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Trasplante alogénico de células madre para mieloma múltiple y mielofibrosis

3 de mayo de 2022 actualizado por: University of Utah

Busulfán, fludarabina, trasplante de células madre de donante y ciclofosfamida en el tratamiento de participantes con mieloma múltiple o mielofibrosis

Este ensayo de fase II estudia la eficacia del busulfán, la fludarabina, el trasplante de células madre de donante y la ciclofosfamida en el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple o mielofibrosis. Los medicamentos que se usan en la quimioterapia, como el busulfán, la fludarabina y la ciclofosfamida, funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células cancerosas, ya sea destruyéndolas, impidiendo que se dividan o impidiendo que se propaguen. Administrar quimioterapia antes de un trasplante de células madre de un donante ayuda a detener el crecimiento de células en la médula ósea, incluidas las células formadoras de sangre normales (células madre) y las células cancerosas. Cuando las células madre sanas de un donante se infunden en el participante, pueden ayudar a la médula ósea del participante a producir células madre, glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Administrar busulfán y fludarabina antes y ciclofosfamida después de las células madre del donante puede funcionar mejor en el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple o mielofibrosis.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Evaluar la mortalidad sin recaída (NRM) hasta el día +100.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Evaluar la mortalidad sin recaída (NRM) hasta el día +365. II. Evaluar la incidencia de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y EICH crónica hasta el día +365 postrasplante.

tercero Evaluar la supervivencia global y la supervivencia libre de enfermedad hasta 1 año. IV. Evaluar respuesta clínica y respuesta molecular (respuesta completa y respuesta parcial) hasta 1 año.

DESCRIBIR:

Los participantes reciben busulfán por vía intravenosa (IV) durante 2 horas y fludarabina IV durante 30 minutos en los días -5 a -2. Los participantes se someten a un trasplante de células hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) el día 0. Luego, los participantes reciben ciclofosfamida IV durante 60 minutos los días 3 y 4.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los participantes durante 1 año.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-1
  • Los participantes deben tener uno de los siguientes diagnósticos de mieloma múltiple (MM) o mielofibrosis (MF) primaria/secundaria

  • Los participantes deben tener mieloma múltiple (MM) documentado histológicamente

    • Participantes en recaída temprana (menos de 24 meses desde el inicio del tratamiento antimieloma sistémico que puede incluir un trasplante autólogo en tándem planificado o único) después del tratamiento primario que incluyó un HSCT autólogo; O
    • Etapa posterior; O
    • Factores de alto riesgo definidos por la presencia de cualquiera de los siguientes detectados en cualquier momento antes de la inscripción: deleción del cromosoma 13 por citogenética convencional, hipodiploidía, anormalidad en el cromosoma 1 (amplificación 1q o deleción 1p), t(4;14), t(14;16), t(14;20) o deleción de 17p mediante hibridación fluorescente in situ (FISH) o cariotipado convencional; criterios de alto riesgo basados ​​en perfiles de expresión génica comercialmente disponibles; O
    • Enfermedad extramedular, leucemia de células plasmáticas o lactato deshidrogenasa alta (LDH)

  • Los participantes deben tener mielofibrosis (MF) documentada histológicamente.

    • Participantes con Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) más MF de riesgo intermedio 2 o mayor; O

    • Subconjunto de participantes de la etapa intermedia 1; definido por:

      • Perfil molecular de riesgo pobre (triple negativo: JAK2, CALR, MPL); O
      • Presencia de alguna de las siguientes mutaciones: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; O
      • Trombocitopenia severa, anemia severa, alto porcentaje de blastos en sangre periférica; O
      • Anomalías citogenéticas desfavorables (reordenamientos de los cromosomas 5 o 7 o >= 3 anomalías
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado y dispuesto a firmar un formulario de consentimiento aprobado que cumpla con las pautas federales e institucionales
  • DONANTE: Un donante emparentado - totalmente compatible
  • DONANTE: Un donante emparentado - haploidéntico
  • DONANTE: Un donante no emparentado - totalmente compatible
  • DONANTE: Un donante no emparentado -9/10 compatible

Criterio de exclusión:

  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo cardiaco < 40%, arteriopatía coronaria sintomática o arritmias no controladas
  • Volumen espiratorio forzado pulmonar en un segundo (FEV1) o capacidad de difusión del pulmón para dióxido de carbono (DLCO) < 40% o antecedentes de uso crónico de oxígeno suplementario. Se permite el uso temporal de oxígeno suplementario en el momento de la selección o el registro si el investigador considera que la causa subyacente de la necesidad de oxígeno es reversible para cuando comience el tratamiento.
  • Tasa de filtración glomerular (TFG) renal calculada o medida < 30 ml/min, dependiente de diálisis o antecedentes de trasplante renal
  • Bilirrubina hepática > 2 X límite superior normal (LSN)
  • Alanina aminotransferasa (ALT) > 2,5 X LSN o cirrosis
  • Participantes con infecciones bacterianas, virales o fúngicas activas o no controladas que requieren tratamiento sistémico
  • Mujeres embarazadas, madres lactantes o mujeres en edad fértil que no están dispuestas a utilizar métodos anticonceptivos médicamente aceptados
  • Sujetos masculinos y femeninos que no están dispuestos a aceptar métodos anticonceptivos médicamente aceptados

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento (busulfán, fludarabina, HSCT, ciclofosfamida)
Los participantes reciben busulfán IV durante 2 horas y fludarabina IV durante 30 minutos los días -5 a -2. Los participantes se someten a HSCT el día 0. Luego, los participantes reciben ciclofosfamida IV durante 60 minutos los días 3 y 4.
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos
Droga: Ciclofosfamida
Dado IV
Otros nombres:
  • Citoxano
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamida
  • 2H-1,3,2-oxazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)amino]tetrahidro-, 2-óxido, monohidrato
  • Carloxano
  • Ciclofosfamida
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeno
  • CP monohidrato
  • Célula CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfano
  • Monohidrato de ciclofosfamida
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuina
  • Ledoxina
  • Mitoxano
  • Neosar
  • Revimmune
  • Siklofosfamid
  • WR-138719
Droga: Fludarabina
Dado IV
Otros nombres:
  • Fluradosa
Procedimiento: Trasplante de células hematopoyéticas
Someterse a un TCMH
Otros nombres:
  • TCMH
  • HCT
  • Trasplante de células madre hematopoyéticas
  • trasplante de células madre
Droga: Busulfán
Dado IV
Otros nombres:
  • Busulfex
  • Misulfán
  • Mitosan
  • Mieloleucona
  • Mielosana
  • 1, 4-bis[metanosulfonoxi]butano
  • AUTOBÚS
  • Bussulfam
  • Busulfano
  • Busulfán
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joaquín
  • Éster de tetrametileno del ácido metanosulfónico
  • Ácido metanosulfónico, éster de tetrametileno
  • Mielucin
  • Misulban
  • Mieleukon
  • Milecitano
  • Myleran
  • Sulfabutina
  • Bis(metanosulfonato) de tetrametileno
  • Bis[metanosulfonato] de tetrametileno
  • WR-19508

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mortalidad sin recaída (NRM) en el día 100
Periodo de tiempo: Hasta el día 100
La NRM se define como la muerte debida a GVHD, infecciones, sepsis, toxicidad de órganos (pulmón, hígado, riñón). Muerte por enfermedad subyacente (es decir, progresión o recaída) no se considera NRM.
Hasta el día 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mortalidad sin recaída (NRM) en el día 365
Periodo de tiempo: Hasta el día 365
La NRM se define como la muerte debida a GVHD, infecciones, sepsis, toxicidad de órganos (pulmón, hígado, riñón). Muerte por enfermedad subyacente (es decir, progresión o recaída) no se considera NRM.
Hasta el día 365
Incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: Hasta el día 365
Los casos de enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH) serán diagnosticados por el médico tratante y se informarán como un recuento de los participantes con EICH aguda.
Hasta el día 365
Incidencia de EICH crónica
Periodo de tiempo: Hasta el día 365
La GVHD crónica se evaluará según los criterios establecidos por el Proyecto de desarrollo de consenso de los Institutos Nacionales de Salud en 2005 y actualizados recientemente en 2014. Esto se informará como un recuento de los participantes diagnosticados con EICH crónica.
Hasta el día 365
Supervivencia general al año
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
La supervivencia general se define como el número de participantes que permanecen vivos hasta un año después del trasplante de células madre.
Hasta 1 año
Supervivencia libre de enfermedad al año
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
La supervivencia libre de enfermedad se define como la ausencia de recaída o progresión de la enfermedad hasta un año después del trasplante de células madre.
Hasta 1 año
Número de participantes con diferentes respuestas clínicas
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Las respuestas clínicas se determinaron mediante criterios específicos de la enfermedad teniendo en cuenta múltiples marcadores clínicos y moleculares. La respuesta del mieloma múltiple (MM) se determinó utilizando los criterios de consenso del Grupo de trabajo internacional sobre mieloma (IMWG) para la respuesta. Los participantes con MM tenían una Respuesta Completa Estricta (sCR) o una Respuesta Parcial Muy Buena (VGPR). La respuesta de la mielofibrosis (MF) se determinó utilizando los criterios de consenso del Grupo de trabajo internacional-Investigación y tratamiento de neoplasias mieloproliferativas (IWG-MRT) y la European LeukemiaNet (ELN). Los participantes con MF tenían una respuesta completa (RC) o una enfermedad estable (SD) (también denominada en el protocolo como sin respuesta).
Hasta 1 año
Número de participantes con respuesta de enfermedad residual mínima (MRD)
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Después del trasplante de médula ósea, se extrajo médula ósea cada 3 a 6 meses (según lo indicado clínicamente por el investigador tratante) hasta un año después del trasplante de médula ósea. Un patólogo clínico evaluó la médula ósea para detectar cualquier evidencia de mieloma múltiple (MM) o mielofibrosis (MF). La evidencia de MM o MF en la médula ósea se conoce como enfermedad residual mínima (MRD). Un participante con evidencia de MRD es MRD-positivo. Un participante sin evidencia de MRD es MRD-negativo, lo que se considera una respuesta de MRD. Este resultado informa el número de participantes con respuestas de MRD en cualquier momento entre el trasplante de médula ósea hasta un año de seguimiento.
Hasta 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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University of Utah

Investigadores

  • Investigador principal: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

14 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

19 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

6 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HCI98381

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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