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Transplante alogênico de células-tronco para mieloma múltiplo e mielofibrose

3 de maio de 2022 atualizado por: University of Utah

Bussulfano, Fludarabina, Transplante de Células Tronco de Doadores e Ciclofosfamida no Tratamento de Participantes com Mieloma Múltiplo ou Mielofibrose

Este estudo de fase II estuda a eficácia do busulfan, fludarabina, transplante de células-tronco de doadores e ciclofosfamida no tratamento de participantes com mieloma múltiplo ou mielofibrose. Drogas usadas na quimioterapia, como busulfan, fludarabina e ciclofosfamida, funcionam de maneiras diferentes para interromper o crescimento de células cancerígenas, seja matando as células, impedindo-as de se dividir ou impedindo-as de se espalhar. Administrar quimioterapia antes de um transplante de células-tronco de um doador ajuda a interromper o crescimento de células na medula óssea, incluindo células formadoras de sangue normais (células-tronco) e células cancerígenas. Quando as células-tronco saudáveis ​​de um doador são infundidas no participante, elas podem ajudar a medula óssea do participante a produzir células-tronco, glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. Administrar busulfan e fludarabina antes e ciclofosfamida após doar células-tronco pode funcionar melhor no tratamento de participantes com mieloma múltiplo ou mielofibrose.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Avaliar a mortalidade sem recaída (NRM) até o dia +100.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Avaliar a mortalidade sem recaída (NRM) até o dia +365. II. Avaliar a incidência de doença do enxerto versus hospedeiro (DECH) aguda e DECH crônica até +365 dias pós-transplante.

III. Avaliar a sobrevida global e a sobrevida livre de doença até 1 ano. 4. Avaliar a resposta clínica e a resposta molecular (resposta completa e resposta parcial) até 1 ano.

CONTORNO:

Os participantes recebem busulfan por via intravenosa (IV) durante 2 horas e fludarabina IV durante 30 minutos nos dias -5 a -2. Os participantes passam por transplante de células hematopoiéticas (HSCT) no dia 0. Os participantes recebem ciclofosfamida IV durante 60 minutos nos dias 3 e 4.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os participantes são acompanhados por 1 ano.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1
  • Os participantes devem ter um dos seguintes diagnósticos de mieloma múltiplo (MM) ou mielofibrose primária/secundária (MF)

  • Os participantes devem ter mieloma múltiplo (MM) documentado histologicamente

    • Participantes em recidiva precoce (menos de 24 meses a partir do início da terapia antimieloma sistêmica, que pode incluir transplante autólogo único ou planejado) após terapia primária que incluiu TCTH autólogo; OU
    • Fase posterior; OU
    • Fatores de alto risco definidos pela presença de qualquer um dos seguintes detectados a qualquer momento antes da inscrição: deleção do cromossomo 13 por citogenética convencional, hipodiploidia, anormalidade no cromossomo 1 (amplificação 1q ou deleção 1p), t(4;14), t(14;16), t(14;20) ou deleção de 17p por hibridação fluorescente in situ (FISH) ou cariotipagem convencional; critérios de alto risco baseados em perfis de expressão gênica comercialmente disponíveis; OU
    • Doença extramedular, leucemia de células plasmáticas ou lactato desidrogenase elevada (LDH)

  • Os participantes devem ter mielofibrose (MF) documentada histologicamente

    • Participantes com Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica Dinâmica (DIPSS) mais estágio 2 intermediário ou MF de alto risco; OU

    • Subconjunto de participantes do estágio intermediário 1; definido por:

      • Perfil molecular de baixo risco (triplo negativo: JAK2, CALR, MPL); OU
      • Presença de qualquer uma das seguintes mutações: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; OU
      • Trombocitopenia grave, anemia grave, alta porcentagem de blastos no sangue periférico; OU
      • Anormalidades citogenéticas desfavoráveis ​​(rearranjos do cromossomo 5 ou 7 ou >= 3 anormalidades
  • Capaz de fornecer consentimento informado e disposto a assinar um formulário de consentimento aprovado em conformidade com as diretrizes federais e institucionais
  • DOADOR: Um doador aparentado - totalmente compatível
  • DOADOR: Um doador aparentado - haploidêntico
  • DOADOR: Um doador não aparentado - totalmente compatível
  • DOADOR: Um doador não aparentado -9/10 compatível

Critério de exclusão:

  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%, doença arterial coronariana sintomática ou arritmias não controladas
  • Volume expiratório forçado pulmonar no primeiro segundo (VEF1) ou capacidade de difusão do pulmão para dióxido de carbono (DLCO) < 40% ou história de uso crônico de oxigênio suplementar. O uso temporário de oxigênio suplementar no momento da triagem ou registro é permitido se o investigador sentir que a causa subjacente da necessidade de oxigênio é reversível no momento em que o tratamento começa.
  • Taxa de filtração glomerular (GFR) calculada ou medida renal < 30 ml/min, dependente de diálise ou história de transplante renal
  • Bilirrubina hepática > 2 X limite superior do normal (LSN)
  • Alanina aminotransferase (ALT) > 2,5 X LSN ou cirrose
  • Participantes com infecções bacterianas, virais ou fúngicas ativas ou não controladas que requerem terapia sistêmica
  • Mulheres grávidas, lactantes ou mulheres com potencial para engravidar que não desejam usar métodos de contracepção medicamente aceitos
  • Sujeitos masculinos e femininos não dispostos a concordar com métodos de contracepção medicamente aceitos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (busulfan, fludarabina, HSCT, ciclofosfamida)
Os participantes recebem busulfan IV durante 2 horas e fludarabina IV durante 30 minutos nos dias -5 a -2. Os participantes passam por HSCT no dia 0. Os participantes recebem ciclofosfamida IV durante 60 minutos nos dias 3 e 4.
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
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  • Tetrametileno Bis(metanossulfonato)
  • Bis[metanossulfonato] de tetrametileno
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O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mortalidade sem recaída (NRM) no dia 100
Prazo: Até o dia 100
NRM é definido como morte devido a GVHD, infecções, sepse, toxicidade de órgão (pulmão, fígado, rim). Morte por doença subjacente (ou seja, progressão ou recaída) não é considerado NRM.
Até o dia 100

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mortalidade sem recaída (NRM) no dia 365
Prazo: Até o dia 365
NRM é definido como morte devido a GVHD, infecções, sepse, toxicidade de órgão (pulmão, fígado, rim). Morte por doença subjacente (ou seja, progressão ou recaída) não é considerado NRM.
Até o dia 365
Incidência de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: Até o dia 365
Os casos de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) serão diagnosticados pelo médico assistente e serão relatados como uma contagem de participantes com GVHD agudo.
Até o dia 365
Incidência de DECH Crônica
Prazo: Até o dia 365
A GVHD crônica será avaliada com base nos critérios estabelecidos pelo National Institutes of Health Consensus Development Project em 2005 e recentemente atualizado em 2014. Isso será relatado como uma contagem de participantes diagnosticados com GVHD crônico
Até o dia 365
Sobrevida geral em um ano
Prazo: Até 1 ano
A sobrevida global é definida como o número de participantes que permanecem vivos até um ano após o transplante de células-tronco.
Até 1 ano
Sobrevivência livre de doença em um ano
Prazo: Até 1 ano
A sobrevida livre de doença é definida como ausência de recaída ou progressão da doença até um ano após o transplante de células-tronco.
Até 1 ano
Número de participantes com diferentes respostas clínicas
Prazo: Até 1 ano
As respostas clínicas foram determinadas por critérios específicos da doença, levando em consideração múltiplos marcadores clínicos e moleculares. A resposta do Mieloma Múltiplo (MM) foi determinada usando os critérios de consenso do International Myeloma Working Group (IMWG) para resposta. Os participantes com MM tiveram uma resposta completa rigorosa (sCR) ou uma resposta parcial muito boa (VGPR). A resposta à mielofibrose (MF) foi determinada usando os critérios de consenso do International Working Group-Mieloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) e European LeukemiaNet (ELN). Os participantes com MF tiveram Resposta Completa (CR) ou Doença Estável (SD) (também referido no protocolo como sem resposta).
Até 1 ano
Número de participantes com resposta de doença residual mínima (MRD)
Prazo: Até 1 ano
Após o transplante de medula óssea, a medula óssea foi coletada a cada 3-6 meses (conforme indicado clinicamente pelo investigador do tratamento) por até um ano após o transplante de medula óssea. A medula óssea foi avaliada por um patologista clínico para qualquer evidência de mieloma múltiplo (MM) ou mielofibrose (MF). A evidência de MM ou MF na medula óssea é referida como doença residual mínima (DRM). Um participante com evidência de MRD é MRD-positivo. Um participante sem evidência de MRD é MRD-negativo, o que é considerado uma resposta MRD. Este resultado relata o número de participantes com respostas MRD a qualquer momento entre o transplante de medula óssea até um ano de acompanhamento.
Até 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Utah

Investigadores

  • Investigador principal: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

14 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

19 de fevereiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

6 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HCI98381

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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