Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Ivacaftor értékelése Ataluren nonszensz mutációkra használó betegeknél

2019. június 24. frissítette: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

Nyílt vizsgálat az Ivacaftor cisztás fibrózis kezelésében játszott szerepének vizsgálatára Atalurennel (PTC124) kombinálva olyan cisztás fibrózisos betegeknél, akik Atalurent nonszensz mutációkra alkalmaznak

A tanulmány célja az Ataluren és az ivakaftor kombinációjának feltárása specifikus cisztás fibrózis mutációban szenvedő betegek kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A CF-ben szenvedő betegek körülbelül 10%-ánál a génhibát stopmutációnak nevezik. Ez a mutáció csonkolja a cisztás fibrózis transzduktív szabályozó (CFTR) fehérjetermelését azáltal, hogy idő előtti leállást vezet be a hírvivő RNS-ben (mRNS), az ilyen típusú mutációt stop mutációnak nevezik. Az Ataluren egy új, szájon át szedhető gyógyszer, amely elősegíti ennek a génnek a hatékony működését, és átolvassa ezt az idő előtti "stop táblát". Feltételezhető, hogy az ivakaftor növelheti az Ataluren hatékonyságát egy adott fehérje aktiválásával, amely esetleg nem működik megfelelően.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

19 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az aláírt és keltezett beleegyező/hozzájárulási dokumentum(ok) bizonyítéka(ok), amelyek azt jelzik, hogy a vizsgálati alanyt (és/vagy szülőjét/törvényes gyámját) tájékoztatták a vizsgálat minden vonatkozó vonatkozásáról.
  2. Életkor ≥19 év
  3. Testtömeg ≥16 kg
  4. A cisztás fibrózis diagnosztizálása és a CFTR gén nonszensz mutációinak jelenlétének dokumentálása történelmi genotipizálással
  5. Érvényes, reprodukálható spirometria elvégzésének képessége a kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatti kimutatásával (FEV1) az életkorra, nemre és magasságra előrejelzett érték ≥30%-a.
  6. Ha az alany szexuálisan aktív, hajlandó tartózkodni a nemi érintkezéstől, vagy gátat vagy orvosi fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgált gyógyszer beadása alatt
  7. Hajlandóság és képesség minden vizsgálati eljárásnak és értékelésnek megfelelni.
  8. Jelenleg Atalurent kapnak nonszensz mutációk miatt más klinikai vizsgálati hozzáférésen keresztül.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen változás (kezdeményezés, gyógyszertípus megváltoztatása, dózismódosítás, ütemezés módosítása, megszakítás, abbahagyás vagy újrakezdés) a CF vagy a CF-hez kapcsolódó állapotok krónikus kezelésében/profilaxisában a szűrést megelőző 2 héten belül.
  2. Tüdő exacerbáció vagy akut felső vagy alsó légúti fertőzés (beleértve a vírusos betegségeket is) bizonyítéka a szűrést megelőző 2 héten belül.
  3. Folyamatban lévő immunszuppresszív terápia (kortikoszteroidok kivételével, legfeljebb 10 mg/nap prednizon ekvivalens)
  4. Folyamatban lévő warfarin-, fenitoin- vagy tolbutamid-terápia.
  5. Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében.
  6. Pozitív hepatitis B felületi antigén teszt, hepatitis C antitest teszt vagy humán immunhiány az anamnézisben
  7. A tüdőbetegség súlyos szövődményei (beleértve a masszív hemoptysist, pneumothoraxot vagy pleurális folyadékgyülemet) a szűrést megelőző 4 héten belül.
  8. Terhesség vagy szoptatás.
  9. Jelenlegi dohányos, vagy dohányzási múltja ≥10 dobozév (csomag cigarettás/nap × elszívott évek száma).

  10. Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot (pl. veseelégtelenség, alkoholizmus, kábítószerrel való visszaélés, pszichiátriai állapot), kórtörténet, fizikális lelet, EKG-lelet vagy olyan laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja az alany biztonságát, valószínűtlen, hogy a kezelés vagy a nyomon követés befejeződik, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését.

    -

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Ivacaftor/Ataluren
Drog: Ivacaftor/Ataluren
Mindkét gyógyszert kombinációban adták 48 hetes vizsgálati időszakon keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Tüdőfunkció
Időkeret: Kiindulási állapot 48 hétig
a tüdőfunkció változása spirometriával mérve
Kiindulási állapot 48 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Alabama at Birmingham

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. március 17.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2017. július 10.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2018. február 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 18.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. augusztus 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. július 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 24.

Utolsó ellenőrzés

2019. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • F161208009

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel