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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT03256799
넌센스 돌연변이에 대해 Ataluren을 사용하는 환자에서 Ivacaftor의 평가
2019년 6월 24일 업데이트: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham
넌센스 돌연변이에 대해 아탈루렌을 사용하는 낭포성 섬유증 환자에서 아탈루렌(PTC124)과 병용하여 낭포성 섬유증 치료를 위한 Ivacaftor의 역할을 조사하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 특정 낭포성 섬유증 돌연변이 환자의 치료제로서 아탈루렌과 이바카프터의 병용요법을 탐색하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
CF 환자의 약 10%에서 유전자의 결함은 정지 돌연변이로 알려져 있습니다.
이 돌연변이는 메신저 RNA(mRNA)에 조기 정지를 도입하여 낭포성 섬유증 형질도입 조절자(CFTR) 단백질 생산을 절단합니다. 이러한 유형의 돌연변이는 정지 돌연변이로 알려져 있습니다.
Ataluren은 이 유전자가 효과적으로 작동하도록 촉진하고 조기 "정지 신호"를 판독하는 새로운 경구용 약물입니다.
ivacaftor가 제대로 기능하지 않을 수 있는 특정 단백질을 활성화하여 Ataluren의 효능을 증가시킬 수 있다는 가설이 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
19년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자(및/또는 그의 부모/법적 보호자)가 시험의 모든 관련 측면에 대해 통지를 받았음을 나타내는 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의/동의 문서의 증거.
- 연령 ≥19세
- 체중 ≥16kg
- 낭포성 섬유증의 진단 및 역사적 유전형 분석에 의해 결정된 CFTR 유전자의 무의미한 돌연변이의 존재에 대한 기록
- 연령, 성별 및 키에 대한 예측치의 30% 이상인 1초 간 강제 호기량(FEV1)의 시연과 함께 유효하고 재현 가능한 폐활량 측정을 수행할 수 있는 능력.
- 피험자가 성적으로 활발한 경우, 연구 약물 투여 동안 성교를 자제하거나 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용하려는 의지
- 모든 연구 절차 및 평가를 준수할 의지와 능력.
- 현재 다른 임상 시험 액세스를 통해 말도 안되는 돌연변이에 대해 Ataluren을 받고 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 2주 이내에 CF 또는 CF 관련 상태에 대한 만성 치료/예방 요법의 모든 변경(시작, 약물 유형 변경, 용량 수정, 일정 수정, 중단, 중단 또는 재개).
- 스크리닝 전 2주 이내에 폐 악화 또는 급성 상기도 또는 하기도 감염(바이러스성 질병 포함)의 증거.
- 지속적인 면역억제 요법(프레드니손에 상응하는 최대 10mg/d까지의 코르티코스테로이드 제외)
- 진행 중인 와파린, 페니토인 또는 톨부타마이드 요법.
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
- 양성 B형 간염 표면 항원 검사, C형 간염 항체 검사 또는 인간 면역결핍의 병력
- 스크리닝 전 4주 이내에 폐 질환의 주요 합병증(대량 객혈, 기흉 또는 흉막삼출 포함).
- 임신 또는 모유 수유.
- 현재 흡연자 또는 10갑년 이상의 흡연력(담배갑 수/일 × 흡연 년수).
이전 또는 현재 진행 중인 의학적 상태(예: 신부전, 알코올 중독, 약물 남용, 정신 질환), 병력, 신체 소견, ECG 소견 또는 검사자의 의견에 따라 피험자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 실험실 이상은 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 낮거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.
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공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
---|---|
실험적: 이바카프터/아탈루렌
|
48주의 연구 기간 동안 두 약물을 조합하여 투여했습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
---|---|---|
폐 기능
기간: 기준선부터 48주까지
|
폐활량계로 측정한 폐 기능의 변화
|
기준선부터 48주까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 17일
기본 완료 (실제)
2017년 7월 10일
연구 완료 (실제)
2018년 2월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 8월 18일
처음 게시됨 (실제)
2017년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 6월 24일
마지막으로 확인됨
2019년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- F161208009
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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