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ナンセンス変異にアタルレンを使用している患者における Ivacaftor の評価

2019年6月24日 更新者：Steven M Rowe、University of Alabama at Birmingham

ナンセンス変異にアタルレンを使用した嚢胞性線維症患者におけるアタルレン（PTC124）と組み合わせた嚢胞性線維症の治療のための Ivacaftor の役割を調査する非盲検試験

この研究の目的は、特定の嚢胞性線維症変異を有する患者の治療として、アタルレンとイバカフトールの組み合わせを調査することです

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

CF 患者の約 10% では、遺伝子の欠陥は終止突然変異として知られています。 この変異は、メッセンジャー RNA (mRNA) に早期停止を導入することにより、嚢胞性線維症伝達調節因子 (CFTR) タンパク質の産生を切断します。このタイプの変異は停止変異として知られています。 Ataluren は、この遺伝子が効果的に機能するように促進し、時期尚早の「ストップ サイン」を読み取る新しい経口薬です。 ivacaftor は、適切に機能していない可能性のある特定のタンパク質を活性化することにより、Ataluren の有効性を高める可能性があると仮定されています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

1

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

19年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -被験者（および/または彼の親/法定後見人）が試験のすべての関連する側面について通知されたことを示す、署名および日付が記入されたインフォームドコンセント/同意文書の証拠。
  2. 年齢 ≥19 歳
  3. 体重≧16kg
  4. 嚢胞性線維症の診断と CFTR 遺伝子のナンセンス変異の存在の文書化 (過去のジェノタイピングによって決定)
  5. 年齢、性別、身長の予測値の 30% 以上の 1 秒あたりの努力呼気量 (FEV1) を実証して、有効で再現性のあるスパイロメトリーを実行する能力。
  6. -被験者が性的に活発である場合、性交を控えるか、治験薬投与中にバリアまたは医学的避妊法を採用する意欲
  7. -すべての研究手順と評価を遵守する意欲と能力。
  8. 現在、他の臨床試験へのアクセスを通じて、ナンセンス変異のアタルレンを受け取っています。

除外基準:

  1. -CFまたはCF関連状態の慢性治療/予防レジメンにおける任意の変更（開始、薬剤の種類の変更、用量変更、スケジュール変更、中断、中止、または再開） スクリーニング前の2週間以内。
  2. -スクリーニング前2週間以内の肺増悪または急性上気道または下気道感染症（ウイルス性疾患を含む）の証拠。
  3. -継続的な免疫抑制療法（プレドニゾンと同等の最大10mg / dまでのコルチコステロイド以外）
  4. 継続中のワルファリン、フェニトイン、またはトルブタミド療法。
  5. -固形臓器または血液移植の病歴。
  6. -陽性のB型肝炎表面抗原検査、C型肝炎抗体検査、またはヒト免疫不全の病歴
  7. -スクリーニング前4週間以内の肺疾患の主要な合併症（大量の喀血、気胸、または胸水を含む）。
  8. 妊娠中または授乳中。
  9. 現在の喫煙者または10パック年以上の喫煙歴（たばこのパック数/日×喫煙年数）。

  10. -以前または進行中の病状（例、腎不全、アルコール依存症、薬物乱用、精神医学的状態）、病歴、身体所見、心電図所見、または研究者の意見では、被験者の安全に悪影響を及ぼす可能性のある検査異常、治療またはフォローアップの過程が完了する可能性は低いか、研究結果の評価を損なう可能性があります。

    -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イバカフトル/アタルレン
薬：イバカフトル/アタルレン
48週間の研究期間、両方の薬を組み合わせて投与しました

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺機能
時間枠：48週間までのベースライン
スパイロメトリーで測定した肺機能の変化
48週間までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University of Alabama at Birmingham

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月17日

一次修了 (実際)

2017年7月10日

研究の完了 (実際)

2018年2月16日

試験登録日

最初に提出

2017年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年8月18日

最初の投稿 (実際)

2017年8月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年7月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年6月24日

最終確認日

2019年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • F161208009

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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