多发性骨髓瘤和骨髓纤维化的同种异体干细胞移植
2022年5月3日 更新者：University of Utah
白消安、氟达拉滨、供体干细胞移植和环磷酰胺治疗多发性骨髓瘤或骨髓纤维化患者
该 II 期试验研究了白消安、氟达拉滨、供体干细胞移植和环磷酰胺在治疗多发性骨髓瘤或骨髓纤维化参与者方面的效果。
化疗中使用的药物，如白消安、氟达拉滨和环磷酰胺，以不同的方式阻止癌细胞的生长，包括杀死细胞、阻止它们分裂或阻止它们扩散。
在供体干细胞移植前进行化疗有助于阻止骨髓细胞的生长，包括正常的造血细胞（干细胞）和癌细胞。
当来自捐赠者的健康干细胞被注入参与者体内时，它们可以帮助参与者的骨髓制造干细胞、红细胞、白细胞和血小板。
在供体干细胞之前给予白消安和氟达拉滨，在供体干细胞之后给予环磷酰胺可能对治疗患有多发性骨髓瘤或骨髓纤维化的参与者效果更好。
研究概览
地位
终止
详细说明
主要目标：
I. 评估直到第 +100 天的非复发死亡率 (NRM)。
次要目标：
I. 评估直到第 +365 天的非复发死亡率 (NRM)。 二。 评估急性移植物抗宿主病 (GVHD) 和慢性 GVHD 直至移植后第 +365 天的发生率。
三、 评估总生存期和长达 1 年的无病生存期。 四、 评估长达 1 年的临床反应和分子反应（完全反应和部分反应）。
大纲：
在第 -5 至 -2 天，参与者在 2 小时内静脉注射白消安 (IV)，并在 30 分钟内静脉注射氟达拉滨。 参与者在第 0 天接受造血细胞移植 (HSCT)。然后，参与者在第 3 天和第 4 天接受超过 60 分钟的环磷酰胺静脉注射。
完成研究治疗后，对参与者进行为期 1 年的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84112
- Huntsman Cancer Institute/University of Utah
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 东部合作肿瘤组 (ECOG) 表现状态 0-1
- 参与者必须有以下多发性骨髓瘤 (MM) 或原发性/继发性骨髓纤维化 (MF) 诊断之一
参与者必须有组织学记录的多发性骨髓瘤 (MM)
- 在包括自体 HSCT 在内的主要治疗后早期复发的参与者（从开始系统性抗骨髓瘤治疗开始不到 24 个月，其中可能包括单次或计划的串联自体移植）；或者
- 后期;或者
- 高风险因素定义为在入组前任何时间检测到以下任何一项的存在：常规细胞遗传学缺失 13 号染色体、亚二倍体、1 号染色体异常（1q 扩增或 1p 缺失）、t(4;14)、 t(14;16)、t(14;20) 或通过荧光原位杂交 (FISH) 或常规核型分析删除 17p；基于市售基因表达谱的高风险标准；或者
- 髓外疾病、浆细胞白血病或高乳酸脱氢酶 (LDH)
参与者必须有组织学记录的骨髓纤维化 (MF)
- 具有动态国际预后评分系统 (DIPSS) 加上中间阶段 2 或更高风险 MF 的参与者；或者
中间阶段 1 参与者的子集；被定义为：
- 低风险分子特征（三重阴性：JAK2、CALR、MPL）；或者
- 存在以下任何突变：ASXL1、SRSF2、EZH2、IDH1/2；或者
- 严重血小板减少症、严重贫血、外周血原始细胞百分比高；或者
- 不利的细胞遗传学异常（5 号或 7 号染色体重排或 >= 3 异常
- 能够提供知情同意并愿意签署符合联邦和机构指南的批准同意书
- 捐赠者：相关捐赠者 - 完全匹配
- 捐赠者：相关捐赠者 - 单倍相合
- 捐助者：无关的捐助者 - 完全匹配
- 捐助者：无关的捐助者 -9/10 匹配
排除标准：
- 心脏-左心室射血分数 < 40%，有症状的冠状动脉疾病或不受控制的心律失常
- 第一秒肺部用力呼气容积 (FEV1) 或肺二氧化碳扩散能力 (DLCO) < 40% 或长期吸氧史。 如果研究者认为需要氧气的根本原因在治疗开始时是可逆的，则允许在筛选或登记时临时使用补充氧气。
- 肾脏计算或测量的肾小球滤过率 (GFR) < 30 毫升/分钟，依赖透析，或有肾移植史
- 肝胆红素 > 2 X 正常上限 (ULN)
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 2.5 X ULN 或肝硬化
- 患有需要全身治疗的活动性或不受控制的细菌、病毒或真菌感染的参与者
- 不愿使用医学上可接受的避孕方法的孕妇、哺乳期母亲或有生育能力的妇女
- 不愿意接受医学上接受的避孕方法的男性和女性受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗（白消安、氟达拉滨、HSCT、环磷酰胺）
参与者在第 -5 至 -2 天接受 2 小时以上的白消安静脉注射和 30 分钟以上的氟达拉滨静脉注射。
参与者在第 0 天接受 HSCT。然后，参与者在第 3 天和第 4 天接受超过 60 分钟的环磷酰胺静脉注射。
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相关研究
鉴于IV
其他名称：
鉴于IV
其他名称：
进行HSCT
其他名称：
鉴于IV
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 100 天的非复发死亡率 (NRM)
大体时间：截至第 100 天
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NRM 被定义为由于 GVHD、感染、败血症、器官（肺、肝、肾）毒性导致的死亡。
死于基础疾病（即
进展或复发）不被视为 NRM。
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截至第 100 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 365 天的非复发死亡率 (NRM)
大体时间：最多 365 天
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NRM 被定义为由于 GVHD、感染、败血症、器官（肺、肝、肾）毒性导致的死亡。
死于基础疾病（即
进展或复发）不被视为 NRM。
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最多 365 天
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急性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发生率
大体时间：最多 365 天
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急性移植物抗宿主病 (GVHD) 病例将由主治医师诊断，并将报告为患有急性 GVHD 的参与者人数。
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最多 365 天
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慢性 GVHD 的发病率
大体时间：最多 365 天
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慢性 GVHD 将根据美国国立卫生研究院共识发展项目于 2005 年制定并于 2014 年更新的标准进行评估。
这将被报告为被诊断患有慢性 GVHD 的参与者的数量
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最多 365 天
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一年总生存期
大体时间：长达 1 年
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总生存期定义为干细胞移植后存活长达一年的参与者人数。
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长达 1 年
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一年无病生存
大体时间：长达 1 年
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无病生存被定义为在干细胞移植后一年内没有疾病复发或进展。
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长达 1 年
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具有不同临床反应的参与者人数
大体时间：长达 1 年
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考虑到多种临床和分子标志物，根据疾病特异性标准确定临床反应。
使用国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 的反应共识标准确定多发性骨髓瘤 (MM) 反应。
患有 MM 的参与者有严格的完全反应 (sCR) 或非常好的部分反应 (VGPR)。
使用国际工作组-骨髓增生性肿瘤研究和治疗 (IWG-MRT) 和欧洲白血病网 (ELN) 共识标准确定骨髓纤维化 (MF) 反应。
患有 MF 的参与者有完全缓解 (CR) 或疾病稳定 (SD)（在方案中也称为无反应）。
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长达 1 年
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具有最小残留病 (MRD) 反应的参与者人数
大体时间：长达 1 年
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骨髓移植后，每 3-6 个月（根据治疗研究者的临床指示）收集骨髓，直至骨髓移植后长达一年。
临床病理学家评估骨髓是否存在多发性骨髓瘤 (MM) 或骨髓纤维化 (MF) 的任何证据。
骨髓中 MM 或 MF 的证据称为微小残留病 (MRD)。
具有 MRD 证据的参与者为 MRD 阳性。
没有 MRD 证据的参与者是 MRD 阴性，这被认为是 MRD 反应。
该结果报告了从骨髓移植到随访一年之间任何时间具有 MRD 反应的参与者人数。
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长达 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Catherine Lee, MD、Huntsman Cancer Institute/ University of Utah
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年3月30日
初级完成 (实际的)
2019年5月14日
研究完成 (实际的)
2020年2月19日
研究注册日期
首次提交
2017年10月2日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月5日
首次发布 (实际的)
2017年10月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月3日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HCI98381
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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