Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Ivacaftor hos patienter, der bruger Ataluren til nonsensmutationer

24. juni 2019 opdateret af: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

Et åbent studie for at undersøge Ivacaftors rolle til behandling af cystisk fibrose i kombination med Ataluren (PTC124) hos patienter med cystisk fibrose, der bruger Ataluren til nonsensmutationer

Formålet med denne undersøgelse er at udforske kombinationen af ​​Ataluren og ivacaftor som behandling for patienter med en specifik cystisk fibrose mutation

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hos omkring 10 % af patienter med CF er defekten i genet kendt som en stopmutation. Denne mutation afkorter produktionen af ​​cystisk fibrose transduktiv regulator (CFTR) protein ved at indføre et for tidligt stop i messenger RNA (mRNA), denne type mutation er kendt som en stop mutation. Ataluren er et nyt oralt lægemiddel, der fremmer dette gen til at virke effektivt og genlæse det for tidlige "stop-tegn". Det antages, at ivacaftor kan øge effektiviteten af ​​Ataluren ved at aktivere et specifikt protein, som muligvis ikke fungerer korrekt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

19 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkedokument(er), der indikerer, at forsøgspersonen (og/eller hans forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen.
  2. Alder ≥19 år
  3. Kropsvægt ≥16 kg
  4. Diagnose af cystisk fibrose og dokumentation af tilstedeværelsen af ​​nonsens-mutationer af CFTR-genet, bestemt ved historisk genotyping
  5. Evne til at udføre en gyldig, reproducerbar spirometri med demonstration af et forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥30 % af forventet for alder, køn og højde.
  6. Hvis forsøgspersonen er seksuelt aktiv, vilje til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode under administrationen af ​​studiets lægemiddel
  7. Vilje og evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og vurderinger.
  8. Modtager i øjeblikket Ataluren for nonsens-mutationer gennem adgang til andre kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver ændring (initiering, ændring i lægemiddeltype, dosisændring, ændring af tidsplanen, afbrydelse, seponering eller genstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for CF eller for CF-relaterede tilstande inden for 2 uger før screening.
  2. Tegn på pulmonal eksacerbation eller akut øvre eller nedre luftvejsinfektion (inklusive virussygdomme) inden for 2 uger før screening.
  3. Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider op til 10 mg/d ækvivalent af prednison)
  4. Igangværende warfarin-, phenytoin- eller tolbutamidbehandling.
  5. Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  6. En historie med positiv hepatitis B overfladeantigentest, hepatitis C antistoftest eller human immundefekt
  7. Større komplikationer af lungesygdomme (herunder massiv hæmotyse, pneumothorax eller pleural effusion) inden for 4 uger før screening.
  8. Graviditet eller amning.
  9. Aktuel ryger eller en rygehistorie på ≥10 pakkeår (antal cigaretpakker/dag × antal år røget).

  10. Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. nyresvigt, alkoholisme, stofmisbrug, psykiatrisk tilstand), sygehistorie, fysiske fund, EKG-fund eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens mening kan have en negativ indvirkning på patientens sikkerhed, gør det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen ville blive afsluttet, eller kunne forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Ivacaftor/Ataluren
Medicin: Ivacaftor/Ataluren
Begge lægemidler blev givet i kombination i 48 ugers studieperiode

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lungefunktion
Tidsramme: Baseline gennem 48 uger
ændring i lungefunktionen målt ved spirometri
Baseline gennem 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. marts 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

10. juli 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

16. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2017

Først opslået (FAKTISKE)

22. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

19. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juni 2019

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • F161208009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor/Ataluren

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner