Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av Ivacaftor hos pasienter som bruker Ataluren for nonsensmutasjoner

24. juni 2019 oppdatert av: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

En åpen undersøkelse for å undersøke rollen til Ivacaftor for behandling av cystisk fibrose i kombinasjon med Ataluren (PTC124) hos pasienter med cystisk fibrose som bruker Ataluren for nonsensmutasjoner

Hensikten med denne studien er å utforske kombinasjonen av Ataluren og ivacaftor som en behandling for pasienter med en spesifikk cystisk fibrosemutasjon

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hos omtrent 10 % av pasientene med CF er defekten i genet kjent som en stoppmutasjon. Denne mutasjonen avkorter produksjonen av cystisk fibrose transduktiv regulator (CFTR) protein ved å introdusere et for tidlig stopp i messenger RNA (mRNA), denne typen mutasjon er kjent som en stoppmutasjon. Ataluren er et nytt oralt medikament som fremmer dette genet til å fungere effektivt og lese gjennom det for tidlige "stoppskiltet". Det antas at ivacaftor kan øke effekten av Ataluren ved å aktivere et spesifikt protein som kanskje ikke fungerer som det skal.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

19 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Bevis på signert og datert informert samtykke/samtykkedokument(er) som indikerer at forsøkspersonen (og/eller hans forelder/verge) har blitt informert om alle relevante aspekter av rettssaken.
  2. Alder ≥19 år
  3. Kroppsvekt ≥16 kg
  4. Diagnose av cystisk fibrose og dokumentasjon av tilstedeværelsen av en nonsens-mutasjoner av CFTR-genet, bestemt ved historisk genotyping
  5. Evne til å utføre en gyldig, reproduserbar spirometri med demonstrasjon av et forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ≥30 % av predikert for alder, kjønn og høyde.
  6. Hvis forsøkspersonen er seksuelt aktiv, vilje til å avstå fra samleie eller bruke en barriere eller medisinsk prevensjonsmetode under administrasjonen av studiemedikamentet
  7. Vilje og evne til å følge alle studieprosedyrer og vurderinger.
  8. Mottar for tiden Ataluren for nonsens-mutasjoner gjennom tilgang til andre kliniske studier.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver endring (oppstart, endring i type legemiddel, doseendring, endring av tidsplanen, avbrudd, seponering eller gjenoppstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for CF eller for CF-relaterte tilstander innen 2 uker før screening.
  2. Bevis på lungeforverring eller akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon (inkludert virussykdommer) innen 2 uker før screening.
  3. Pågående immunsuppressiv terapi (annet enn kortikosteroider opp til 10 mg/d ekvivalent av prednison)
  4. Pågående warfarin-, fenytoin- eller tolbutamidbehandling.
  5. Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon.
  6. En historie med positiv hepatitt B overflateantigentest, hepatitt C antistofftest eller human immunsvikt
  7. Store komplikasjoner av lungesykdom (inkludert massiv hemoptyse, pneumothorax eller pleural effusjon) innen 4 uker før screening.
  8. Graviditet eller amming.
  9. Nåværende røyker eller en røykehistorie på ≥10 pakkeår (antall sigarettpakker/dag × antall år røkt).

  10. Tidligere eller pågående medisinsk tilstand (f.eks. nyresvikt, alkoholisme, narkotikamisbruk, psykiatrisk tilstand), sykehistorie, fysiske funn, EKG-funn eller laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan ha en negativ innvirkning på sikkerheten til pasienten, gjør det usannsynlig at behandlingsforløpet eller oppfølgingen ville bli fullført, eller kunne svekke vurderingen av studieresultater.

    -

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Ivacaftor/Ataluren
Legemiddel: Ivacaftor/Ataluren
Begge legemidlene ble gitt i kombinasjon i 48 ukers studieperiode

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lungefunksjon
Tidsramme: Baseline gjennom 48 uker
endring i lungefunksjon målt ved spirometri
Baseline gjennom 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. mars 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

10. juli 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

16. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

22. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

19. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • F161208009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor/Ataluren

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere