Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych w leczeniu szpiczaka mnogiego i zwłóknienia szpiku

3 maja 2022 zaktualizowane przez: University of Utah

Busulfan, fludarabina, przeszczep komórek macierzystych dawcy i cyklofosfamid w leczeniu uczestników ze szpiczakiem mnogim lub zwłóknieniem szpiku

To badanie fazy II bada skuteczność busulfanu, fludarabiny, przeszczepu komórek macierzystych dawcy i cyklofosfamidu w leczeniu uczestników ze szpiczakiem mnogim lub zwłóknieniem szpiku. Leki stosowane w chemioterapii, takie jak busulfan, fludarabina i cyklofosfamid, działają na różne sposoby, powstrzymując wzrost komórek nowotworowych, zabijając komórki, powstrzymując ich podziały lub powstrzymując ich rozprzestrzenianie się. Podanie chemioterapii przed przeszczepem komórek macierzystych dawcy pomaga zatrzymać wzrost komórek w szpiku kostnym, w tym normalnych komórek krwiotwórczych (komórek macierzystych) i komórek nowotworowych. Kiedy zdrowe komórki macierzyste od dawcy zostaną podane uczestnikowi, mogą pomóc szpikowi kostnemu uczestnika w wytwarzaniu komórek macierzystych, krwinek czerwonych, krwinek białych i płytek krwi. Podawanie busulfanu i fludarabiny przed i cyklofosfamidu po dawce komórek macierzystych może działać lepiej w leczeniu uczestników ze szpiczakiem mnogim lub zwłóknieniem szpiku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Ocena śmiertelności bez nawrotów (NRM) do dnia +100.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena śmiertelności bez nawrotów (NRM) do dnia +365. II. Ocena częstości występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) i przewlekłej GVHD do dnia +365 po przeszczepie.

III. Ocena przeżycia całkowitego i przeżycia wolnego od choroby do 1 roku. IV. Ocena odpowiedzi klinicznej i odpowiedzi molekularnej (odpowiedź całkowita i odpowiedź częściowa) do 1 roku.

ZARYS:

Uczestnicy otrzymują busulfan dożylnie (IV) przez 2 godziny i fludarabinę IV przez 30 minut w dniach od -5 do -2. Uczestnicy przechodzą przeszczep komórek krwiotwórczych (HSCT) w dniu 0. Następnie uczestnicy otrzymują cyklofosfamid IV przez 60 minut w dniach 3 i 4.

Po zakończeniu badanego leczenia uczestnicy są obserwowani przez 1 rok.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1
  • Uczestnicy muszą mieć jedną z następujących diagnoz szpiczaka mnogiego (MM) lub pierwotną/wtórną mielofibrozę (MF)

  • Uczestnicy muszą mieć udokumentowanego histologicznie szpiczaka mnogiego (MM)

    • Uczestnicy we wczesnym nawrocie (mniej niż 24 miesiące od rozpoczęcia ogólnoustrojowej terapii przeciwszpiczakowej, która może obejmować pojedynczy lub planowany autologiczny przeszczep tandemowy) po terapii pierwotnej obejmującej autologiczny HSCT; LUB
    • Późniejsze stadium; LUB
    • Czynniki wysokiego ryzyka określone przez obecność któregokolwiek z poniższych wykrytych w dowolnym momencie przed włączeniem do badania: delecja chromosomu 13 metodą konwencjonalnej cytogenetyki, hipodiploidia, nieprawidłowość w chromosomie 1 (amplifikacja 1q lub delecja 1p), t(4;14), t(14;16), t(14;20) lub delecja 17p przez fluorescencyjną hybrydyzację in situ (FISH) lub konwencjonalne kariotypowanie; kryteria wysokiego ryzyka oparte na dostępnych na rynku profilach ekspresji genów; LUB
    • Choroba pozaszpikowa, białaczka plazmocytowa lub dehydrogenaza mleczanowa (LDH)

  • Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną histologicznie mielofibrozę (MF)

    • Uczestnicy z Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) oraz MF o średnim stopniu ryzyka 2 lub wyższym; LUB

    • Podzbiór uczestników etapu pośredniego 1; określony przez:

      • Profil molekularny niskiego ryzyka (potrójnie ujemny: JAK2, CALR, MPL); LUB
      • Obecność którejkolwiek z następujących mutacji: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; LUB
      • Ciężka małopłytkowość, ciężka niedokrwistość, wysoki odsetek blastów we krwi obwodowej; LUB
      • Niekorzystne nieprawidłowości cytogenetyczne (rearanżacje chromosomu 5 lub 7 lub >= 3 nieprawidłowości
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody i chęć podpisania zatwierdzonego formularza zgody, który jest zgodny z wytycznymi federalnymi i instytucjonalnymi
  • DAWCA: Powiązany dawca - w pełni dopasowany
  • DAWCA: Dawca spokrewniony - haploidentyczny
  • DAWCA: Dawca niespokrewniony - w pełni dopasowany
  • DAWCA: Niespokrewniony dawca -9/10 dopasowane

Kryteria wyłączenia:

  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca < 40%, objawowa choroba wieńcowa lub niekontrolowane zaburzenia rytmu
  • Jednosekundowa objętość wydechowa wymuszona przez płuca (FEV1) lub pojemność dyfuzyjna płuc dla dwutlenku węgla (DLCO) < 40% lub przewlekłe stosowanie dodatkowego tlenu w wywiadzie. Tymczasowe stosowanie dodatkowego tlenu w czasie badania przesiewowego lub rejestracji jest dozwolone, jeśli badacz uważa, że ​​podstawowa przyczyna zapotrzebowania na tlen jest odwracalna do czasu rozpoczęcia leczenia.
  • Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) wyliczony lub zmierzony przez nerki < 30 ml/min, zależny od dializy lub przeszczep nerki w wywiadzie
  • Bilirubina wątrobowa > 2 x górna granica normy (GGN)
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2,5 X GGN lub marskość wątroby
  • Uczestnicy z aktywnymi lub niekontrolowanymi infekcjami bakteryjnymi, wirusowymi lub grzybiczymi wymagającymi leczenia ogólnoustrojowego
  • Kobiety w ciąży, matki karmiące lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować medycznie akceptowanych metod antykoncepcji
  • Osoby płci męskiej i żeńskiej, które nie chcą wyrazić zgody na medycznie akceptowane metody antykoncepcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (busulfan, fludarabina, HSCT, cyklofosfamid)
Uczestnicy otrzymują busulfan IV przez 2 godziny i fludarabinę IV przez 30 minut w dniach od -5 do -2. Uczestnicy przechodzą HSCT w dniu 0. Następnie uczestnicy otrzymują cyklofosfamid IV przez 60 minut w dniach 3 i 4.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Lek: Fludarabina
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Fluradoza
Procedura: Transplantacja komórek krwiotwórczych
Poddaj się HSCT
Inne nazwy:
  • HSCT
  • HCT
  • Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
  • przeszczep komórek macierzystych
Lek: Busulfan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitozan
  • Mieleleukon
  • Mielosan
  • 1,4-bis[metanosulfonoksy]butan
  • AUTOBUS
  • Bussulfam
  • Busulfan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glizofrol
  • GT41
  • GT-41
  • Joakamina
  • Ester tetrametylenowy kwasu metanosulfonowego
  • Kwas metanosulfonowy, ester tetrametylenowy
  • Mielucin
  • Misulban
  • Mieleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutyna
  • Bis(metanosulfonian) tetrametylenu
  • Bis[metanosulfonian] tetrametylenu
  • WR-19508

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmiertelność bez nawrotów (NRM) w dniu 100
Ramy czasowe: Do dnia 100
NRM definiuje się jako śmierć z powodu GVHD, infekcji, posocznicy, toksyczności narządów (płuc, wątroby, nerek). Śmierć z powodu choroby podstawowej (tj. progresja lub nawrót) nie jest uważane za NRM.
Do dnia 100

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmiertelność bez nawrotów (NRM) w dniu 365
Ramy czasowe: Do dnia 365
NRM definiuje się jako śmierć z powodu GVHD, infekcji, posocznicy, toksyczności narządów (płuc, wątroby, nerek). Śmierć z powodu choroby podstawowej (tj. progresja lub nawrót) nie jest uważane za NRM.
Do dnia 365
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Do dnia 365
Przypadki ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) będą diagnozowane przez lekarza prowadzącego i będą zgłaszane jako liczba uczestników z ostrą GVHD.
Do dnia 365
Występowanie przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: Do dnia 365
Przewlekła GVHD zostanie oceniona na podstawie kryteriów ustalonych przez National Institutes of Health Consensus Development Project w 2005 roku i ostatnio zaktualizowanych w 2014 roku. Zostanie to zgłoszone jako liczba uczestników, u których zdiagnozowano przewlekłą GVHD
Do dnia 365
Całkowite przeżycie w ciągu jednego roku
Ramy czasowe: Do 1 roku
Całkowite przeżycie definiuje się jako liczbę uczestników, którzy pozostali przy życiu do jednego roku po przeszczepie komórek macierzystych.
Do 1 roku
Przeżycie wolne od choroby w ciągu jednego roku
Ramy czasowe: Do 1 roku
Przeżycie wolne od choroby definiuje się jako brak nawrotu lub progresji choroby do jednego roku po przeszczepie komórek macierzystych.
Do 1 roku
Liczba uczestników z różnymi odpowiedziami klinicznymi
Ramy czasowe: Do 1 roku
Odpowiedzi kliniczne określono na podstawie kryteriów specyficznych dla choroby, biorąc pod uwagę wiele markerów klinicznych i molekularnych. Odpowiedź szpiczaka mnogiego (MM) określono przy użyciu kryteriów konsensusu International Myeloma Working Group (IMWG) dotyczących odpowiedzi. Uczestnicy z MM mieli albo rygorystyczną odpowiedź całkowitą (sCR), albo bardzo dobrą odpowiedź częściową (VGPR). Odpowiedź na zwłóknienie szpiku (MF) określono za pomocą kryteriów konsensusu Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Badań i Leczenia Nowotworów Mieloproliferacyjnych (IWG-MRT) oraz European LeukemiaNet (ELN). Uczestnicy z MF mieli albo całkowitą odpowiedź (CR), albo stabilną chorobę (SD) (określaną również w protokole jako brak odpowiedzi).
Do 1 roku
Liczba uczestników z odpowiedzią na minimalną chorobę resztkową (MRD).
Ramy czasowe: Do 1 roku
Po przeszczepie szpiku kostnego szpik kostny pobierano co 3-6 miesięcy (zgodnie ze wskazaniami klinicznymi według prowadzącego badacza) przez okres do jednego roku po przeszczepie szpiku kostnego. Szpik kostny został oceniony przez patologa klinicznego pod kątem jakichkolwiek oznak szpiczaka mnogiego (MM) lub zwłóknienia szpiku (MF). Dowody na MM lub MF w szpiku kostnym określa się jako minimalną chorobę resztkową (MRD). Uczestnik z dowodami MRD jest MRD-dodatni. Uczestnik bez dowodów na MRD jest ujemny pod względem MRD, co jest uważane za odpowiedź na MRD. Ten wynik podaje liczbę uczestników z odpowiedziami MRD w dowolnym czasie między przeszczepem szpiku kostnego do jednego roku obserwacji.
Do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Utah

Śledczy

  • Główny śledczy: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HCI98381

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zwłóknienie szpiku

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj