此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

调强全骨髓照射 (IM-TMI) 联合氟达拉滨/白消安调理用于高危 AML 和骨髓增生异常综合征同种异体移植的研究

2026年1月12日 更新者：Damiano Rondelli, MD、University of Illinois at Chicago

调强全骨髓照射 (IM-TMI) 联合氟达拉滨/白消安调理用于高危 AML 和骨髓增生异常综合征同种异体移植的 II 期研究

该研究是一项 II 期临床试验。 患者将接受剂量为 9 Gy 的调强全骨髓照射 (TMI)，使用标准清髓性氟达拉滨/静脉注射。 同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 前进行靶向白消安 (FluBu) 调理。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

患第-3天静脉注射0.5毫克/公斤ATG（胸腺球蛋白®），第-2天和第-1天静脉注射2毫克/公斤（仅适用于来自不相关或不匹配供体的干细胞的接受者）。 除了上述调理方案外，所有患者将在第-3、-2和-1天接受剂量为3Gy的TMI。 第 0 天，将根据 BMT 单位政策输注干细胞产品。 移植物抗宿主病 (GVHD) 预防包括施用他克莫司和甲氨蝶呤（参见第 8 节）。 移植后评估将按照标准护理进行，并在第 30 天、60 天、90 天、180 天、365 天和 2 年收集研究数据。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

38

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois at Chicago

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄18-65岁

  2. 符合以下标准的 AML 或 MDS 患者：

    A。复发性或难治性 AML（包括 CR2 中的 AML）

    b.首次缓解时的低风险 AML，缓解定义为形态学上骨髓原始细胞 <5%：

    • 由 MDS 或骨髓增生性疾病引起的 AML，或继发性 AML
    • 风险分子特征较差，包括存在 FLT3 内部串联重复突变。

    • 低风险细胞遗传学：单体核型、复杂核型（> 3 个异常）、inv(3)、t(3;3)、t(6;9)、MLL 重排（t(9;11) 除外）或异常5号或7号染色体

      C。原发性难治性疾病

      d. MDS 至少具有以下低风险特征之一：

    • 低风险细胞遗传学，包括 3q 异常、7/7q 缺失或复杂细胞遗传学（>3 个异常）
    • 当前或之前的 INT-2 或高 IPSS 分数
    • 治疗相关MDS
    • 21 岁之前诊断出 MDS
    • 标准 DNA 甲基转移酶抑制剂治疗出现进展或缺乏反应
    • 危及生命的血细胞减少症，包括需要定期输注 PRBC 或血小板的血细胞减少症 e．有加速期或急变期病史的 CML

  3. 患者必须有如下相关或无关的外周血干细胞捐献者：

    1. 使用基于 DNA 的分型，兄弟供体必须与中等（或更高）分辨率的 HLA-A、-B 和高分辨率的 -DRB1 6/6 匹配
    2. 使用基于 DNA 的分型在高分辨率下，无关捐赠者的 HLA-A、-B、-C 和 DRB1 必须至少 7/8 匹配

排除标准：

  1. 存在显着的合并症，如下所示：

    1. 左心室射血分数 < 50%
    2. 肌酐清除率<30ml/min
    3. 胆红素 > 2.0 mg/dL（除非由于吉尔伯特综合征或溶血），并且 ALT 和 AST > 5 x ULN
    4. FEV1 和 FVC < 预测值的 50% 或 DLCO < 纠正贫血后预测值的 50%

    F。卡诺夫斯基评分<70（附录C）

    G。造血细胞移植合并症指数>3

    H。活动性病毒性肝炎或 HIV 感染

    j。肝硬化

  2. 怀孕
  3. 患者无法签署知情同意书
  4. 之前接受过>20% 的骨髓区域放射治疗的患者。

4. 捐赠者的资格和选择

4.1.捐助者选择

捐赠者评估和选择是按照正常临床实践的标准进行的。 不对捐赠者进行任何研究程序。 所有捐献者必须愿意捐献外周血干细胞并符合机构或 NMDP 的捐献标准。

选择捐助者时将采用以下优先顺序：

  1. 如果可能，HLA 相容的兄弟姐妹将被用作捐赠者。
  2. 对于没有 HLA 相容兄弟姐妹的患者，将使用无关的捐赠者
  3. 8/8 匹配的无关供体比单一抗原不匹配的供体更受青睐。

如果超过一名潜在的无血缘关系的自愿捐献者被认为是合适的，则由治疗医生酌情进一步选择最合适的捐献者。 以下仅作为优先级的指导：

  1. 捐献者年龄 (18-24 > 25-34 > 35-44 > 45+)
  2. 捐献者的性别和胎次（男性>女性，未生育的女性>经产的，多产的女性）
  3. 巨细胞病毒 (CMV) 状态，如果接受者 CMV 血清阴性 (CMV- > CMV+)

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：病人治疗
患者将在第-5天（干细胞输注前5天）至第-2天每天接受氟达拉滨40 mg/m2 IVBP，从第-5天到第-2天每天接受静脉注射白消安，目标剂量为4800μM/分钟，以及ATG（胸腺球蛋白®） ）第-3天按0.5 mg/kg静脉注射，第-2天和第-1天按2 mg/kg静脉注射（仅适用于来自不相关或不匹配供体的干细胞的接受者）。 除了上述调理方案外，所有患者将在第-3、-2和-1天接受剂量为3Gy的TMI。 第 0 天，将根据 BMT 单位政策输注干细胞产品。 移植物抗宿主病（GVHD）预防包括服用他克莫司和甲氨蝶呤。 移植后评估将按照标准护理进行，并在第 30 天、60 天、90 天、180 天、365 天和 2 年收集研究数据。
药品：氟达拉滨
第-5天（干细胞输注前5天）至第-2天每天40 mg/m^2 IVBP
其他名称：
  • 氟达拉®
药品：白消安
从第-5天到第-2天的目标是4800μM/分钟/天
其他名称：
  • 白消灵®
药品：ATG
第-3天0.5 mg/kg IV，第-2天和第-1天2 mg/kg
其他名称：
  • 胸腺球蛋白®
辐射：全骨髓照射
第-3、-2和-1天剂量为3Gy
程序：干细胞产品输注
第 0 天根据 BMT 单位政策
药品：他克莫司
起始剂量为0.03 mg/kg/天，从第-2天下午4点起在24小时内连续静脉输注。 剂量将调整至 5-15 ng/mL 的目标谷水平。 协议文档中提供了更多信息。
其他名称：
  • FK-506，Prograf®
药品：甲氨蝶呤
第 1 天 5mg/m^2，第 3、6 和 11 天 5mg/m^2
其他名称：
  • Trexall®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
采用氟达拉滨/白消安方案治疗的高危患者的无复发生存率约为 30%
大体时间：长达 1 年
采用α为0.05、功效为0.8的Simon 2阶段优化设计，第一阶段将招募15名患者。 如果超过 5 名患者存活至 1 年且没有复发，研究将继续进入第 2 阶段。然后将继续招募总共 46 名患者。 在这个扩大的队列中，如果总共有18名或更多患者存活至1年且没有复发，则该治疗将被认为是有效的并且值得进一步研究。
长达 1 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无复发生存
大体时间：长达 1 年
将以 90% 的置信区间进行估计和报告。 一年后存活的患者比例也将使用 90% 精确的二项式置信区间进行估计。
长达 1 年
总体生存率
大体时间：长达 1 年
将以 90% 的置信区间进行估计和报告。 一年后存活的患者比例也将使用 90% 精确的二项式置信区间进行估计。
长达 1 年
移植相关死亡率
大体时间：长达 1 年
招募10名患者后，将进行分析以确保死亡率不超过30%。 通过计算置信区间以确保 TRM 不超过 30%，如果 n= 10 中的 6，则应计将停止（准确的单侧 90% CI 的下限为 35.4%）。
长达 1 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Illinois at Chicago

调查人员

  • 首席研究员：Damiano Rondelli, MD、University of Illinois at Chicago

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年4月24日

初级完成 (估计的)

2026年4月1日

研究完成 (估计的)

2026年4月1日

研究注册日期

首次提交

2017年4月14日

首先提交符合 QC 标准的

2017年4月14日

首次发布 (实际的)

2017年4月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2026年1月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月12日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2017-0001

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

急性髓性白血病的临床试验

  • Shenzhen Second People's Hospital
    招聘中
    中国 CML 患者停用 TKI (TFR_china)
    白血病 | 骨髓的 | 慢性的 | BCR-ABL (Breakpoint Cluster Region-abelson Murine Leukemia) | 积极的
    中国

氟达拉滨的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Singapore

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

订阅