Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogen stamcelletransplantasjon for multippelt myelom og myelofibrose

3. mai 2022 oppdatert av: University of Utah

Busulfan, Fludarabin, donorstamcelletransplantasjon og cyklofosfamid ved behandling av deltakere med multippelt myelom eller myelofibrose

Denne fase II-studien studerer hvor godt busulfan, fludarabin, donorstamcelletransplantasjon og cyklofosfamid behandler deltakere med multippelt myelom eller myelofibrose. Legemidler som brukes i kjemoterapi, som busulfan, fludarabin og cyklofosfamid, virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av kreftceller, enten ved å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg eller ved å stoppe dem fra å spre seg. Å gi kjemoterapi før en donorstamcelletransplantasjon bidrar til å stoppe veksten av celler i benmargen, inkludert normale bloddannende celler (stamceller) og kreftceller. Når de friske stamcellene fra en donor tilføres deltakeren, kan de hjelpe deltakerens benmarg til å lage stamceller, røde blodceller, hvite blodceller og blodplater. Å gi busulfan og fludarabin før og cyklofosfamid etter donorstamcelle kan fungere bedre ved behandling av deltakere med myelomatose eller myelofibrose.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å evaluere ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) opp til dag +100.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For å evaluere ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) opp til dag +365. II. For å evaluere forekomsten av akutt graft versus vertssykdom (GVHD) og kronisk GVHD opp til dag +365 etter transplantasjon.

III. For å evaluere total overlevelse og sykdomsfri overlevelse inntil 1 år. IV. For å evaluere klinisk respons og molekylær respons (fullstendig respons og delvis respons) opptil 1 år.

OVERSIKT:

Deltakerne får busulfan intravenøst ​​(IV) over 2 timer og fludarabin IV over 30 minutter på dag -5 til -2. Deltakerne gjennomgår hematopoetisk celletransplantasjon (HSCT) på dag 0. Deltakerne får deretter cyklofosfamid IV over 60 minutter på dag 3 og 4.

Etter avsluttet studiebehandling følges deltakerne opp i 1 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-1
  • Deltakerne må ha en av følgende diagnoser multippelt myelom (MM) eller primær/sekundær myelofibrose (MF)

  • Deltakerne må ha histologisk dokumentert myelomatose (MM)

    • Deltakere i tidlig tilbakefall (mindre enn 24 måneder fra oppstart av systemisk anti-myelombehandling som kan omfatte enkelt eller planlagt tandem autolog transplantasjon) etter primærbehandling som inkluderte og autolog HSCT; ELLER
    • Senere stadium; ELLER
    • Høyrisikofaktorer definert av tilstedeværelsen av ett av følgende påvist til enhver tid før innmelding: delesjon av kromosom 13 ved konvensjonell cytogenetikk, hypodiploidi, abnormitet i kromosom 1 (1q amplifikasjon eller 1p delesjon), t(4;14), t(14;16), t(14;20) eller delesjon av 17p ved fluorescens in situ hybridisering (FISH) eller konvensjonell karyotyping; høyrisikokriterier basert på kommersielt tilgjengelig genekspresjonsprofilering; ELLER
    • Ekstramedullær sykdom, plasmacelleleukemi eller høy laktatdehydrogenase (LDH)

  • Deltakere må ha histologisk dokumentert myelofibrose (MF)

    • Deltakere med Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) pluss mellomstadium 2 eller høyere risiko MF; ELLER

    • Undergruppe av deltakere på middels trinn 1; definert av:

      • Molekylær profil med dårlig risiko (trippel negativ: JAK2, CALR, MPL); ELLER
      • Tilstedeværelse av noen av følgende mutasjoner: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; ELLER
      • Alvorlig trombocytopeni, alvorlig anemi, høy prosentandel av perifere blodsprengninger; ELLER
      • Ugunstige cytogenetiske abnormiteter (omorganiseringer av kromosom 5 eller 7 eller >= 3 abnormiteter
  • Kunne gi informert samtykke og villig til å signere et godkjent samtykkeskjema som er i samsvar med føderale og institusjonelle retningslinjer
  • DONOR: En beslektet giver – fullt matchet
  • DONOR: En beslektet giver - haploidentisk
  • DONOR: En ubeslektet giver – fullt matchet
  • DONOR: En urelatert giver -9/10 matchet

Ekskluderingskriterier:

  • Hjerte-venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 40 %, symptomatisk koronararteriesykdom eller ukontrollerte arytmier
  • Pulmonalt tvunget ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1) eller diffusjonskapasitet i lungen for karbondioksid (DLCO) < 40 % eller historie med kronisk bruk av ekstra oksygen. Midlertidig bruk av supplerende oksygen på tidspunktet for screening eller registrering er tillatt dersom etterforskeren mener at den underliggende årsaken til oksygenbehovet er reversibel når behandlingen starter.
  • Nyrekalkulert eller målt glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) < 30 ml/min, dialyseavhengig eller nyretransplantasjon i anamnesen
  • Leverbilirubin > 2 X øvre normalgrense (ULN)
  • Alaninaminotransferase (ALT) > 2,5 X ULN eller cirrhose
  • Deltakere med aktive eller ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner som krever systemisk terapi
  • Gravide kvinner, ammende mødre eller kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke medisinsk aksepterte prevensjonsmetoder
  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner er ikke villige til å gå med på medisinsk aksepterte prevensjonsmetoder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (busulfan, fludarabin, HSCT, cyklofosfamid)
Deltakerne får busulfan IV over 2 timer og fludarabin IV over 30 minutter på dag -5 til -2. Deltakerne gjennomgår HSCT på dag 0. Deltakerne får deretter cyklofosfamid IV over 60 minutter på dag 3 og 4.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
Legemiddel: Fludarabin
Gitt IV
Andre navn:
  • Fluradosa
Fremgangsmåte: Hematopoetisk celletransplantasjon
Gjennomgå HSCT
Andre navn:
  • HSCT
  • HCT
  • Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  • stamcelletransplantasjon
Legemiddel: Busulfan
Gitt IV
Andre navn:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metansulfonoksy]butan
  • BUSS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Metansulfonsyre tetrametylenester
  • Metansulfonsyre, tetrametylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetrametylenbis(metansulfonat)
  • Tetrametylen bis[metansulfonat]
  • WR-19508

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) på dag 100
Tidsramme: Opp til dag 100
NRM er definert som død på grunn av GVHD, infeksjoner, sepsis, organtoksisitet (lunge, lever, nyre). Død av underliggende sykdom (dvs. progresjon eller tilbakefall) regnes ikke som NRM.
Opp til dag 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) på dag 365
Tidsramme: Opp til dag 365
NRM er definert som død på grunn av GVHD, infeksjoner, sepsis, organtoksisitet (lunge, lever, nyre). Død av underliggende sykdom (dvs. progresjon eller tilbakefall) regnes ikke som NRM.
Opp til dag 365
Forekomst av akutt graft versus vertssykdom (GVHD)
Tidsramme: Opp til dag 365
Tilfeller av akutt graft versus host sykdom (GVHD) vil bli diagnostisert av behandlende lege og vil bli rapportert som en telling av deltakere med akutt GVHD.
Opp til dag 365
Forekomst av kronisk GVHD
Tidsramme: Opp til dag 365
Kronisk GVHD vil bli vurdert basert på kriterier etablert av National Institutes of Health Consensus Development Project i 2005, og nylig oppdatert i 2014. Dette vil bli rapportert som en telling av deltakere diagnostisert med kronisk GVHD
Opp til dag 365
Samlet overlevelse etter ett år
Tidsramme: Inntil 1 år
Total overlevelse er definert som antall deltakere som forblir i live opptil ett år etter stamcelletransplantasjon.
Inntil 1 år
Sykdomsfri overlevelse etter ett år
Tidsramme: Inntil 1 år
Sykdomsfri overlevelse er definert som fravær av sykdomsrelaps eller progresjon inntil ett år etter stamcelletransplantasjon.
Inntil 1 år
Antall deltakere med forskjellig klinisk respons
Tidsramme: Inntil 1 år
Kliniske responser ble bestemt av sykdomsspesifikke kriterier som tok hensyn til flere kliniske og molekylære markører. Multippelt myelom (MM)-respons ble bestemt ved å bruke International Myeloma Working Group (IMWG) konsensuskriterier for respons. Deltakere med MM hadde enten Stringent Complete Response (sCR) eller Very Good Partial Response (VGPR). Myelofibrose (MF)-respons ble bestemt ved å bruke konsensuskriteriene for International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) og European LeukemiaNet (ELN). Deltakere med MF hadde enten komplett respons (CR) eller stabil sykdom (SD) (også referert til i protokollen som ingen respons).
Inntil 1 år
Antall deltakere med minimal Residual Disease (MRD)-respons
Tidsramme: Inntil 1 år
Etter benmargstransplantasjon ble benmarg samlet inn hver 3.-6. måned (som klinisk indisert per behandlende etterforsker) i opptil ett år etter benmargstransplantasjon. Benmarg ble evaluert av en klinisk patolog for bevis på multippelt myelom (MM) eller myelofibrose (MF). Bevis på MM eller MF i benmargen omtales som minimal restsykdom (MRD). En deltaker med bevis for MRD er MRD-positiv. En deltaker uten tegn på MRD er MRD-negativ, som regnes som en MRD-respons. Dette resultatet rapporterer antall deltakere med MRD-svar når som helst mellom benmargstransplantasjon opp til ett års oppfølging.
Inntil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Utah

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

14. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

19. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

6. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HCI98381

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær myelofibrose

Kliniske studier på Laboratoriebiomarkøranalyse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere