- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03256799
Bewertung von Ivacaftor bei Patienten, die Ataluren für Nonsense-Mutationen verwenden
Eine Open-Label-Studie zur Untersuchung der Rolle von Ivacaftor für die Behandlung von Mukoviszidose in Kombination mit Ataluren (PTC124) bei Patienten mit Mukoviszidose, die Ataluren für Nonsense-Mutationen verwenden
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Nachweis der unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung / Zustimmungsdokumente, aus denen hervorgeht, dass der Proband (und / oder sein Elternteil / Erziehungsberechtigter) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
- Alter ≥19 Jahre
- Körpergewicht ≥16 kg
- Diagnose von Mukoviszidose und Dokumentation des Vorhandenseins einer Nonsense-Mutation des CFTR-Gens, wie durch historische Genotypisierung bestimmt
- Fähigkeit zur Durchführung einer gültigen, reproduzierbaren Spirometrie mit Nachweis eines forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 30 % des für Alter, Geschlecht und Größe vorhergesagten Volumens.
- Wenn das Subjekt sexuell aktiv ist, Bereitschaft, während der Verabreichung des Studienmedikaments auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine Barriere- oder medizinische Verhütungsmethode anzuwenden
- Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienverfahren und -prüfungen einzuhalten.
- Erhält derzeit Ataluren wegen Nonsense-Mutationen durch Zugang zu anderen klinischen Studien.
Ausschlusskriterien:
- Jegliche Änderung (Einleitung, Änderung der Art des Medikaments, Dosisänderung, Planänderung, Unterbrechung, Beendigung oder Wiederaufnahme) in einem chronischen Behandlungs-/Prophylaxeschema für CF oder für CF-bezogene Erkrankungen innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
- Nachweis einer pulmonalen Exazerbation oder einer akuten Infektion der oberen oder unteren Atemwege (einschließlich Viruserkrankungen) innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
- Laufende immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden bis zu 10 mg/d Äquivalent von Prednison)
- Laufende Therapie mit Warfarin, Phenytoin oder Tolbutamid.
- Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation.
- Eine Vorgeschichte mit positivem Hepatitis-B-Oberflächenantigentest, Hepatitis-C-Antikörpertest oder menschlicher Immunschwäche
- Schwere Komplikationen einer Lungenerkrankung (einschließlich massiver Hämoptyse, Pneumothorax oder Pleuraerguss) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
- Schwangerschaft oder Stillzeit.
- Aktueller Raucher oder eine Rauchergeschichte von ≥ 10 Packungsjahren (Anzahl Zigarettenpackungen/Tag × Anzahl gerauchter Jahre).
Frühere oder anhaltende Erkrankungen (z. B. Nierenversagen, Alkoholismus, Drogenmissbrauch, psychiatrische Erkrankung), Krankengeschichte, körperliche Befunde, EKG-Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnten unwahrscheinlich, dass der Behandlungsverlauf oder die Nachsorge abgeschlossen würden, oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten.
-
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
EXPERIMENTAL: Ivacaftor/Ataluren
|
Beide Medikamente wurden in Kombination über einen Studienzeitraum von 48 Wochen verabreicht
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Lungenfunktion
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
|
Veränderung der Lungenfunktion, gemessen durch Spirometrie
|
Baseline bis 48 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- F161208009
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen
Klinische Studien zur Ivacaftor/Ataluren
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossen
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Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenRekrutierung
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Spanien, Schweiz, Kanada, Niederlande, Italien, Irland, Schweden, Frankreich, Dänemark
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis FoundationAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Australien, Kanada, Deutschland, Schweiz, Israel, Niederlande, Belgien, Italien, Vereinigtes Königreich, Frankreich
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University of Alabama at BirminghamZurückgezogen
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisSociete Francaise de la Mucoviscidose; Effi-StatAbgeschlossen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseAustralien, Vereinigtes Königreich
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseNiederlande
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Massachusetts General HospitalBeendetDiabetes | Mukoviszidose