AlphaNine 与 BeneFIX 在严重遗传性 B 型血友病患者中的疗效和安全性
2017年6月26日 更新者：Grifols Biologicals, LLC
AlphaNine® 中所含因子 IX (FIX) 的疗效和安全性及其与 BeneFIX® 在严重遗传性 B 型血友病患者中的药代动力学比较
这项在患有严重遗传性血友病 B 的受试者中进行的非随机化、多中心研究的目的是确定和比较 BeneFIX 在先前使用 AlphaNine 进行过 2 次药代动力学评估的受试者中的药代动力学和安全性概况。
研究概览
详细说明
在之前的临床试验中，对同一受试者进行了两项药代动力学评估（研究）。 第一次药代动力学研究 (PK1) 是在单剂量 AlphaNine 后进行的。 第二次药代动力学研究 (PK2) 在 PK1 后 26 周的 AlphaNine 治疗后进行。 为比较 AlphaNine 与 BeneFIX，在 7 至 15 天清除期后给予单剂量 BeneFIX 后进行了第三项药代动力学研究 (PK3)（当前研究）。
PK3 研究的主要目的是评估 BeneFIX 的药代动力学特征，并与 PK2 研究中的 AlphaNine 的药代动力学特征进行比较。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Pleven、保加利亚、5800
- Medical University Pleven
-
Sofia、保加利亚、1000
- National Center of Haematology
-
Varna、保加利亚、9010
- Medical University, University Hospital "Sveta Marina",
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 参与前期研究“Alphananine中所含因子IX（FIX）在重症遗传性血友病B患者中的疗效和安全性”：
- 先天性因子 IX (FIX) 缺乏症
- FIX残留活性≤正常值的2%
- 过去曾需要含有 FIX 的产品，并在临床记录中收集数据以评估对先前产品至少 150 个治疗暴露天数的可靠估计
- 能够在 6 个月的时间内接受超过 10 天的治疗
关键排除标准：
- 在输注前 7 天内接受了一剂 FIX
- FIX 抑制剂水平 >0.5 Bethesda 单位 (BU) 或过去临床相关存在 (≥5 BU)
- 输液时活动性出血
- 对任何 BeneFIX 成分有已知的过敏反应
- 首次输注时表现出任何并发感染的症状（即发烧、发冷、恶心）
- 患有任何可能影响 FIX 的分布或代谢并可能影响研究解释的疾病（例如未控制的糖尿病）
- 有未控制的动脉高血压
- 肾功能异常（肌酐 >1.5 mg/dL）
- 已记录肝硬化或丙氨酸转氨酶 (ALT) 水平为正常上限 (ULN) 2.5 倍的任何肝病
- 与其他含 FIX 的产品同时治疗的预测
- 有可能影响受试者依从性的情况（限制生存[在 2 年内] 疾病、酒精或其他药物滥用等）
- 无法在第一剂 BeneFIX 之前提供储存血浆样本
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：贝尼菲克斯
BeneFIX 是一种重组 FIX，装在一个装有 100 IU/mL 冻干 nonacog alfa 的小瓶中，并附有用于重构和注射的溶剂。
|
BeneFIX 是一种含有 nonacog alfa 的重组 FIX，在溶剂中重构并以 65-75 IU/kg 的单剂量给药。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
曲线下面积 (AUC) 的平均差异：BeneFIX 与 AlphaNine 相比
大体时间：基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
评估曲线下面积的 BeneFIX 药代动力学参数（AUC 0-inf）并与 AlphaNine 药代动力学参数（PK2 研究）进行比较。
|
基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
|
体内恢复的平均差异：BeneFIX 与 AlphaNine 相比
大体时间：基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
评估了体内恢复的 BeneFIX 药代动力学参数，并与 AlphaNine 药代动力学参数（PK2 研究）进行了比较。
|
基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
|
终末半衰期的平均差异：BeneFIX 与 AlphaNine 的比较
大体时间：基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
评估了终末半衰期的 BeneFIX 药代动力学参数，并与 AlphaNine 药代动力学参数（PK2 研究）进行了比较。
|
基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
|
清除率的平均差异：BeneFIX 与 AlphaNine 相比
大体时间：基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
评估了清除的 BeneFIX 药代动力学参数，并与 AlphaNine 药代动力学参数（PK2 研究）进行了比较。
|
基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
|
平均停留时间 (MRT) 的平均差：BeneFIX 与 AlphaNine 的比较
大体时间：基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
评估了平均停留时间 (MRT 0-inf) 的 BeneFIX 药代动力学参数，并与 AlphaNine 药代动力学参数（PK2 研究）进行了比较。
|
基线（输注前），以及单次输注 BeneFIX 后 15 和 30 分钟、1、3、6、9、24、48、72 和 74 小时后，经过 7 至 15 天的清除期.
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2005年8月1日
初级完成 (实际的)
2009年10月1日
研究完成 (实际的)
2009年10月1日
研究注册日期
首次提交
2017年3月16日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月21日
首次发布 (实际的)
2017年3月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年6月26日
最后验证
2017年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
血友病B的临床试验
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)主动，不招人弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤活化 B 细胞型 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤生发中心 B 细胞型美国
-
Lapo Alinari招聘中伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤活化 B 细胞型 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤活化 B 细胞型 | 将惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤转化为弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤生发中心 B 细胞型 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤生发中心 B 细胞型美国
-
Ohio State University Comprehensive Cancer Center招聘中弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 高级别 B 细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤生发中心 B 细胞型美国
-
Curocell Inc.招聘中高级别 B 细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) | 原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) | 转化的滤泡性淋巴瘤 (TFL) | 难治性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性大 B 细胞淋巴瘤大韩民国
-
Roswell Park Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI); Amgen主动，不招人复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | CD20阳性 | I 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | II 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | III 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | IV 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤美国
-
National Cancer Institute (NCI)招聘中高级别 B 细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 将惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤转化为弥漫性大 B 细胞淋巴瘤美国
-
Nathan DenlingerBristol-Myers Squibb招聘中B 细胞非霍奇金淋巴瘤复发 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤复发 | 滤泡性淋巴瘤-复发性 | 高级别 B 细胞淋巴瘤-复发 | 原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤复发 | 惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤转化为弥漫性大 B 细胞淋巴瘤复发 | 难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 滤泡性淋巴瘤难治性 | 高级别 B 细胞淋巴瘤难治性 | 原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤难治性 | 将惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤转化为难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤美国
-
National Cancer Institute (NCI)主动，不招人
-
Patrick C. Johnson, MDAstraZeneca招聘中难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) | 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性侵袭性 B 细胞淋巴瘤 | 侵袭性 B 细胞 NHL | 从头或转化的惰性 B 细胞淋巴瘤 | DLBCL，Nos 遗传亚型 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 | EBV 阳性 DLBCL，编号 | 原发性纵隔 [胸腺] 大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) | 高级 B 细胞淋巴瘤，编号 | C-MYC/BCL6 双重打击高级别 B 细胞淋巴瘤 | C-MYC/BCL2 双重打击高级别 B 细胞淋巴瘤美国
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)招聘中复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性转化 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性转化 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | EBV 阳性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 与慢性炎症相关的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 伴 IRF4... 及其他条件美国
贝尼菲克斯的临床试验
-
Pfizer完全的
-
Bioverativ Therapeutics Inc.Swedish Orphan Biovitrum完全的严重血友病 B瑞典, 美国, 法国, 意大利, 俄罗斯联邦, 英国, 德国, 中国, 波兰, 日本, 澳大利亚, 巴西, 加拿大, 印度, 南非, 香港, 比利时