Ivacaftor 在使用 Ataluren 治疗无义突变患者中的评价
2019年6月24日 更新者：Steven M Rowe、University of Alabama at Birmingham
一项开放标签研究，旨在研究 Ivacaftor 联合 Ataluren (PTC124) 在使用 Ataluren 进行无义突变的囊性纤维化患者中治疗囊性纤维化的作用
本研究的目的是探索 Ataluren 和 ivacaftor 的联合治疗具有特定囊性纤维化突变的患者
研究概览
详细说明
在大约 10% 的 CF 患者中，基因缺陷被称为终止突变。
这种突变通过在信使 RNA (mRNA) 中引入过早停止来截断囊性纤维化转导调节因子 (CFTR) 蛋白的产生，这种类型的突变被称为终止突变。
Ataluren 是一种新型口服药物，可促进该基因有效发挥作用并通读过早的“停止信号”。
据推测，ivacaftor 可能通过激活可能无法正常工作的特定蛋白质来提高 Ataluren 的疗效。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
19年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署并注明日期的知情同意书/同意文件的证据表明受试者（和/或其父母/法定监护人）已被告知试验的所有相关方面。
- 年龄≥19岁
- 体重≥16公斤
- 根据历史基因分型确定囊性纤维化的诊断和 CFTR 基因无义突变存在的记录
- 能够执行有效、可重复的肺活量测定，并证明第一秒用力呼气量 (FEV1) ≥ 年龄、性别和身高预测值的 30%。
- 如果受试者性活跃，愿意在研究药物给药期间放弃性交或使用屏障或医学避孕方法
- 愿意并有能力遵守所有学习程序和评估。
- 目前通过其他临床试验获得 Ataluren 治疗无义突变。
排除标准：
- 筛选前 2 周内 CF 或 CF 相关病症的慢性治疗/预防方案的任何变化（启动、药物类型变化、剂量修改、时间表修改、中断、中断或重新启动）。
- 筛选前 2 周内有肺部恶化或急性上呼吸道或下呼吸道感染（包括病毒性疾病）的证据。
- 正在进行的免疫抑制治疗（皮质类固醇除外，剂量高达 10 毫克/天，相当于泼尼松）
- 正在进行的华法林、苯妥英钠或甲苯磺丁脲治疗。
- 实体器官或血液移植史。
- 乙型肝炎表面抗原检测阳性、丙型肝炎抗体检测阳性或人体免疫缺陷病史
- 筛选前 4 周内肺部疾病的主要并发症（包括大咯血、气胸或胸腔积液）。
- 怀孕或哺乳。
- 当前吸烟者或吸烟史≥10 包年（香烟包数/天 × 吸烟年数）。
先前或正在进行的医疗状况（例如，肾功能衰竭、酒精中毒、药物滥用、精神状况）、病史、身体检查结果、心电图检查结果或研究者认为可能对受试者安全产生不利影响的实验室异常，使其成为治疗或随访过程不太可能完成，或可能影响研究结果的评估。
-
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：伊伐卡托/阿塔鲁伦
|
两种药物联合给药，为期 48 周的研究期
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肺功能
大体时间：基线至 48 周
|
通过肺量计测量的肺功能变化
|
基线至 48 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月17日
初级完成 (实际的)
2017年7月10日
研究完成 (实际的)
2018年2月16日
研究注册日期
首次提交
2017年8月18日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月18日
首次发布 (实际的)
2017年8月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年7月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年6月24日
最后验证
2019年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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