Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena iwakaftoru u pacjentów stosujących Ataluren w przypadku nonsensownych mutacji

24 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

Otwarte badanie mające na celu zbadanie roli iwakaftoru w leczeniu mukowiscydozy w skojarzeniu z atalurenem (PTC124) u pacjentów z mukowiscydozą stosujących ataluren w leczeniu nonsensownych mutacji

Celem tego badania jest zbadanie połączenia Atalurenu i iwakaftoru w leczeniu pacjentów ze specyficzną mutacją mukowiscydozy

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

U około 10% pacjentów z mukowiscydozą defekt genu jest znany jako mutacja stop. Ta mutacja skraca produkcję białka regulatora transdukcji mukowiscydozy (CFTR) poprzez wprowadzenie przedwczesnego zatrzymania w informacyjnym RNA (mRNA), ten typ mutacji jest znany jako mutacja stop. Ataluren to nowy, doustny lek, który promuje skuteczne działanie tego genu i odczytuje ten przedwczesny „znak stop”. Przypuszcza się, że iwakaftor może zwiększać skuteczność Atalurenu poprzez aktywację określonego białka, które może nie działać prawidłowo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

19 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dowód w postaci podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody/dokumentów zgody wskazujących, że uczestnik (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
  2. Wiek ≥19 lat
  3. Masa ciała ≥16 kg
  4. Rozpoznanie mukowiscydozy i udokumentowanie obecności nonsensownych mutacji genu CFTR, stwierdzonych na podstawie historycznego genotypowania
  5. Zdolność do wykonania ważnej, powtarzalnej spirometrii z wykazaniem natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥30% wartości przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu.
  6. Jeśli pacjentka jest aktywna seksualnie, chęć powstrzymania się od stosunku płciowego lub stosowania mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji podczas podawania badanego leku
  7. Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badawczych i ocen.
  8. Obecnie otrzymuje Ataluren z powodu nonsensownych mutacji poprzez inny dostęp do badań klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakakolwiek zmiana (rozpoczęcie, zmiana rodzaju leku, modyfikacja dawki, modyfikacja schematu, przerwanie, odstawienie lub ponowne rozpoczęcie) w schemacie przewlekłego leczenia/profilaktyki mukowiscydozy lub chorób związanych z mukowiscydozą w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  2. Dowody zaostrzenia płuc lub ostrej infekcji górnych lub dolnych dróg oddechowych (w tym chorób wirusowych) w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  3. Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy w dawce do 10 mg/d ekwiwalentu prednizonu)
  4. Trwająca terapia warfaryną, fenytoiną lub tolbutamidem.
  5. Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.
  6. Historia dodatniego testu antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego niedoboru odporności
  7. Poważne powikłania choroby płuc (w tym masywne krwioplucie, odma opłucnowa lub wysięk opłucnowy) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  8. Ciąża lub karmienie piersią.
  9. Aktualny palacz lub historia palenia ≥10 paczkolat (liczba paczek papierosów dziennie × liczba lat palenia).

  10. Wcześniejszy lub aktualny stan zdrowia (np. niewydolność nerek, alkoholizm, nadużywanie narkotyków, stan psychiczny), historia medyczna, objawy fizyczne, wyniki EKG lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo podmiotu, sprawiają, że mało prawdopodobne, aby cykl leczenia lub obserwacja została zakończona, lub mogłyby zakłócić ocenę wyników badania.

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Iwakaftor/Ataluren
Lek: Iwakaftor/Ataluren
Oba leki podawano w skojarzeniu przez 48-tygodniowy okres badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja płuc
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 48 tygodni
zmiana czynności płuc mierzona spirometrią
Linia bazowa przez 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

17 marca 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

10 lipca 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

16 lutego 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

22 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

19 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • F161208009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor/Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj