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Évaluation de l'ivacaftor chez les patients utilisant Ataluren pour des mutations non-sens

24 juin 2019 mis à jour par: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

Une étude ouverte pour étudier le rôle de l'ivacaftor dans le traitement de la mucoviscidose en association avec l'ataluren (PTC124) chez les patients atteints de mucoviscidose utilisant l'ataluren pour des mutations non-sens

Le but de cette étude est d'explorer la combinaison d'Ataluren et d'ivacaftor comme traitement pour les patients présentant une mutation spécifique de la mucoviscidose

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Chez environ 10 % des patients atteints de mucoviscidose, le défaut du gène est connu sous le nom de mutation stop. Cette mutation tronque la production de la protéine régulatrice transductive de la mucoviscidose (CFTR) en introduisant un arrêt prématuré de l'ARN messager (ARNm), ce type de mutation est appelé mutation stop. Ataluren est un nouveau médicament oral qui favorise le fonctionnement efficace de ce gène et la lecture de ce « panneau d'arrêt » prématuré. Il est supposé que l'ivacaftor peut augmenter l'efficacité d'Ataluren en activant une protéine spécifique qui peut ne pas fonctionner correctement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

19 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Preuve du ou des documents de consentement éclairé signés et datés indiquant que le sujet (et/ou son parent/tuteur légal) a été informé de tous les aspects pertinents de l'essai.
  2. Âge ≥19 ans
  3. Poids corporel ≥16 kg
  4. Diagnostic de la mucoviscidose et documentation de la présence d'une mutation non-sens du gène CFTR, déterminée par génotypage historique
  5. Capacité à effectuer une spirométrie valide et reproductible avec démonstration d'un volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1) ≥ 30 % de la valeur prédite pour l'âge, le sexe et la taille.
  6. Si le sujet est sexuellement actif, volonté de s'abstenir de rapports sexuels ou d'utiliser une barrière ou une méthode médicale de contraception pendant l'administration du médicament à l'étude
  7. Volonté et capacité de se conformer à toutes les procédures et évaluations de l'étude.
  8. Reçoit actuellement Ataluren pour des mutations non-sens par le biais d'autres accès à des essais cliniques.

Critère d'exclusion:

  1. Tout changement (initiation, changement de type de médicament, modification de la dose, modification du calendrier, interruption, arrêt ou réinitiation) dans un régime de traitement/prophylaxie chronique pour la mucoviscidose ou pour les affections liées à la mucoviscidose dans les 2 semaines précédant le dépistage.
  2. Preuve d'exacerbation pulmonaire ou d'infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures (y compris les maladies virales) dans les 2 semaines précédant le dépistage.
  3. Traitement immunosuppresseur en cours (autre que les corticoïdes jusqu'à 10mg/j équivalent de prednisone)
  4. Traitement en cours par la warfarine, la phénytoïne ou le tolbutamide.
  5. Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique.
  6. Antécédents de test d'antigène de surface de l'hépatite B positif, de test d'anticorps de l'hépatite C ou d'immunodéficience humaine
  7. Complications majeures de la maladie pulmonaire (y compris hémoptysie massive, pneumothorax ou épanchement pleural) dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  8. Grossesse ou allaitement.
  9. Fumeur actuel ou antécédents de tabagisme de ≥ 10 paquets-années (nombre de paquets de cigarettes/jour × nombre d'années de tabagisme).

  10. Condition médicale antérieure ou actuelle (par exemple, insuffisance rénale, alcoolisme, toxicomanie, trouble psychiatrique), antécédents médicaux, résultats physiques, résultats d'ECG ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient nuire à la sécurité du sujet, le rend peu probable que le traitement ou le suivi soit terminé, ou pourrait nuire à l'évaluation des résultats de l'étude.

    -

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Ivacaftor/Ataluren
Médicament: Ivacaftor/Ataluren
Les deux médicaments ont été administrés en association pendant une période d'étude de 48 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonction pulmonaire
Délai: Ligne de base jusqu'à 48 semaines
modification de la fonction pulmonaire mesurée par spirométrie
Ligne de base jusqu'à 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Alabama at Birmingham

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

17 mars 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

10 juillet 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

16 février 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2017

Première publication (RÉEL)

22 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

19 juillet 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2019

Dernière vérification

1 juin 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • F161208009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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