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Valutazione di Ivacaftor in pazienti che usano Ataluren per mutazioni senza senso

24 giugno 2019 aggiornato da: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

Uno studio in aperto per indagare sul ruolo di Ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica in combinazione con Ataluren (PTC124) nei pazienti con fibrosi cistica che utilizzano Ataluren per le mutazioni senza senso

Lo scopo di questo studio è esplorare la combinazione di Ataluren e ivacaftor come trattamento per i pazienti con una specifica mutazione della fibrosi cistica

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In circa il 10% dei pazienti con FC, il difetto nel gene è noto come mutazione di arresto. Questa mutazione tronca la produzione di proteine ​​del regolatore trasduttivo della fibrosi cistica (CFTR) introducendo un arresto prematuro nell'RNA messaggero (mRNA), questo tipo di mutazione è noto come mutazione di arresto. Ataluren è un nuovo farmaco orale che promuove questo gene per lavorare in modo efficace e leggere quel "segnale di stop" prematuro. Si ipotizza che ivacaftor possa aumentare l'efficacia di Ataluren attivando una proteina specifica che potrebbe non funzionare correttamente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

19 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Prova del/i documento/i di consenso/assenso informato firmato e datato/i che indica che il soggetto (e/o il suo genitore/tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti del processo.
  2. Età ≥19 anni
  3. Peso corporeo ≥16 kg
  4. Diagnosi di fibrosi cistica e documentazione della presenza di mutazioni nonsense del gene CFTR, come determinato dalla genotipizzazione storica
  5. Capacità di eseguire una spirometria valida e riproducibile con dimostrazione di un volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥30% del previsto per età, sesso e altezza.
  6. Se il soggetto è sessualmente attivo, disponibilità ad astenersi da rapporti sessuali o utilizzare una barriera o un metodo medico di contraccezione durante la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  7. Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure e le valutazioni dello studio.
  8. Attualmente riceve Ataluren per mutazioni senza senso attraverso altri accessi alla sperimentazione clinica.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi cambiamento (inizio, cambiamento del tipo di farmaco, modifica della dose, modifica del programma, interruzione, interruzione o ripresa) in un regime di trattamento cronico/profilassi per CF o per condizioni correlate a CF entro 2 settimane prima dello screening.
  2. Evidenza di esacerbazione polmonare o infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore (incluse malattie virali) entro 2 settimane prima dello screening.
  3. Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi fino a 10 mg/die equivalenti di prednisone)
  4. Terapia in corso con warfarin, fenitoina o tolbutamide.
  5. Storia di trapianto di organo solido o ematologico.
  6. Una storia positiva per test dell'antigene di superficie dell'epatite B, test per gli anticorpi dell'epatite C o immunodeficienza umana
  7. Complicanze maggiori di malattie polmonari (inclusi emottisi massiva, pneumotorace o versamento pleurico) entro 4 settimane prima dello screening.
  8. Gravidanza o allattamento.
  9. Fumatore attuale o una storia di fumo di ≥10 pacchetti-anno (numero di pacchetti di sigarette/giorno × numero di anni fumati).

  10. Condizione medica precedente o in corso (p. es., insufficienza renale, alcolismo, abuso di droghe, condizione psichiatrica), anamnesi, reperti fisici, reperti ECG o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto, lo rendono improbabile che il corso del trattamento o il follow-up siano completati, o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio.

    -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Ivacaftor/Ataluren
Droga: Ivacaftor/Ataluren
Entrambi i farmaci sono stati somministrati in combinazione per un periodo di studio di 48 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione polmonare
Lasso di tempo: Basale per 48 settimane
variazione della funzione polmonare misurata mediante spirometria
Basale per 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

17 marzo 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

10 luglio 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

16 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

22 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

19 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • F161208009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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