Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén őssejt-transzplantáció myeloma multiplex és myelofibrosis kezelésére

2022. május 3. frissítette: University of Utah

Buszulfán, fludarabin, donor őssejt transzplantáció és ciklofoszfamid a myeloma multiplexben vagy myelofibrosisban szenvedő betegek kezelésében

Ez a II. fázisú vizsgálat azt vizsgálja, hogy a buszulfán, a fludarabin, a donor őssejt-transzplantáció és a ciklofoszfamid mennyire hatékonyak a myeloma multiplexben vagy myelofibrosisban szenvedő betegek kezelésében. A kemoterápiában használt gyógyszerek, mint például a buszulfán, a fludarabin és a ciklofoszfamid, különböző módon hatnak a rákos sejtek növekedésének megállítására, akár elpusztítják a sejteket, megállítják osztódásukat, vagy megakadályozzák azok terjedését. A donor őssejt-transzplantáció előtti kemoterápia segít megállítani a sejtek növekedését a csontvelőben, beleértve a normál vérképző sejteket (őssejteket) és a rákos sejteket. Amikor egy donortól származó egészséges őssejteket infundálják a résztvevővel, segíthetnek a résztvevő csontvelőjének őssejtek, vörösvérsejtek, fehérvérsejtek és vérlemezkék előállításában. A buszulfán és a fludarabin a donor őssejt előtt és a ciklofoszfamid beadása után jobban működhet a myeloma multiplexben vagy myelofibrosisban szenvedő betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. A nem relapszus mortalitás (NRM) értékelése +100 napig.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A nem relapszus mortalitás (NRM) értékelése +365 napig. II. Az akut graft versus host betegség (GVHD) és krónikus GVHD előfordulásának értékelése a transzplantációt követő +365. napig.

III. A teljes túlélés és a betegségmentes túlélés értékelése 1 évig. IV. A klinikai válasz és a molekuláris válasz (teljes válasz és részleges válasz) értékelésére 1 évig.

VÁZLAT:

A résztvevők buszulfánt kapnak intravénásan (IV) 2 órán keresztül és fludarabint IV 30 percen keresztül a -5. és -2. napon. A résztvevők hematopoietikus sejttranszplantáción (HSCT) esnek át a 0. napon. A résztvevők ezután ciklofoszfamid IV-et kapnak 60 percen keresztül a 3. és 4. napon.

A vizsgálati kezelés befejezése után a résztvevőket 1 évig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Keleti Szövetkezeti Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményállapota 0-1
  • A résztvevőknek az alábbi myeloma multiplex (MM) vagy primer/szekunder myelofibrosis (MF) diagnózisában kell szerepelniük.

  • A résztvevőknek szövettanilag dokumentált mielóma multiplexben (MM) kell rendelkezniük.

    • Korai relapszusban (kevesebb mint 24 hónappal a szisztémás myeloma elleni terápia megkezdése után, amely magában foglalhat egyszeri vagy tervezett tandem autológ transzplantációt) részt vevők primer terápia után, amely magában foglalt autológ HSCT-t; VAGY
    • Későbbi fázis; VAGY
    • Magas kockázati tényezők, amelyeket az alábbiak bármelyikének jelenléte határoz meg a beiratkozás előtt bármikor: a 13-as kromoszóma deléciója hagyományos citogenetikával, hipodiploidia, az 1. kromoszóma rendellenessége (1q amplifikáció vagy 1p deléció), t(4;14), t(14;16), t(14;20) vagy a 17p deléciója fluoreszcens in situ hibridizációval (FISH) vagy hagyományos kariotipizálással; a kereskedelemben kapható génexpressziós profilozáson alapuló magas kockázati kritériumok; VAGY
    • Extramedulláris betegség, plazmasejtes leukémia vagy magas laktát-dehidrogenáz (LDH)

  • A résztvevőknek szövettanilag dokumentált mielofibrózissal (MF) kell rendelkezniük.

    • Dinamikus nemzetközi prognosztikus pontozási rendszerrel (DIPSS) és 2. intermedier stádiumú vagy magasabb kockázatú MF-vel rendelkező résztvevők; VAGY

    • Az 1. köztes szakasz résztvevőinek részhalmaza; által meghatározott:

      • Rossz kockázatú molekuláris profil (hármas negatív: JAK2, CALR, MPL); VAGY
      • A következő mutációk bármelyikének jelenléte: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; VAGY
      • Súlyos thrombocytopenia, súlyos vérszegénység, magas perifériás vérrobbanás százalék; VAGY
      • Kedvezőtlen citogenetikai rendellenességek (5. vagy 7. kromoszóma átrendeződése vagy >= 3. rendellenesség
  • Képes tájékozott beleegyezést adni, és hajlandó aláírni egy jóváhagyott beleegyezési űrlapot, amely megfelel a szövetségi és intézményi irányelveknek
  • ADOMÁNYOZÓ: Egy rokon donor – teljesen egyező
  • DONOR: Rokon donor – haploidentikus
  • DONOR: Nem rokon donor – teljesen egyező
  • DONOR: Egy független donor -9/10 egyezik

Kizárási kritériumok:

  • Szív-bal kamrai ejekciós frakció < 40%, tünetekkel járó koszorúér-betegség vagy kontrollálatlan aritmiák
  • Pulmonális erőltetett kilégzési térfogat egy másodpercnél (FEV1) vagy a tüdő szén-dioxid diffúziós kapacitása (DLCO) < 40%, vagy a kórtörténetben szereplő kiegészítő oxigén krónikus használata. A kiegészítő oxigén ideiglenes alkalmazása a szűrés vagy regisztráció időpontjában megengedett, ha a vizsgáló úgy érzi, hogy az oxigénigény kiváltó oka a kezelés megkezdésekor visszafordítható.
  • Vese által számított vagy mért glomeruláris filtrációs ráta (GFR) < 30 ml/perc, dialízisfüggő vagy vesetranszplantáció a kórtörténetében
  • Máj-bilirubin > a normálérték felső határának kétszerese (ULN)
  • Alanin aminotranszferáz (ALT) > 2,5 X ULN vagy cirrhosis
  • Aktív vagy kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzésben szenvedők, amelyek szisztémás terápiát igényelnek
  • Terhes nők, szoptató anyák vagy fogamzóképes korú nők, akik nem hajlandók orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszereket alkalmazni
  • Férfi és női alanyok, akik nem hajlandók elfogadni az orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszereket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (buszulfán, fludarabin, HSCT, ciklofoszfamid)
A résztvevők buszulfán IV-et 2 órán át, fludarabin IV-et 30 percen keresztül kapnak a -5. és -2. napon. A résztvevők HSCT-n esnek át a 0. napon. A résztvevők ezután ciklofoszfamid IV-et kapnak 60 percen keresztül a 3. és 4. napon.
Egyéb: Laboratóriumi biomarker elemzés
Korrelatív vizsgálatok
Drog: Ciklofoszfamid
Adott IV
Más nevek:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Ciklofoszfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafoszforin, 2-[bisz(2-klór-etil)-amino]-tetrahidro-, 2-oxid, monohidrát
  • Carloxan
  • Ciklofoszfamid
  • Cikloxál
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohidrát
  • CYCLO-cella
  • Cikloblasztin
  • Ciklofoszfam
  • Ciklofoszfamid-monohidrát
  • Cyclophosphamidum
  • Ciklofoszfán
  • Ciklostin
  • Ciklosztin
  • Citofoszfán
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofoszfamid
  • WR-138719
Drog: Fludarabine
Adott IV
Más nevek:
  • Fluradosa
Eljárás: Hematopoietikus sejttranszplantáció
Végezze el a HSCT-t
Más nevek:
  • HSCT
  • HCT
  • Hematopoietikus őssejt-transzplantáció
  • őssejt-transzplantáció
Drog: Buszulfán
Adott IV
Más nevek:
  • Busulfex
  • Miszulfán
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bisz[metánszulfonoxi]bután
  • BUSZ
  • Busszulfam
  • Busulfanum
  • Busulphan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamin
  • Metánszulfonsav-tetrametilén-észter
  • Metánszulfonsav, tetrametilén-észter
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Szulfabutin
  • Tetrametilén-bisz(metánszulfonát)
  • Tetrametilén-bisz[metánszulfonát]
  • WR-19508

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nem relapszusos mortalitás (NRM) a 100. napon
Időkeret: Akár a 100. napig
Az NRM meghatározása szerint a GVHD, fertőzések, szepszis, szervi (tüdő, máj, vese) toxicitás miatti halál. Az alapbetegség miatti halál (pl. progresszió vagy relapszus) nem tekinthető NRM-nek.
Akár a 100. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nem relapszusos mortalitás (NRM) a 365. napon
Időkeret: 365. napig
Az NRM meghatározása szerint a GVHD, fertőzések, szepszis, szervi (tüdő, máj, vese) toxicitás miatti halál. Az alapbetegség miatti halál (pl. progresszió vagy relapszus) nem tekinthető NRM-nek.
365. napig
Az akut graft versus host betegség (GVHD) előfordulása
Időkeret: 365. napig
Az akut graft versus host betegség (GVHD) eseteit a kezelőorvos diagnosztizálja, és az akut GVHD-ben szenvedő résztvevők számaként jelentik.
365. napig
A krónikus GVHD előfordulása
Időkeret: 365. napig
A krónikus GVHD értékelése a Nemzeti Egészségügyi Intézetek Konszenzus Fejlesztési Projektje által 2005-ben megállapított, és a közelmúltban, 2014-ben frissített kritériumok alapján történik. Ez a krónikus GVHD-vel diagnosztizált résztvevők számaként jelenik meg
365. napig
Teljes túlélés egy év alatt
Időkeret: Akár 1 év
A teljes túlélést az őssejt-transzplantációt követően egy évig életben maradó résztvevők száma határozza meg.
Akár 1 év
Betegségmentes túlélés egy év alatt
Időkeret: Akár 1 év
A betegségmentes túlélést úgy határozzák meg, mint a betegség visszaesésének vagy progressziójának hiányát az őssejt-transzplantációt követő egy évig.
Akár 1 év
A különböző klinikai reakciókkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 1 év
A klinikai válaszokat betegség-specifikus kritériumok alapján határozták meg, figyelembe véve több klinikai és molekuláris markert. A myeloma multiplex (MM) választ a Nemzetközi Mielóma Munkacsoport (IMWG) konszenzusos kritériumai alapján határoztuk meg. Az MM-ben szenvedő résztvevők szigorú teljes válaszreakciót (sCR) vagy nagyon jó részleges választ (VGPR) mutattak. A myelofibrosis (MF) választ a Nemzetközi Munkacsoport-Mieloproliferatív Neoplazmák Kutatási és Kezelési (IWG-MRT) és az Európai LeukémiaNet (ELN) konszenzus kritériumai alapján határozták meg. Az MF-ben szenvedő résztvevők teljes válaszreakciót (CR) vagy stabil betegséget (SD) mutattak (a protokollban válasz hiányának is nevezik).
Akár 1 év
Minimális maradék betegségre (MRD) reagáló résztvevők száma
Időkeret: Akár 1 év
Csontvelő-transzplantáció után a csontvelőt 3-6 havonta gyűjtötték (a kezelő vizsgáló klinikai indikációi szerint) a csontvelő-transzplantációt követő egy évig. A csontvelőt klinikai patológus értékelte a myeloma multiplex (MM) vagy a myelofibrosis (MF) bármilyen bizonyítéka miatt. A csontvelőben lévő MM vagy MF bizonyítékait minimális maradékbetegségnek (MRD) nevezik. Az MRD-re utaló jelekkel rendelkező résztvevő MRD-pozitív. Az MRD-re nem utaló résztvevő MRD-negatív, ami MRD-válasznak minősül. Ez az eredmény a csontvelő-transzplantáció és a követés egy év közötti időszakában az MRD-re adott résztvevők számát jelenti.
Akár 1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Utah

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. május 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. február 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 5.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. május 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 3.

Utolsó ellenőrzés

2022. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HCI98381

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Primer myelofibrosis

Klinikai vizsgálatok a Laboratóriumi biomarker elemzés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Algeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel