Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeninen kantasolusiirto multippeli myeloomaa ja myelofibroosia varten

tiistai 3. toukokuuta 2022 päivittänyt: University of Utah

Busulfaani, fludarabiini, luovuttajan kantasolusiirto ja syklofosfamidi multippelia myeloomaa tai myelofibroosia sairastavien potilaiden hoidossa

Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin busulfaani, fludarabiini, luovuttajan kantasolusiirto ja syklofosfamidi hoidettaessa osallistujia, joilla on multippeli myelooma tai myelofibroosi. Kemoterapiassa käytettävät lääkkeet, kuten busulfaani, fludarabiini ja syklofosfamidi, toimivat eri tavoin syöpäsolujen kasvun pysäyttämiseksi joko tappamalla soluja, estämällä niiden jakautumisen tai estämällä niiden leviämisen. Kemoterapian antaminen ennen luovuttajan kantasolusiirtoa auttaa pysäyttämään solujen kasvun luuytimessä, mukaan lukien normaalit verta muodostavat solut (kantasolut) ja syöpäsolut. Kun luovuttajan terveet kantasolut infusoidaan osallistujaan, ne voivat auttaa osallistujan luuydintä tuottamaan kantasoluja, punasoluja, valkoisia verisoluja ja verihiutaleita. Busulfaanin ja fludarabiinin antaminen ennen luovuttajan kantasolua ja syklofosfamidin antaminen sen jälkeen voi toimia paremmin multippelia myeloomaa tai myelofibroosia sairastavien potilaiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida ei-relapse-kuolleisuus (NRM) päivään +100 asti.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida ei-relapse-kuolleisuus (NRM) päivään +365 asti. II. Arvioida akuutin käänteishyljintäsairauden (GVHD) ja kroonisen GVHD:n ilmaantuvuus vuorokauteen +365 mennessä siirron jälkeen.

III. Arvioida kokonaiseloonjäämistä ja taudista vapaata eloonjäämistä 1 vuoteen asti. IV. Kliinisen vasteen ja molekyylivasteen (täydellinen vaste ja osittainen vaste) arvioimiseksi enintään 1 vuoteen.

YHTEENVETO:

Osallistujat saavat busulfaania suonensisäisesti (IV) 2 tunnin ajan ja fludarabiinia IV 30 minuutin ajan päivinä -5 - -2. Osallistujille suoritetaan hematopoieettisten solujen siirto (HSCT) päivänä 0. Tämän jälkeen osallistujat saavat syklofosfamidi IV:tä 60 minuutin ajan päivinä 3 ja 4.

Tutkimushoidon päätyttyä osallistujia seurataan vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0-1
  • Osallistujilla on oltava jokin seuraavista diagnoosista multippeli myelooma (MM) tai primaarinen/sekundaarinen myelofibroosi (MF)

  • Osallistujilla on oltava histologisesti dokumentoitu multippeli myelooma (MM)

    • Osallistujat varhaiseen pahenemiseen (alle 24 kuukautta systeemisen myeloomahoidon aloittamisesta, johon voi sisältyä yksittäinen tai suunniteltu autologinen tandemsiirto) primaarisen hoidon, johon sisältyi autologinen HSCT, jälkeen; TAI
    • Myöhempi vaihe; TAI
    • Korkeat riskitekijät, jotka määritellään minkä tahansa seuraavista havaittuina milloin tahansa ennen rekisteröintiä: kromosomin 13 deleetio tavanomaisen sytogenetiikan avulla, hypodiploidia, poikkeavuus kromosomissa 1 (1q-amplifikaatio tai 1p-deleetio), t(4;14), t(14;16), t(14;20) tai 17p:n deleetio fluoresenssi in situ -hybridisaatiolla (FISH) tai tavanomaisella karyotyypisyksellä; korkean riskin kriteerit, jotka perustuvat kaupallisesti saatavilla olevaan geeniekspression profilointiin; TAI
    • Ekstramedullaarinen sairaus, plasmasoluleukemia tai korkea laktaattidehydrogenaasi (LDH)

  • Osallistujilla on oltava histologisesti dokumentoitu myelofibroosi (MF)

    • Osallistujat, joilla on Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) sekä välivaihe 2 tai korkeampi riski MF; TAI

    • Osajoukko välivaiheen 1 osallistujia; määritelty:

      • Huono riskin molekyyliprofiili (kolminkertainen negatiivinen: JAK2, CALR, MPL); TAI
      • Minkä tahansa seuraavista mutaatioista: ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2; TAI
      • Vaikea trombosytopenia, vaikea anemia, korkea ääreisveren blastiprosentti; TAI
      • Epäsuotuisat sytogeneettiset poikkeavuudet (kromosomin 5 tai 7 uudelleenjärjestelyt tai >= 3 poikkeavuudet
  • Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja valmis allekirjoittamaan hyväksytyn suostumuslomakkeen, joka on liittovaltion ja institutionaalisten ohjeiden mukainen
  • LUOVUTTAJA: Sukulainen luovuttaja – täysin yhteensopiva
  • LUOVUTTAJA: Sukulainen luovuttaja - haploidenttinen
  • LUOVUTTAJA: Etuyhteydetön luovuttaja – täysin yhteensopiva
  • LUOVUTTAJA: Etuyhteydetön luovuttaja -9/10 täsmäsi

Poissulkemiskriteerit:

  • Sydämen vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %, oireinen sepelvaltimotauti tai hallitsemattomat rytmihäiriöt
  • Keuhkojen pakotettu uloshengitystilavuus yhdellä sekunnilla (FEV1) tai keuhkojen hiilidioksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) < 40 % tai krooninen lisähapen käyttö historiassa. Lisähapen tilapäinen käyttö seulonnan tai rekisteröinnin yhteydessä on sallittua, jos tutkija katsoo, että hapentarpeen taustalla oleva syy on korjattavissa hoidon alkaessa.
  • Munuaisten laskettu tai mitattu glomerulussuodatusnopeus (GFR) < 30 ml/min, dialyysiriippuvainen tai aiemmin tehty munuaisensiirto
  • Maksan bilirubiini > 2 x normaalin yläraja (ULN)
  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,5 X ULN tai kirroosi
  • Osallistujat, joilla on aktiivisia tai hallitsemattomia bakteeri-, virus- tai sieni-infektioita, jotka vaativat systeemistä hoitoa
  • Raskaana olevat naiset, imettävät äidit tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä
  • Mies- ja naishenkilöt, jotka eivät ole halukkaita hyväksymään lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (busulfaani, fludarabiini, HSCT, syklofosfamidi)
Osallistujat saavat busulfaani IV 2 tunnin ajan ja fludarabiini IV 30 minuutin ajan päivinä -5 - -2. Osallistujat saavat HSCT:n päivänä 0. Tämän jälkeen osallistujat saavat syklofosfamidi IV:tä 60 minuutin ajan päivinä 3 ja 4.
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Lääke: Syklofosfamidi
Koska IV
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-syklofosfamidi
  • 2H-1,3,2-oksatsafosforiini, 2-[bis(2-kloorietyyli)amino]tetrahydro-, 2-oksidi, monohydraatti
  • Carloxan
  • Siklofosfamidi
  • Sikloksaali
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-monohydraatti
  • CYCLO-kenno
  • Sykloblastiini
  • Syklofosfami
  • Syklofosfamidimonohydraatti
  • Syklofosfamidi
  • Syklofosfaani
  • Cyclostin
  • Syklostiini
  • Sytofosfaani
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • WR-138719
Lääke: Fludarabiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Fluradosa
Menettely: Hematopoieettisten solujen siirto
Suorita HSCT
Muut nimet:
  • HSCT
  • HCT
  • Hematopoieettisten kantasolujen siirto
  • kantasolusiirto
Lääke: Busulfaani
Koska IV
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Misulfaani
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metaanisulfonoksi]butaani
  • BUSSI
  • Bussulfaami
  • Busulfanum
  • Busulphan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glytsofroli
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamiini
  • Metaanisulfonihapon tetrametyleeniesteri
  • Metaanisulfonihappo, tetrametyleeniesteri
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutiini
  • Tetrametyleeni-bis(metaanisulfonaatti)
  • Tetrametyleenibis[metaanisulfonaatti]
  • WR-19508

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Non-relapse Mortality (NRM) päivänä 100
Aikaikkuna: Päivään 100 asti
NRM määritellään kuolemaksi, joka johtuu GVHD:stä, infektioista, sepsisestä tai elintoksisuudesta (keuhko, maksa, munuaiset). Kuolema perussairaudesta (esim. etenemistä tai uusiutumista) ei pidetä NRM:nä.
Päivään 100 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Non-relapse Mortality (NRM) päivänä 365
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
NRM määritellään kuolemaksi, joka johtuu GVHD:stä, infektioista, sepsisestä tai elintoksisuudesta (keuhko, maksa, munuaiset). Kuolema perussairaudesta (esim. etenemistä tai uusiutumista) ei pidetä NRM:nä.
Päivään 365 asti
Acute Graft versus Host Disease (GVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
Hoitava lääkäri diagnosoi akuutti graft versus host -tauti (GVHD) -tapaukset, ja ne raportoidaan osallistujien lukumääränä, joilla on akuutti GVHD.
Päivään 365 asti
Kroonisen GVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivään 365 asti
Krooninen GVHD arvioidaan National Institutes of Health Consensus Development Projectin vuonna 2005 vahvistamien ja äskettäin vuonna 2014 päivitettyjen kriteerien perusteella. Tämä raportoidaan niiden osallistujien lukumääränä, joilla on diagnosoitu krooninen GVHD
Päivään 365 asti
Kokonaisselviytyminen yhden vuoden aikana
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Kokonaiseloonjääminen määritellään niiden osallistujien lukumääräksi, jotka ovat elossa vuoden ajan kantasolusiirron jälkeen.
Jopa 1 vuosi
Taudista vapaa selviytyminen yhden vuoden aikana
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Taudista vapaa eloonjääminen määritellään taudin uusiutumisen tai etenemisen puuttumiseksi vuoden ajan kantasolusiirron jälkeen.
Jopa 1 vuosi
Osallistujien määrä, joilla on erilaiset kliiniset vasteet
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Kliiniset vasteet määritettiin sairauskohtaisilla kriteereillä ottaen huomioon useat kliiniset ja molekyylimarkkerit. Multippelin myelooman (MM) vaste määritettiin käyttämällä kansainvälisen myeloomatyöryhmän (IMWG) konsensuskriteerejä vasteen saamiseksi. Osallistujilla, joilla oli MM, oli joko tiukka täydellinen vaste (sCR) tai erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR). Myelofibroosi (MF) -vaste määritettiin käyttämällä kansainvälisen työryhmän - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) ja European LeukemiaNet (ELN) -konsensuskriteerejä. Osallistujilla, joilla oli MF, oli joko täydellinen vaste (CR) tai stabiili sairaus (SD) (kutsutaan myös protokollassa "ei vastetta".
Jopa 1 vuosi
Osallistujien määrä, joilla on minimaalisen jäännöstaudin (MRD) vaste
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Luuytimensiirron jälkeen luuydintä kerättiin 3-6 kuukauden välein (kuten kliinisesti indikoitu per hoitava tutkija) enintään vuoden ajan luuytimensiirron jälkeen. Kliininen patologi arvioi luuytimen multippelin myelooman (MM) tai myelofibroosin (MF) varalta. Todisteita MM:stä tai MF:stä luuytimessä kutsutaan minimaaliseksi jäännössairaudeksi (MRD). Osallistuja, jolla on todisteita MRD:stä, on MRD-positiivinen. Osallistuja, jolla ei ole näyttöä MRD:stä, on MRD-negatiivinen, jota pidetään MRD-vasteena. Tämä tulos ilmoittaa osallistujien määrän, joilla on MRD-vasteita milloin tahansa luuytimensiirron ja yhden vuoden seurannan välillä.
Jopa 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Utah

Tutkijat

  • Päätutkija: Catherine Lee, MD, Huntsman Cancer Institute/ University of Utah

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 14. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 19. helmikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HCI98381

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi

Kliiniset tutkimukset Laboratoriobiomarkkerianalyysi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa