多発性骨髄腫および骨髄線維症に対する同種幹細胞移植
2022年5月3日 更新者：University of Utah
多発性骨髄腫または骨髄線維症の参加者の治療におけるブスルファン、フルダラビン、ドナー幹細胞移植、およびシクロホスファミド
この第 II 相試験では、ブスルファン、フルダラビン、ドナー幹細胞移植、およびシクロホスファミドが多発性骨髄腫または骨髄線維症の参加者の治療にどの程度効果があるかを研究します。
ブスルファン、フルダラビン、シクロホスファミドなどの化学療法で使用される薬剤は、細胞を殺すこと、分裂を止めること、または広がりを止めることなど、さまざまな方法でがん細胞の増殖を阻止します。
ドナー幹細胞移植の前に化学療法を行うと、正常な造血細胞（幹細胞）やがん細胞など、骨髄内の細胞の増殖を止めることができます。
ドナーからの健康な幹細胞が参加者に注入されると、参加者の骨髄による幹細胞、赤血球、白血球、血小板の生成を助ける可能性があります。
ドナー幹細胞の前にブスルファンとフルダラビンを投与し、ドナー幹細胞の後にシクロホスファミドを投与すると、多発性骨髄腫または骨髄線維症の参加者の治療に効果がある可能性があります。
調査の概要
状態
終了しました
詳細な説明
主な目的:
I. +100 日目までの非再発死亡率 (NRM) を評価する。
第二の目的:
I. +365 日までの非再発死亡率 (NRM) を評価する。 II. 移植後 +365 日目までの急性移植片対宿主病 (GVHD) および慢性 GVHD の発生率を評価する。
Ⅲ． 最長 1 年間の全生存期間と無病生存期間を評価します。 IV. 最長 1 年間の臨床応答および分子応答 (完全応答および部分応答) を評価します。
概要：
参加者は、-5 日目から -2 日目に、ブスルファンを 2 時間かけて静脈内 (IV) 投与され、フルダラビンを 30 分間かけて静脈内投与されます。 参加者は0日目に造血細胞移植（HSCT）を受けます。その後、参加者は3日目と4日目に60分間かけてシクロホスファミドのIV投与を受けます。
研究治療の完了後、参加者は1年間追跡調査されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- Huntsman Cancer Institute/University of Utah
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 東部協力腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンス ステータス 0-1
- 参加者は、多発性骨髄腫 (MM) または原発性/続発性骨髄線維症 (MF) の以下の診断のいずれかを持っている必要があります。
参加者は組織学的に多発性骨髄腫（MM）を証明していなければなりません
- 自家HSCTを含む一次治療後の早期再発（単回または計画的なタンデム自家移植を含む全身抗骨髄腫療法の開始から24か月未満）の参加者。また
- 後の段階;また
- 登録前のいずれかの時点で検出された以下のいずれかの存在によって定義される高危険因子: 従来の細胞遺伝学による 13 番染色体の欠失、低二倍体、1 番染色体の異常 (1q 増幅または 1p 欠失)、t(4;14)、 t(14;16)、t(14;20)、または蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) または従来の核型分析による 17p の欠失。市販の遺伝子発現プロファイリングに基づく高リスク基準。また
- 髄外疾患、形質細胞性白血病、または高乳酸脱水素酵素（LDH）
参加者は組織学的に骨髄線維症（MF）が証明されている必要があります。
- 動的国際予後スコアリングシステム（DIPSS）と中間ステージ2以上のリスクMFを持つ参加者。また
中間ステージ 1 参加者のサブセット。によって定義されます：
- 低リスク分子プロファイル (トリプルネガティブ: JAK2、CALR、MPL)。また
- 次のいずれかの変異の存在: ASXL1、SRSF2、EZH2、IDH1/2。また
- 重度の血小板減少症、重度の貧血、末梢血芽球の割合が高い。また
- 好ましくない細胞遺伝学的異常（第 5 染色体または第 7 染色体の再構成、または 3 本以上の異常）
- インフォームド・コンセントを提供でき、連邦および制度のガイドラインに準拠した承認済みの同意フォームに署名する意思がある
- DONOR: 関連するドナー - 完全に一致
- ドナー: 血縁ドナー - ハプロ同一性
- DONOR: 無関係のドナー - 完全に一致
- ドナー: 無関係のドナー -9/10 が一致
除外基準:
- 心臓左室駆出率 < 40%、症候性冠動脈疾患、または制御不能な不整脈
- 1秒当たりの肺努力性呼気量（FEV1）または肺の二酸化炭素拡散能力（DLCO）<40%、または酸素補給の慢性的な使用歴。 酸素を必要とする根本的な原因が治療開始までに回復すると研究者が判断した場合、スクリーニングまたは登録時に酸素補給の一時的な使用が許可されます。
- -腎臓で計算または測定された糸球体濾過量（GFR）が30ml/分未満、透析依存性、または腎移植歴がある
- 肝ビリルビン > 2 X 正常上限 (ULN)
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 2.5 X ULN または肝硬変
- 全身療法を必要とする活動性または制御不能な細菌、ウイルス、または真菌感染症を患っている参加者
- 医学的に認められた避妊方法を使用したくない妊娠中の女性、授乳中の母親、または妊娠の可能性のある女性
- 医学的に認められた避妊方法に同意する意思のない男性および女性の被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療（ブスルファン、フルダラビン、HSCT、シクロホスファミド）
参加者は、-5 日目から -2 日目に、ブスルファン IV を 2 時間かけて、フルダラビン IV を 30 分間かけて投与されます。
参加者は 0 日目に HSCT を受けます。その後、参加者は 3 日目と 4 日目に 60 分間かけてシクロホスファミド IV を受けます。
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相関研究
与えられた IV
他の名前：
与えられた IV
他の名前：
造血幹細胞移植を受ける
他の名前：
与えられた IV
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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100日目の非再発死亡率（NRM）
時間枠：100日目まで
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NRM は、GVHD、感染症、敗血症、臓器 (肺、肝臓、腎臓) 毒性による死亡と定義されます。
基礎疾患による死亡（つまり、
進行または再発）は NRM とみなされません。
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100日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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365 日目の非再発死亡率 (NRM)
時間枠：365日まで
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NRM は、GVHD、感染症、敗血症、臓器 (肺、肝臓、腎臓) 毒性による死亡と定義されます。
基礎疾患による死亡（つまり、
進行または再発）は NRM とみなされません。
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365日まで
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急性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：365日まで
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急性移植片対宿主病 (GVHD) の症例は治療医によって診断され、急性 GVHD の参加者数として報告されます。
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365日まで
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慢性GVHDの発生率
時間枠：365日まで
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慢性GVHDは、2005年に国立衛生研究所のコンセンサス開発プロジェクトによって確立され、最近2014年に更新された基準に基づいて評価されます。
これは慢性GVHDと診断された参加者の数として報告されます。
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365日まで
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1年後の全生存率
時間枠：最長1年
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全生存期間は、幹細胞移植後最大 1 年生存する参加者の数として定義されます。
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最長1年
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1年後の無病生存率
時間枠：最長1年
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無病生存期間は、幹細胞移植後最長 1 年間、病気の再発または進行がないことと定義されます。
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最長1年
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異なる臨床反応を示した参加者の数
時間枠：最長1年
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臨床反応は、複数の臨床マーカーおよび分子マーカーを考慮した疾患固有の基準によって決定されました。
多発性骨髄腫 (MM) 反応は、国際骨髄腫作業部会 (IMWG) の反応に関するコンセンサス基準を使用して決定されました。
MM の参加者は、厳密な完全応答 (sCR) または非常に良好な部分応答 (VGPR) のいずれかを示しました。
骨髄線維症（MF）反応は、国際ワーキンググループ骨髄増殖性新生物の研究と治療（IWG-MRT）および欧州白血病ネット（ELN）のコンセンサス基準を使用して判定されました。
MF の参加者は、完全奏効 (CR) または安定疾患 (SD) (プロトコールでは無反応とも呼ばれます) のいずれかを示しました。
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最長1年
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最小残存病変 (MRD) 反応を示した参加者の数
時間枠：最長1年
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骨髄移植後、骨髄移植後最長 1 年間、骨髄を 3 ～ 6 か月ごとに (治療する研究者による臨床的指示に従って) 採取しました。
多発性骨髄腫 (MM) または骨髄線維症 (MF) の証拠がないか、臨床病理学者によって骨髄が評価されました。
骨髄におけるMMまたはMFの証拠は、微小残存病変（MRD）と呼ばれます。
MRD の証拠がある参加者は MRD 陽性です。
MRD の証拠がない参加者は MRD 陰性であり、これは MRD 反応とみなされます。
この結果は、骨髄移植から最長 1 年間の追跡調査までの間の任意の時点で MRD 反応を示した参加者の数を報告します。
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最長1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Catherine Lee, MD、Huntsman Cancer Institute/ University of Utah
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年3月30日
一次修了 (実際)
2019年5月14日
研究の完了 (実際)
2020年2月19日
試験登録日
最初に提出
2017年10月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月5日
最初の投稿 (実際)
2017年10月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年5月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年5月3日
最終確認日
2022年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HCI98381
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
原発性骨髄線維症の臨床試験
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Cairo Universityまだ募集していません
研究室のバイオマーカー分析の臨床試験
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Central and North West London NHS Foundation TrustBritish HIV Association (BHIVA)まだ募集していませんHIV感染症 | B型肝炎
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Ajay Wasan, MD, MscNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)募集
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Hvidovre University HospitalElsassFonden終了しました
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McGill University Health Centre/Research Institute...Northwestern University積極的、募集していない
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Nantes University Hospital完了
-
Fundació Sant Joan de DéuStanley Medical Research Institute; Parc Sanitari Sant Joan de Déu; Hospital Sant Joan de Deu完了
-
University of Banja Luka完了