个月大
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18个月大
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患者队列中关节出血事件的严重程度。
大体时间：18个月大
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18个月大
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患者在大出血时报告的平均 EQ-VAS 评分。
大体时间：18个月大
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EQ-VAS评分是血友病标准化问卷
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18个月大
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患者在大出血时报告的平均 EQ-5D 评分。
大体时间：18个月大
|
EQ-5D EuroQol 健康结果标准化工具
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18个月大
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源自 Haem-A-Qol 和 EQ-5D 问卷的生活质量评分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和 18 个月时
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Haem-A-Qol 血友病和 EQ-5D 特定问卷 EuroQol 健康结果标准化工具
|
基线和 18 个月时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年1月13日
初级完成 (实际的)
2017年5月28日
研究完成 (实际的)
2018年2月28日
研究注册日期
首次提交
2014年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2014年12月17日
首次发布 (估计)
2014年12月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年6月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年6月19日
最后验证
2018年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
甲型血友病的临床试验
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
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University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.完全的
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
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Medical University of Vienna完全的