Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ivakaftorin arviointi potilailla, jotka käyttävät Atalurenia nonsense-mutaatioihin

maanantai 24. kesäkuuta 2019 päivittänyt: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

Avoin tutkimus ivakaftorin roolin tutkimiseksi kystisen fibroosin hoidossa yhdessä Atalureenin (PTC124) kanssa kystisen fibroosin potilailla, jotka käyttävät Atalurenia nonsense-mutaatioihin

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia Atalurenin ja ivakaftorin yhdistelmää hoitona potilaille, joilla on spesifinen kystinen fibroosi mutaatio

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Noin 10 %:lla CF-potilaista geenivirhe tunnetaan stopmutaationa. Tämä mutaatio katkaisee kystisen fibroosin transduktiivisen säätelijän (CFTR) proteiinituotannon ottamalla käyttöön ennenaikaisen pysähtymisen lähetti-RNA:ssa (mRNA), tämän tyyppinen mutaatio tunnetaan lopetusmutaationa. Ataluren on uusi, suun kautta otettava lääke, joka edistää tätä geeniä toimimaan tehokkaasti ja lukee sen ennenaikaisen "stop-merkin" läpi. Oletuksena on, että ivakaftori voi lisätä Atalurenin tehoa aktivoimalla tiettyä proteiinia, joka ei ehkä toimi kunnolla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

19 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä tietoon perustuvista suostumus-/suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että tutkittavalle (ja/tai hänen vanhemmalleen/lailliselle huoltajalleen) on tiedotettu kaikista asiaan liittyvistä kokeen näkökohdista.
  2. Ikä ≥19 vuotta
  3. Paino ≥16 kg
  4. Kystisen fibroosin diagnoosi ja CFTR-geenin nonsense-mutaatioiden olemassaolon dokumentointi historiallisen genotyypityksen perusteella
  5. Kyky suorittaa kelvollinen, toistettavissa oleva spirometria, jossa osoitetaan pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥30 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta.
  6. Jos tutkittava on seksuaalisesti aktiivinen, halukkuus pidättäytyä seksuaalisesta kanssakäymisestä tai käyttää estettä tai lääketieteellistä ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen annon aikana
  7. Halu ja kyky noudattaa kaikkia opiskelumenettelyjä ja arviointeja.
  8. Tällä hetkellä Atalurenia saa järjettömien mutaatioiden vuoksi muiden kliinisten tutkimusten kautta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kaikki muutokset (aloitus, muutos lääketyypissä, annoksen muutos, aikataulun muutos, keskeytys, lopettaminen tai uudelleenaloitus) CF:n tai CF:hen liittyvien sairauksien kroonisessa hoito-/profylaksia-ohjelmassa 2 viikon sisällä ennen seulontaa.
  2. Todisteet keuhkojen pahenemisesta tai akuutista ylempien tai alempien hengitysteiden infektiosta (mukaan lukien virussairaudet) 2 viikon sisällä ennen seulontaa.
  3. Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muut kuin kortikosteroidit, enintään 10 mg/päivä vastaava prednisonia)
  4. Käynnissä oleva varfariini-, fenytoiini- tai tolbutamidihoito.
  5. Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.
  6. Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenitesti, hepatiitti C -vasta-ainetesti tai ihmisen immuunikato
  7. Tärkeimmät keuhkosairauden komplikaatiot (mukaan lukien massiivinen hemoptysis, pneumotoraksi tai keuhkopussin effuusio) 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  8. Raskaus tai imetys.
  9. Nykyinen tupakoitsija tai tupakointihistoria ≥10 askkivuotta (tupakka-askien määrä/vrk × poltettujen vuosien lukumäärä).

  10. Aiempi tai jatkuva sairaus (esim. munuaisten vajaatoiminta, alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, psykiatrinen tila), sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen epätodennäköistä, että hoito- tai seurantajakso saataisiin päätökseen, tai se voisi heikentää tutkimustulosten arviointia.

    -

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Ivakaftori/Ataluren
Lääke: Ivakaftori/Ataluren
Molempia lääkkeitä annettiin yhdistelmänä 48 viikon tutkimusjakson ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: Lähtötilanne 48 viikon ajan
keuhkojen toiminnan muutos spirometrialla mitattuna
Lähtötilanne 48 viikon ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Alabama at Birmingham

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 17. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 10. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 16. helmikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 18. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 22. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 19. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • F161208009

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori/Ataluren

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa